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Clemastina Fumarato nel trattamento dei ritardi dello sviluppo neurologico nella sindrome di Williams

17 marzo 2026 aggiornato da: Qilu Hospital of Shandong University

Studio randomizzato, in doppio cieco e controllato sulla clomastina fumarato nel trattamento della sindrome di Williams

Questo studio si concentra sugli obiettivi terapeutici per i disturbi cognitivi, motori e sociali nella sindrome di Williams invertendo i difetti della mielina cerebrale causati da GTF2I. L'obiettivo primario dello studio era testare e valutare l'efficacia e la sicurezza iniziali della Clomastina fumarato nel trattamento della sindrome di Williams.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo primario di questo studio era valutare l'efficacia iniziale e la sicurezza della Clomastina fumarato nel trattamento della sindrome di Williams. L'obiettivo secondario è studiare la Clomastina fumarato in relazione ai meccanismi d'azione, alla sicurezza e/o ai meccanismi patologici. Questo studio era uno studio in aperto con un disegno randomizzato, incrociato e controllato con placebo. Ciascun partecipante verrà assegnato in modo casuale a due gruppi attraverso una valutazione di base (vedere i risultati dello studio), con il Gruppo A che riceverà il farmaco approvato dalla FDA Clemastina a una dose dipendente dal peso (vedere la tabella di dosaggio di seguito) per il primo ciclo e placebo per il secondo ciclo. . Il gruppo B sarà trattato con placebo per il primo ciclo e con il farmaco approvato dalla FDA Clemastine per il secondo ciclo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

28

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Cina, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età 3-6 anni;
  2. Il test positivo di ibridazione in situ con fluorescenza (FISH) ha confermato la sindrome di Williams;
  3. La mutazione del gene GTF2I è stata rilevata dall'intero esone;
  4. Le variabili di sicurezza cardiaca sono normali (ad es. ECG normale, pressione sanguigna 120-129/80-84)

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con WS con altre mutazioni genetiche;
  2. Antistaminici utilizzati, inibitori della monoaminossidasi, barbiturici e sedativi, nonché farmaci che influenzano il comportamento cognitivo, il movimento degli arti, la mielina della sostanza bianca e la risonanza magnetica entro 2 mesi prima dell'arruolamento;
  3. Pazienti con glaucoma ad angolo chiuso, ulcera peptica stretta, ostruzione piloroduodenale, ipertrofia prostatica sintomatica e ostruzione del collo vescicale; Accompagnato da grave malattia da immunodeficienza;
  4. Allergico alla Clomastina fumarato o ad altri antistaminici arilalchilaminici o a qualsiasi recettore;
  5. Secondo la recente interpretazione degli esperti di risonanza magnetica e neuroradiologia o WS, ci sono evidenti lesioni cerebrali che non sono correlate alla malattia di WS;
  6. Malattie metaboliche, ematologiche, epatiche, immunitarie, urinarie, endocrine, neurologiche, polmonari, psichiatriche, cutanee, allergiche, renali o altre patologie importanti clinicamente significative che possono influenzare l'interpretazione dei risultati dello studio o la sicurezza del paziente a giudizio di WS;

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Clemastina
Fase 1: Clemastina, compressa, 0,178 mg/kg/giorno, tre mesi; Fase 2: placebo (compresse di amido di mais) tre mesi
Droga: Compresse di Fumarato di Clemastina
fumarato di clemastina (0,178 mg/kg/giorno), tre mesi
Comparatore placebo: compresse di amido di mais
Fase 1: placebo (compresse di amido di mais) tre mesi; Fase 2: Clemastine, compressa, 0,178 mg/kg/giorno, tre mesi
Integratore alimentare: compresse di amido di mais
La dose è stata somministrata 2 mg una volta al giorno con metodo randomizzato incrociato in doppio cieco

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di diffusione radiale (RD)
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Misurazione mediante imaging del tensore di diffusione della risonanza magnetica (DTI)
follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Punteggio Peabody (Motion Estimation Timewarp).
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Valutare le abilità motorie
follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Scala di sviluppo Gesell
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Valutare lo sviluppo neurologico
follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Punteggio di Anisotropia (FA)
Lasso di tempo: follow-up iniziale; D90; D194
Misurazione tramite risonanza magnetica con tensore di diffusione (DTI)
follow-up iniziale; D90; D194
diffusività assiale (AD)
Lasso di tempo: follow-up basale; D90; D194
Misurazione mediante risonanza magnetica a tensore di diffusione (DTI)
follow-up basale; D90; D194
diffusività media (MD)
Lasso di tempo: follow-up basale；D90; D194
Misurazione mediante imaging a tensore di diffusione con risonanza magnetica (DTI)
follow-up basale；D90; D194
quotienti di intelligenza (QI) del WISC-IV
Lasso di tempo: baseline; D90; D194
quantificare i quozienti di intelligenza (QI)
baseline; D90; D194

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pressione differenziale tra le valvole
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Misurazione mediante ecografia cardiaca a colori
follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Valore dell'ormone tiroideo
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Punteggio del questionario sui sintomi dei genitori di Conners
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Valutare l'adattabilità
follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Scala Vailand-3
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Valutare lo sviluppo neurologico
follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Punteggio del questionario sulle abitudini di sonno dei bambini CSHQ
Lasso di tempo: follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Valutare il sonno
follow-up di base; secondo mese; quarto mese
Punteggio SRS 2 (Social Response Scale 2)
Lasso di tempo: follow-up basale；D90; D194
Valutazione delle abilità sociali
follow-up basale；D90; D194
Punteggio degli Inventari Cinesi dello Sviluppo Comunicativo
Lasso di tempo: baseline; D90; D194
baseline; D90; D194

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Investigatori

  • Investigatore principale: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 marzo 2024

Completamento primario (Effettivo)

2 marzo 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

30 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

19 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Identificatore di registro: Chinese Clinical Trial Registry)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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