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윌리엄 증후군의 신경발달 지연 치료에 클레마스틴 푸마르산염 사용

2026년 3월 17일 업데이트: Qilu Hospital of Shandong University

윌리엄스 증후군 치료에서 클로마스틴 푸마르산염에 대한 무작위, 이중 맹검, 대조 연구

이 연구는 GTF2I로 인한 뇌 미엘린 결함을 역전시킴으로써 윌리엄스 증후군의 인지, 운동 및 사회적 장애에 대한 치료 목표에 중점을 두고 있습니다. 연구의 일차 목적은 윌리엄스 증후군 치료에서 클로마스틴 푸마르산염의 초기 효능과 안전성을 테스트하고 평가하는 것이었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 일차 목적은 윌리엄스 증후군 치료에서 클로마스틴 푸마르산염의 초기 효능과 안전성을 평가하는 것이었습니다. 두 번째 목표는 작용 메커니즘, 안전성 및/또는 병리학적 메커니즘과 관련하여 클로마스틴 푸마르산염을 연구하는 것입니다. 이 연구는 무작위, 교차, 위약 대조 설계를 사용한 공개 라벨 연구였습니다. 각 참가자는 기본 평가(연구 결과 참조)를 통해 두 그룹에 무작위로 배정되며, 그룹 A는 첫 번째 주기에는 FDA 승인 약물인 클레마스틴을 체중 의존적 용량(아래 투여량 표 참조)으로 투여받고 두 번째 주기에는 위약을 투여받게 됩니다. . 그룹 B는 첫 번째 주기에는 위약을, 두 번째 주기에는 FDA 승인 약물인 클레마스틴을 투여하게 된다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

28

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 중국
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, 중국, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 3~6세;
  2. 양성 형광 현장 혼성화(FISH) 테스트에서는 윌리엄스 증후군이 확인되었습니다.
  3. GTF2I 유전자 돌연변이는 전체 엑손에 의해 검출되었습니다.
  4. 심장 안전 변수는 정상입니다(예: 정상 심전도, 혈압 120-129/80-84)

제외 기준:

  1. 다른 유전자 돌연변이가 있는 WS 환자;
  2. 등록 전 2개월 이내에 항히스타민제, 모노아민 산화효소 억제제, 바르비투르산염 및 진정제뿐만 아니라 인지 행동, 사지 운동, 백질 미엘린 및 MRI에 영향을 미치는 약물을 사용했습니다.
  3. 협우각 녹내장, 좁은 소화성 궤양, 유문십이지장 폐쇄, 증상이 있는 전립선 비대증 및 방광경부 폐쇄가 있는 환자; 중증 면역결핍 질환을 동반함;
  4. 클로마스틴 푸마르산염이나 기타 아릴알킬아민 항히스타민제 또는 수용체에 알레르기가 있습니다.
  5. MRI 및 신경방사선 전문가 또는 WS의 최근 해석에 따르면 WS 질환과 관련이 없는 명백한 뇌 병변이 있습니다.
  6. WS가 판단하는 연구 결과의 해석이나 환자 안전에 영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요한 대사, 혈액, 간, 면역, 비뇨기, 내분비, 신경, 폐, 정신, 피부, 알레르기, 신장 또는 기타 주요 질병

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 클레마스틴
Phase1: 클레마스틴, 정제, 0.178 mg/kg/일, 3개월; Phase2 위약(옥수수 전분 정제) 3개월
의약품: 클레마스틴 푸마르산염 정제
푸마르산 클레마스틴 (0.178 mg/kg/일), 3개월
위약 비교기: 옥수수 전분 정제
Phase1: 위약(옥수수 전분 정) 3개월; Phase2: Clemastine, 정제, 0.178 mg/kg/일, 3개월
건강 보조 식품: 옥수수 전분 정제
용량은 이중맹검 무작위 교차법으로 1일 1회 2mg을 투여하였다

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
방사형 확산율(RD)
기간: 기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
자기공명확산텐서영상(DTI)으로 측정
기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
Peabody(모션 추정 타임워프) 점수
기간: 기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
모션 기술 평가
기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
Gesell 개발 규모
기간: 기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
신경 발달 평가
기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
이방성 점수 (FA)
기간: 베이스라인 추적 관찰；D90; D194
자기공명 확산 텐서 영상(DTI)을 통한 측정
베이스라인 추적 관찰；D90; D194
축 방향 확산성 (AD)
기간: 베이스라인 추적 관찰；D90；D194
자기공명 확산텐서영상(DTI)을 통한 측정
베이스라인 추적 관찰；D90；D194
평균 확산도 (MD)
기간: 기초선 추적 관찰；D90; D194
자기 공명 확산 텐서 영상(DTI)으로 측정
기초선 추적 관찰；D90; D194
WISC-IV의 지능지수(IQs)
기간: 베이스라인; D90; D194
지능 지수(IQs)를 정량화하다
베이스라인; D90; D194

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
밸브 간 차압
기간: 기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
심장색초음파로 측정
기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
갑상선 호르몬 값
기간: 기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
코너스 부모 증상 설문지 점수
기간: 기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
적응성 평가
기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
베일랜드-3 스케일
기간: 기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
신경 발달 평가
기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
CSHQ 어린이 수면 습관 설문지 점수
기간: 기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
수면 평가
기본 후속 조치; 두 번째 달; 네 번째 달
SRS 점수 2(사회 반응 척도2) 점수
기간: 기초선 추적 관찰；D90; D194
사회적 기술 평가
기초선 추적 관찰；D90; D194
중국어 의사소통 발달 척도 점수
기간: 기준선; D90; D194
기준선; D90; D194

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Qilu Hospital of Shandong University

수사관

  • 수석 연구원: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2024년 3월 20일

기본 완료 (실제)

2025년 3월 2일

연구 완료 (실제)

2025년 12월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 3월 4일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 3월 11일

처음 게시됨 (실제)

2024년 3월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 17일

마지막으로 확인됨

2024년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (레지스트리 식별자: Chinese Clinical Trial Registry)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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