Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Clemastine fumarate v léčbě neurovývojových zpoždění u Williamsova syndromu

17. března 2026 aktualizováno: Qilu Hospital of Shandong University

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, kontrolovaná studie klomastin fumarátu v léčbě Williamsova syndromu

Tato studie se zaměřuje na terapeutické cíle pro kognitivní, motorické a sociální poruchy u Williamsova syndromu zvrácením defektů mozkového myelinu způsobených GTF2I. Primárním cílem studie bylo otestovat a vyhodnotit počáteční účinnost a bezpečnost klomastin fumarátu při léčbě Williamsova syndromu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primárním cílem této studie bylo zhodnotit počáteční účinnost a bezpečnost klomastin fumarátu při léčbě Williamsova syndromu. Sekundárním cílem je studovat klomastin fumarát ve vztahu k mechanismům účinku, bezpečnosti a/nebo patologickým mechanismům. Tato studie byla otevřenou studií s randomizovaným, zkříženým, placebem kontrolovaným designem. Každý účastník bude náhodně rozdělen do dvou skupin prostřednictvím základního hodnocení (viz výsledky studie), přičemž skupina A obdrží lék Clemastine schválený FDA v dávce závislé na hmotnosti (viz dávkovací tabulka níže) pro první cyklus a placebo pro druhý cyklus . Skupina B bude léčena placebem pro první cyklus a lékem Clemastine schváleným FDA pro druhý cyklus.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

28

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, Čína, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk 3-6 let;
  2. Pozitivní fluorescenční in situ hybridizační test (FISH) potvrdil Williamsův syndrom;
  3. Mutace genu GTF2I byla detekována celým exonem;
  4. Proměnné srdeční bezpečnosti jsou normální (např. normální EKG, krevní tlak 120-129/80-84)

Kritéria vyloučení:

  1. WS pacientů s jinými genovými mutacemi;
  2. 2 měsíce před zařazením užívaná antihistaminika, inhibitory monoaminooxidázy, barbituráty a sedativa, dále léky ovlivňující kognitivní chování, pohyb končetin, myelin bílé hmoty a MRI;
  3. Pacienti s glaukomem s úzkým úhlem, úzkým peptickým vředem, pyloroduodenální obstrukcí, symptomatickou hypertrofií prostaty a obstrukcí hrdla močového měchýře; Doprovázeno těžkým onemocněním imunodeficience;
  4. Alergické na klomastin fumarát nebo jiná arylalkylaminová antihistaminika nebo jakýkoli receptor;
  5. Podle nedávné interpretace odborníků na MRI a neuroradiologii nebo WS existují zjevné mozkové léze, které nesouvisejí s onemocněním WS;
  6. Klinicky významné metabolické, hematologické, jaterní, imunitní, močové, endokrinní, neurologické, plicní, psychiatrické, kožní, alergické, ledvinové nebo jiné závažné onemocnění, které mohou ovlivnit interpretaci výsledků studie nebo bezpečnost pacienta podle úsudku WS;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Klemastin
Fáze 1: Clemastin, tableta, 0,178 mg/kg/den, tři měsíce; Fáze 2: placebo (kukuřičné škrobové tablety) tři měsíce
Lék: Tablety Fumarátu Clemastinu
fumarát clemastinu (0,178 mg/kg/den), tři měsíce
Komparátor placeba: tablety kukuřičného škrobu
Fáze 1: placebo (tablety z kukuřičného škrobu) tři měsíce; Fáze 2: Clemastine, tableta, 0,178 mg/kg/den, tři měsíce
Doplněk stravy: škrobové tablety z kukuřice
Dávka byla podána 2 mg jednou denně metodou dvojitě slepého náhodného křížení

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Radiální difúzní rychlost (RD)
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Měření pomocí magnetického rezonančního difúzního tenzorového zobrazování (DTI)
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Peabody (Motion Estimation Timewarp) skóre
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnocení pohybových schopností
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Gesellova rozvojová škála
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnocení neurovývoje
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Skóre anizotropie (FA)
Časové okno: základní sledování；D90; D194
Měření pomocí magnetické rezonance s difuzním tenzorovým zobrazením (DTI)
základní sledování；D90; D194
axiální difuzivita (AD)
Časové okno: základní sledování；D90；D194
Měření pomocí magnetické rezonanční difuzní tenzorové zobrazovací techniky (DTI)
základní sledování；D90；D194
střední difuzivita (MD)
Časové okno: sledování výchozího stavu；D90; D194
Měření pomocí magnetické rezonance s tenzorem difuze (DTI)
sledování výchozího stavu；D90; D194
kvocienty (IQ) WISC-IV
Časové okno: výchozí hodnota; D90; D194
kvantifikovat inteligenční kvocienty (IQ)
výchozí hodnota; D90; D194

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Diferenční tlak na ventilech
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Měření srdečním barevným ultrazvukem
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnota hormonu štítné žlázy
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Conners Parent Symptoms Questionnaire Score
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Posuzování adaptability
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Měřítko Vailand-3
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnocení neurovývoje
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Skóre dotazníku CSHQ dětských spánkových návyků
Časové okno: základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Hodnocení spánku
základní sledování；druhý měsíc；čtvrtý měsíc
Skóre SRS 2 (Social Response Scale 2)
Časové okno: baseline follow-up；D90; D194
Hodnocení sociálních dovedností
baseline follow-up；D90; D194
Skóre čínských inventářů komunikačního vývoje
Časové okno: výchozí hodnota; D90; D194
výchozí hodnota; D90; D194

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Qilu Hospital of Shandong University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. března 2024

Primární dokončení (Aktuální)

2. března 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Identifikátor registru: Chinese Clinical Trial Registry)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dítě

Klinické studie na Tablety Fumarátu Clemastinu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit