Klemastiinifumaraatti Williamsin oireyhtymän hermoston kehitysviiveiden hoidossa
tiistai 17. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Qilu Hospital of Shandong University
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, kontrolloitu klomastiinifumaraattitutkimus Williamsin oireyhtymän hoidossa
Tämä tutkimus keskittyy Williamsin oireyhtymän kognitiivisten, motoristen ja sosiaalisten häiriöiden terapeuttisiin kohteisiin korjaamalla GTF2I:n aiheuttamia aivomyeliinivaurioita.
Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli testata ja arvioida klomastiinifumaraatin alkuperäistä tehoa ja turvallisuutta Williamsin oireyhtymän hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena oli arvioida klomastiinifumaraatin alkuperäistä tehoa ja turvallisuutta Williamsin oireyhtymän hoidossa.
Toissijaisena tavoitteena on tutkia klomastiinifumaraattia suhteessa vaikutusmekanismeihin, turvallisuuteen ja/tai patologisiin mekanismeihin.
Tämä tutkimus oli avoin tutkimus, jossa oli satunnaistettu, ristikkäinen, lumekontrolloitu malli.
Jokainen osallistuja jaetaan satunnaisesti kahteen ryhmään lähtötilanteen arvioinnin perusteella (katso tutkimustulokset), jolloin ryhmä A saa FDA:n hyväksymää Clemastine-lääkettä painosta riippuvaisena annoksena (katso annostaulukko alla) ja toisessa syklissä lumelääkettä. .
Ryhmää B hoidetaan lumelääkettä ensimmäisellä jaksolla ja FDA:n hyväksymällä lääkkeellä Clemastine toisella jaksolla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
28
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, Kiina, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 3-6 vuotta vanha;
- Positiivinen fluoresenssi in situ -hybridisaatiotesti (FISH) vahvisti Williamsin oireyhtymän;
- GTF2I-geenimutaatio havaittiin koko eksonilla;
- Sydämen turvallisuusmuuttujat ovat normaaleja (esim. normaali EKG, verenpaine 120-129/80-84)
Poissulkemiskriteerit:
- WS-potilaat, joilla on muita geenimutaatioita;
- Käytetyt antihistamiinit, monoamiinioksidaasin estäjät, barbituraatit ja rauhoittavat lääkkeet sekä kognitiiviseen käyttäytymiseen, raajojen liikkeisiin, valkoisen aineen myeliiniin ja magneettikuvaukseen vaikuttavat lääkkeet 2 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista;
- Potilaat, joilla on ahdaskulmaglaukooma, kapea peptinen haava, pyloroduodenaalinen tukos, oireinen eturauhasen liikakasvu ja virtsarakon kaulan tukkeuma; johon liittyy vakava immuunipuutosairaus;
- allerginen klomastiinifumaraatille tai muille aryylialkyyliamiiniantihistamiineille tai mille tahansa reseptorille;
- MRI:n ja neuroradiologian asiantuntijoiden tai WS:n äskettäisen tulkinnan mukaan on olemassa ilmeisiä aivovaurioita, jotka eivät liity WS-tautiin;
- Kliinisesti merkittävät metaboliset, hematologiset, maksa-, immuuni-, virtsan-, endokriiniset-, neurologiset, keuhko-, psykiatriset, iho-, allergiset, munuaissairaudet tai muut merkittävät sairaudet, jotka voivat vaikuttaa tutkimustulosten tulkintaan tai potilasturvallisuuteen WS:n arvion mukaan;
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Clemastiini
Vaihe1: Clemastiini, tabletti, 0,178 mg/kg/päivä, kolme kuukautta; Vaihe2 lumelääke (maissitärkkelystabletit) kolme kuukautta
|
clemastine fumarate (0.178 mg/kg/päivä), kolme kuukautta
|
|
Placebo Comparator: maissitärkkelystabletit
Vaihe 1: lumelääke (maissitärkkelystabletit) kolme kuukautta; Vaihe 2: Clemastiini, tabletti, 0,178 mg/kg/päivä, kolme kuukautta
|
Annos annettiin 2 mg kerran päivässä kaksoissokkoristiriitamenetelmällä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Radiaalinen diffuusionopeus (RD)
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
Mittaus magneettiresonanssin diffuusiotensorikuvauksella (DTI)
|
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
|
Peabody (Motion Estimation Timewarp) -pisteet
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
Liiketaitojen arviointi
|
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
|
Gesellin kehitysasteikko
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
Arvioi hermoston kehitystä
|
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
|
Anisotropia-pisteet (FA)
Aikaikkuna: perustason seuranta; D90; D194
|
Mittaus magneettikuvantamisen diffuusiotensorikuvantamisella (DTI)
|
perustason seuranta; D90; D194
|
|
aksiaalinen diffusiivisuus (AD)
Aikaikkuna: baseline-seuranta；D90；D194
|
Mittaus magneettikuvauksen diffuusiotensorikuvauksella (DTI)
|
baseline-seuranta；D90；D194
|
|
keskimääräinen diffuusivisuus (MD)
Aikaikkuna: baseline-seuranta；D90; D194
|
Mittaus magneettikuvauksen diffuusion tensori -kuvantamalla (DTI)
|
baseline-seuranta；D90; D194
|
|
WISC-IV:n älykkyysosamäärät (ÄO:t)
Aikaikkuna: perustaso; D90; D194
|
mittaamaan älykkyysosamääriä (ÄO:t)
|
perustaso; D90; D194
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Paine-ero venttiilien välillä
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
Mittaus sydämen väriultraäänellä
|
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
|
Kilpirauhashormonin arvo
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
|
|
Conners Parent Symptoms -kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
Arvioi sopeutumiskykyä
|
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
|
Vailand-3 mittakaavassa
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
Arvioi hermoston kehitystä
|
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
|
CSHQ:n lasten unitapakyselyn pisteet
Aikaikkuna: perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
Nukkumisen arvioiminen
|
perusseuranta；toinen kuukausi；neljäs kuukausi
|
|
SRS Score 2 (Social Response Scale2) -pistemäärä
Aikaikkuna: baseline-seuranta；D90; D194
|
Sosiaalisten taitojen arviointi
|
baseline-seuranta；D90; D194
|
|
Kiinan kommunikatiivisen kehityksen inventaarien pistemäärä
Aikaikkuna: lähtötaso; D90; D194
|
lähtötaso; D90; D194
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 2. maaliskuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 30. joulukuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 4. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 11. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 19. maaliskuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 17. maaliskuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. maaliskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aorttaläppäsairaus
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Sydänsairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sydänläppäsairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Henkinen vamma
- Aorttaläppästenoosi
- Kromosomihäiriöt
- Aorttastenoosi, supravalvulaarinen
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Williamsin oireyhtymä
- Heterosykliset yhdisteet, 1-rengas
- Heterosykliset yhdisteet
- Ruokavalion hiilihydraatit
- Hiilihydraatit
- Polymeerit
- Makromolekyyliaineet
- Polysakkaridit
- Pyrrolidiinit
- Glucans
- Biopolymeerit
- Clemastine
- Tärkkelys
Muut tutkimustunnusnumerot
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Rekisterin tunniste: Chinese Clinical Trial Registry)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .