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Clemastinfumarat bei der Behandlung von neurologischen Entwicklungsverzögerungen beim Williams-Syndrom

17. März 2026 aktualisiert von: Qilu Hospital of Shandong University

Randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Studie zu Clomastinfumarat bei der Behandlung des Williams-Syndroms

Diese Studie konzentriert sich auf therapeutische Ziele für kognitive, motorische und soziale Beeinträchtigungen beim Williams-Syndrom durch die Umkehrung von durch GTF2I verursachten Myelindefekten im Gehirn. Das Hauptziel der Studie bestand darin, die anfängliche Wirksamkeit und Sicherheit von Clomastinfumarat bei der Behandlung des Williams-Syndroms zu testen und zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das Hauptziel dieser Studie bestand darin, die anfängliche Wirksamkeit und Sicherheit von Clomastinfumarat bei der Behandlung des Williams-Syndroms zu bewerten. Das sekundäre Ziel besteht darin, Clomastinfumarat in Bezug auf Wirkmechanismen, Sicherheit und/oder pathologische Mechanismen zu untersuchen. Bei dieser Studie handelte es sich um eine offene Studie mit einem randomisierten, placebokontrollierten Crossover-Design. Jeder Teilnehmer wird durch eine Basisbewertung (siehe Studienergebnisse) nach dem Zufallsprinzip zwei Gruppen zugeteilt, wobei Gruppe A für den ersten Zyklus das von der FDA zugelassene Medikament Clemastin in einer gewichtsabhängigen Dosis (siehe Dosierungstabelle unten) und für den zweiten Zyklus ein Placebo erhält . Gruppe B wird im ersten Zyklus mit Placebo und im zweiten Zyklus mit dem von der FDA zugelassenen Medikament Clemastin behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

28

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, China, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 3-6 Jahre alt;
  2. Ein positiver Fluoreszenz-in-situ-Hybridisierungstest (FISH) bestätigte das Williams-Syndrom;
  3. Die GTF2I-Genmutation wurde im gesamten Exon nachgewiesen;
  4. Herzsicherheitsvariablen sind normal (z. B. normales EKG, Blutdruck 120-129/80-84)

Ausschlusskriterien:

  1. WS-Patienten mit anderen Genmutationen;
  2. Verwendete Antihistaminika, Monoaminoxidasehemmer, Barbiturate und Beruhigungsmittel sowie Arzneimittel, die das kognitive Verhalten, die Bewegung der Gliedmaßen, das Myelin der weißen Substanz und die MRT innerhalb von 2 Monaten vor der Einschreibung beeinflussten;
  3. Patienten mit Engwinkelglaukom, schmalem Magengeschwür, pyloroduodenaler Obstruktion, symptomatischer Prostatahypertrophie und Blasenhalsobstruktion; Begleitet von einer schweren Immunschwächekrankheit;
  4. Allergisch gegen Clomastinfumarat oder andere Arylalkylamin-Antihistaminika oder andere Rezeptoren;
  5. Nach der jüngsten Interpretation von MRT- und Neuroradiologie-Experten oder WS gibt es offensichtliche Hirnläsionen, die nicht mit der WS-Erkrankung zusammenhängen;
  6. Klinisch bedeutsame metabolische, hämatologische, Leber-, Immun-, Harn-, endokrine, neurologische, pulmonale, psychiatrische, Haut-, allergische, renale oder andere schwerwiegende Erkrankungen, die nach Einschätzung von WS die Interpretation der Studienergebnisse oder die Patientensicherheit beeinträchtigen können;

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Clemastin
Phase1: Clemastine, Tablette, 0,178 mg/kg/Tag, drei Monate; Phase2 Placebo (Maisstärketabletten) drei Monate
Arzneimittel: Clemastinfumarat-Tabletten
Clemastin-Fumarat (0,178 mg/kg/Tag), drei Monate
Placebo-Komparator: Maisstärketabletten
Phase1: Placebo (Maisstärketabletten) drei Monate; Phase2: Clemastine, Tablette, 0,178 mg/kg/Tag, drei Monate
Nahrungsergänzungsmittel: Maisstärketabletten
Die Dosis wurde 2 mg einmal täglich in einer doppelblinden randomisierten Crossover-Methode verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Radiale Diffusionsrate (RD)
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Messung mittels Magnetresonanz-Diffusions-Tensor-Bildgebung (DTI)
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Peabody-Score (Motion Estimation Timewarp).
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Beurteilung der Bewegungsfähigkeiten
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Gesell-Entwicklungsskala
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Beurteilung der neurologischen Entwicklung
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Anisotropie-Score (FA)
Zeitfenster: Baseline-Nachbeobachtung；D90; D194
Messung mittels Magnetresonanz-Diffusionstensor-Bildgebung (DTI)
Baseline-Nachbeobachtung；D90; D194
axiale Diffusivität (AD)
Zeitfenster: Baseline-Nachbeobachtung；D90；D194
Messung mittels Magnetresonanz-Diffusionstensor-Bildgebung (DTI)
Baseline-Nachbeobachtung；D90；D194
mittlere Diffusivität (MD)
Zeitfenster: Baseline-Nachverfolgung；D90; D194
Messung mittels Magnetresonanz-Diffusionstensor-Bildgebung (DTI)
Baseline-Nachverfolgung；D90; D194
Intelligenzquotienten (IQs) der WISC-IV
Zeitfenster: Ausgangswert; D90; D194
Intelligenzquotienten (IQs) quantifizieren
Ausgangswert; D90; D194

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Differenzdruck über Ventile
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Messung mittels Herzfarbultraschall
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Schilddrüsenhormonwert
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Bewertung des Conners-Fragebogens zu Elternsymptomen
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Anpassungsfähigkeit beurteilen
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Vailand-3-Skala
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Beurteilung der neurologischen Entwicklung
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
CSHQ-Fragebogenergebnis zu den Schlafgewohnheiten von Kindern
Zeitfenster: Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
Schlaf beurteilen
Basis-Follow-up; zweiter Monat; vierter Monat
SRS Score 2 (Social Response Scale 2) Bewertung
Zeitfenster: Baseline-Nachbeobachtung；D90; D194
Soziale Kompetenzen bewerten
Baseline-Nachbeobachtung；D90; D194
Score des Chinese Communicative Development Inventories
Zeitfenster: Ausgangswert; D90; D194
Ausgangswert; D90; D194

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Ermittler

  • Hauptermittler: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

20. März 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. März 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. März 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. März 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

19. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Registrierungskennung: Chinese Clinical Trial Registry)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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