トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）と診断された人々を対象としたタファミジス61mgという治験薬について学ぶための研究
2025年11月17日 更新者：Pfizer
韓国人集団のトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者に対するタファミジス61mgの現実世界設定、多施設非介入研究における臨床効果
この臨床試験の目的は、トランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）の潜在的な治療に対する治験薬（タファミジス61ミリグラム（mg）と呼ばれる）の効果を調べることです。
この研究では、ATTR-CMと診断された後にタファミディス61mgを処方され、タファミディス61mgを少なくとも1回服用したことのある参加者を募集しています。
研究薬を受けた人々の経験を調査します。 これは、研究薬が安全で効果的かどうかを判断するのに役立ちます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
13
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Busan、韓国、49241
- Pusan National University Hospital
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Seoul、韓国、06273
- Gangnam Severance Hospital
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Seoul-teukbyeolsi [seoul]
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi [seoul]、韓国、06351
- Samsung Medical Center
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Seoul、Seoul-teukbyeolsi [seoul]、韓国、03722
- Severance Hopital, Yonsei University Health System
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
ATTR-CMと診断された後にタファミジス61mgを処方され、タファミジス61mgを少なくとも1回服用した成人（19歳以上）。
参加者は、韓国の三次医療センターからのカルテ審査を通じて登録されます。
説明
包含基準:
- 年齢 19 歳以上
- 組織生検または核シンチグラフィーによりATTR-CM（ATTRwtおよびATTRv）と診断された患者
- ATTR-CMと診断された後にタファミディス61mgを処方され、タファミディス61mgを少なくとも1回服用した患者。
除外基準:
- 他のアミロイドーシスの存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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韓国のATTR-CM患者
韓国のトランスサイレチンアミロイド心筋症（ATTR-CM）患者
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実際の診療で提供されているタファミディス 61mg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ニューヨーク心臓協会 (NYHA) 分類におけるベースラインからの変化のある参加者数
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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6分間の歩行テストでのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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カンザスシティ心筋症アンケート総合スコア (KCCQ-OS) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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N末端プロホルモン脳ナトリウム利尿ペプチド（NT-proBNP）濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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トロポニン I およびトロポニン T のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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任意のハートブロックを使用した参加者の数
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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房室（AV）ブロックの参加者数
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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左心室駆出率のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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拡張機能グレードのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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左心室壁厚のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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全体縦ひずみスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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ベースラインおよびタファミディス 61mg 服用後 6、12、18、24 か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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心血管疾患による入院の頻度
時間枠：最長24ヶ月
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最長24ヶ月
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何らかの原因による死亡率
時間枠：最長24ヶ月
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これには、移植（心臓移植および心臓と肝臓の併用移植）または心臓機械補助装置の埋め込みのために中止した参加者が含まれます。
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最長24ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年3月19日
一次修了 (実際)
2025年10月13日
研究の完了 (実際)
2025年10月13日
試験登録日
最初に提出
2024年3月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月13日
最初の投稿 (実際)
2024年3月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年11月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月17日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- B3461122
- NCT06321523 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。