Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Clemastine Fumaraat bij de behandeling van neurologische ontwikkelingsachterstanden bij het Williams-syndroom

17 maart 2026 bijgewerkt door: Qilu Hospital of Shandong University

Gerandomiseerde, dubbelblinde, gecontroleerde studie van clomastinefumaraat bij de behandeling van het Williams-syndroom

Deze studie richt zich op therapeutische doelen voor cognitieve, motorische en sociale stoornissen bij het Williams-syndroom door het omkeren van hersenmyelinedefecten veroorzaakt door GTF2I. Het primaire doel van het onderzoek was het testen en evalueren van de initiële werkzaamheid en veiligheid van Clomastine-fumaraat bij de behandeling van het Williams-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het primaire doel van deze studie was het evalueren van de initiële werkzaamheid en veiligheid van Clomastine-fumaraat bij de behandeling van het Williams-syndroom. Het secundaire doel is het bestuderen van clomastinefumaraat in relatie tot werkingsmechanismen, veiligheid en/of pathologische mechanismen. Deze studie was een open-label studie met een gerandomiseerde, cross-over, placebogecontroleerde opzet. Elke deelnemer wordt willekeurig toegewezen aan twee groepen via basisbeoordeling (zie onderzoeksresultaten), waarbij groep A het door de FDA goedgekeurde medicijn Clemastine krijgt in een gewichtsafhankelijke dosis (zie doseringstabel hieronder) voor de eerste cyclus en placebo voor de tweede cyclus. . Groep B zal worden behandeld met placebo voor de eerste cyclus en het door de FDA goedgekeurde medicijn Clemastine voor de tweede cyclus.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

28

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • China
    • Shangdong
      • Tainan, Shangdong, China, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 3-6 jaar;
  2. Positieve fluorescentie in situ hybridisatie (FISH) test bevestigde het Williams-syndroom;
  3. GTF2I-genmutatie werd gedetecteerd door het hele exon;
  4. Hartveiligheidsvariabelen zijn normaal (bijv. normaal ECG, bloeddruk 120-129/80-84)

Uitsluitingscriteria:

  1. WS-patiënten met andere genmutaties;
  2. Gebruikte antihistaminica, monoamineoxidaseremmers, barbituraten en sedativa, evenals medicijnen die het cognitief gedrag, de beweging van ledematen, myeline in de witte stof en MRI beïnvloeden binnen 2 maanden vóór inschrijving;
  3. Patiënten met nauwekamerhoekglaucoom, smalle maagzweer, pyloroduodenale obstructie, symptomatische prostaathypertrofie en blaashalsobstructie; Gepaard met ernstige immunodeficiëntieziekte;
  4. Allergisch voor clomastinefumaraat of andere arylalkylamine-antihistaminica of een receptor;
  5. Volgens de recente interpretatie van MRI- en neuroradiologie-experts of WS zijn er duidelijke hersenletsels die geen verband houden met de ziekte van WS;
  6. Klinisch significante metabolische, hematologische, lever-, immuun-, urinaire, endocriene, neurologische, long-, psychiatrische, huid-, allergische, nier- of andere ernstige ziekten die naar het oordeel van WS de interpretatie van onderzoeksresultaten of de veiligheid van de patiënt kunnen beïnvloeden;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Clemastine
Fase1: Clemastine, tablet, 0,178 mg/kg/dag, drie maanden; Fase2: placebo (maïszetmeeltabletten) drie maanden
Geneesmiddel: Clemastinefumaraattabletten
clemastine fumarate (0.178 mg/kg/dag), drie maanden
Placebo-vergelijker: maïszetmeel tabletten
Fase1: placebo (maïszetmeeltabletten) drie maanden; Fase2: Clemastine, tablet, 0,178 mg/kg/dag, drie maanden
Voedingssupplement: maïszetmeel tabletten
De dosis werd toegediend als 2 mg eenmaal daags volgens een dubbelblinde gerandomiseerde cross-over methode

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Radiale diffusiesnelheid (RD)
Tijdsspanne: follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Meten met behulp van magnetische resonantie diffusie tensorbeeldvorming (DTI)
follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Peabody (Motion Estimation Timewarp)-score
Tijdsspanne: follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Bewegingsvaardigheden beoordelen
follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Gesell-ontwikkelingsschaal
Tijdsspanne: follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Neuroontwikkeling beoordelen
follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Anisotropiescore (FA)
Tijdsspanne: baseline follow-up；D90; D194
Meten via Magnetic resonance diffusion tensor imaging (DTI)
baseline follow-up；D90; D194
axiale diffusiviteit (AD)
Tijdsspanne: baseline follow-up；D90；D194
Meting met magnetische resonantie diffusietensorbeeldvorming (DTI)
baseline follow-up；D90；D194
gemiddelde diffusiviteit (MD)
Tijdsspanne: baseline follow-up；D90; D194
Meten door middel van magnetische resonantie diffusie tensor beeldvorming (DTI)
baseline follow-up；D90; D194
intelligentiequotiënten (IQ's) van de WISC-IV
Tijdsspanne: baseline; D90 ; D194
intelligentiequotiënten (IQ's) kwantificeren
baseline; D90 ; D194

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verschildruk over kleppen
Tijdsspanne: follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Meten met behulp van hartkleuren-echografie
follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Schildklierhormoonwaarde
Tijdsspanne: follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Conners Oudersymptomen Vragenlijstscore
Tijdsspanne: follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Aanpassingsvermogen beoordelen
follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Vailand-3 schaal
Tijdsspanne: follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Neuroontwikkeling beoordelen
follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
CSHQ Slaapgewoonten vragenlijst voor kinderen Score
Tijdsspanne: follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
Het beoordelen van slapen
follow-up bij aanvang; tweede maand; vierde maand
SRS Score 2 (Social Response Scale 2) score
Tijdsspanne: baseline follow-up; D90; D194
Sociale vaardigheden beoordelen
baseline follow-up; D90; D194
Score van de Chinese Communicative Development Inventories
Tijdsspanne: baseline; D90; D194
baseline; D90; D194

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Qilu Hospital of Shandong University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: cao aihua, post-doctoral, Qilu Hospital of Shandong University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

20 maart 2024

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 maart 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 maart 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 maart 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • QL000001
  • MR-37-24-002019 (Register-ID: Chinese Clinical Trial Registry)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren