- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT06315699
Fumarato de Clemastina no Tratamento de Atrasos no Desenvolvimento Neurológico na Síndrome de Williams
17 de março de 2026 atualizado por: Qilu Hospital of Shandong University
Estudo randomizado, duplo-cego e controlado de fumarato de clomastina no tratamento da síndrome de Williams
Este estudo concentra-se em alvos terapêuticos para deficiências cognitivas, motoras e sociais na síndrome de Williams, revertendo defeitos de mielina cerebral causados por GTF2I.
O objetivo principal do estudo foi testar e avaliar a eficácia e segurança inicial do fumarato de clomastina no tratamento da síndrome de Williams.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo foi avaliar a eficácia e segurança inicial do fumarato de clomastina no tratamento da síndrome de Williams.
O objetivo secundário é estudar o fumarato de clomastina em relação aos mecanismos de ação, segurança e/ou mecanismos patológicos.
Este estudo foi um estudo aberto com um desenho randomizado, cruzado e controlado por placebo.
Cada participante será distribuído aleatoriamente em dois grupos por meio de avaliação inicial (ver resultados do estudo), com o Grupo A recebendo o medicamento Clemastine aprovado pela FDA em uma dose dependente do peso (ver tabela de dosagem abaixo) para o primeiro ciclo e placebo para o segundo ciclo .
O Grupo B será tratado com placebo no primeiro ciclo e com o medicamento Clemastine aprovado pela FDA para o segundo ciclo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
28
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Shangdong
-
Tainan, Shangdong, China, 250012
- Qilu Hospital of Shandong University
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade de 3 a 6 anos;
- O teste de hibridização in situ por fluorescência positiva (FISH) confirmou a síndrome de Williams;
- A mutação do gene GTF2I foi detectada por todo o exon;
- As variáveis de segurança cardíaca são normais (por ex. ECG normal, pressão arterial 120-129/80-84)
Critério de exclusão:
- Pacientes com WS com outras mutações genéticas;
- Usou anti-histamínicos, inibidores da monoamina oxidase, barbitúricos e sedativos, bem como medicamentos que afetam o comportamento cognitivo, movimento dos membros, mielina da substância branca e ressonância magnética nos 2 meses anteriores à inscrição;
- Pacientes com glaucoma de ângulo estreito, úlcera péptica estreita, obstrução piloroduodenal, hipertrofia prostática sintomática e obstrução do colo vesical; Acompanhado por doença de imunodeficiência grave;
- Alérgico ao fumarato de clomastina ou outros anti-histamínicos de arilalquilamina ou qualquer receptor;
- De acordo com a interpretação recente de especialistas em ressonância magnética e neurorradiologia ou WS, existem lesões cerebrais óbvias que não estão relacionadas à doença de WS;
- Doenças metabólicas, hematológicas, hepáticas, imunológicas, urinárias, endócrinas clinicamente significativas, neurológicas, pulmonares, psiquiátricas, cutâneas, alérgicas, renais ou outras doenças importantes que possam afetar a interpretação dos resultados do estudo ou a segurança do paciente no julgamento de WS;
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Clemastina
Fase 1: Clemastina, comprimido, 0,178 mg/kg/dia, três meses; Fase 2: placebo (comprimidos de amido de milho) três meses
|
fumarato de clemastina (0,178 mg/kg/dia), três meses
|
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Comparador de Placebo: comprimidos de amido de milho
Fase 1: placebo (comprimidos de amido de milho) três meses; Fase 2: Clemastina, comprimido, 0,178 mg/kg/dia, três meses
|
A dose foi administrada 2mg uma vez por dia num método cruzado aleatório duplamente cego
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Taxa de difusão radial (RD)
Prazo: acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
Medição por imagem por tensor de difusão por ressonância magnética (DTI)
|
acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
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|
Pontuação de Peabody (Motion Estimation Timewarp)
Prazo: acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
Avaliando habilidades de movimento
|
acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
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Escala de Desenvolvimento Gesell
Prazo: acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
Avaliando o neurodesenvolvimento
|
acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
|
Pontuação de Anisotropia (FA)
Prazo: follow-up de referência; D90; D194
|
Medição por ressonância magnética com tensor de difusão (DTI)
|
follow-up de referência; D90; D194
|
|
difusividade axial (DA)
Prazo: seguimento de base; D90; D194
|
Medição por ressonância magnética de tensor de difusão (DTI)
|
seguimento de base; D90; D194
|
|
difusividade média (MD)
Prazo: acompanhamento da linha de base; D90; D194
|
Medição por Imagem de Tensor de Difusão por Ressonância Magnética (DTI)
|
acompanhamento da linha de base; D90; D194
|
|
quocientes de inteligência (QIs) do WISC-IV
Prazo: baseline; D90 ; D194
|
quantificar quocientes de inteligência (QIs)
|
baseline; D90 ; D194
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Pressão diferencial entre válvulas
Prazo: acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
Medição por ultrassom cardíaco colorido
|
acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
|
Valor do hormônio tireoidiano
Prazo: acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
|
|
Pontuação do questionário de sintomas dos pais de Conners
Prazo: acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
Avaliando a adaptabilidade
|
acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
|
Escala Vailand-3
Prazo: acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
Avaliando o neurodesenvolvimento
|
acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
|
Pontuação do questionário de hábitos de sono infantil CSHQ
Prazo: acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
Avaliando o sono
|
acompanhamento inicial; segundo mês; quarto mês
|
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Pontuação SRS 2 (Escala de Resposta Social 2)
Prazo: acompanhamento da linha de base;D90; D194
|
Avaliar competências sociais
|
acompanhamento da linha de base;D90; D194
|
|
Pontuação dos Inventários de Desenvolvimento Comunicativo Chinês
Prazo: linha de base; D90; D194
|
linha de base; D90; D194
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de março de 2024
Conclusão Primária (Real)
2 de março de 2025
Conclusão do estudo (Real)
30 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
11 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
18 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
19 de março de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de março de 2026
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doença da Valva Aórtica
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças cardiovasculares
- Doenças cardíacas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doenças das válvulas cardíacas
- Anomalias congénitas
- Deficiência Intelectual
- Estenose da Válvula Aórtica
- Distúrbios cromossômicos
- Estenose Aórtica Supravalvar
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Síndrome de Williams
- Compostos heterocíclicos, 1 anel
- Compostos heterocíclicos
- Carboidratos alimentares
- Carboidratos
- Polímeros
- Substâncias macromoleculares
- Polissacarídeos
- Pirrolidinas
- Glucanos
- Biopolímeros
- Clemastina
- Amido
Outros números de identificação do estudo
- QL000001
- MR-37-24-002019 (Identificador de registro: Chinese Clinical Trial Registry)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .