AAVに罹患している6歳から18歳未満の小児を対象に、リツキシマブまたはシクロホスファミドを含むレジメンと組み合わせたアバコパンを評価する研究
2026年7月17日 更新者：Amgen
ANCA活性のある6歳から18歳未満の小児を対象に、リツキシマブまたはシクロホスファミド含有レジメンと併用したアバコパンの有効性、薬物動態、および安全性を評価する第3相非盲検非対照単群試験-関連血管炎 (AAV)
この研究の主な目的は、AAV に罹患した参加者におけるアバコパンの有効性を調査することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
19
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
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New York
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Lake Success、New York、アメリカ、11042
- Cohen Children Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- University of North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44308
- Akron Childrens Hospital
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Childrens Hospital
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
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Madrid、スペイン、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Esplugues de Llobregat、Catalonia、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Bratislava、スロバキア、833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
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Prague、チェコ、128 08
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
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Prague、チェコ、150 06
- Fakultni nemocnice Motol a Homolka
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Kayseri、トルコ（Türkiye）、38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Budapest、ハンガリー、1094
- Semmelweis Egyetem
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Szeged、ハンガリー、6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
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Bordeaux、フランス、33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
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Bron、フランス、69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、フランス、75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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Paris、フランス、75015
- Hopital Necker
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Ghent、ベルギー、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー、3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
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Gdansk、ポーランド、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow、ポーランド、30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Warsaw、ポーランド、02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 6歳以上18歳未満の男女の児童および青少年
- チャペルヒルコンセンサス会議の定義と一致する、多発血管炎（GPA）または顕微鏡的多発血管炎（MPA）を伴う肉芽腫症の臨床診断（Jennette et al、2013）
- 抗PR3抗体または抗MPO抗体の検査結果が陽性である新規診断または再発AAV
- 少なくとも 1 つの PVAS 主要項目、少なくとも 3 つの PVAS 非主要項目、またはタンパク尿と血尿の少なくとも 2 つの腎臓項目。
- eGFR > 15 mL/分/1.73 m2 (中央ラボガイドラインに従って修正されたシュワルツ方程式を使用)
- 参加者は初日の体重が 15 kg 以上である必要があります。
除外基準:
- 多発血管炎を伴う好酸球性肉芽腫症（チャーグ・シュトラウス）、全身性エリテマトーデス、IgA血管炎（ヘノッホ・シェーンライン）、リウマチ性血管炎、シェーグレン症候群、抗糸球体基底膜疾患、またはクリオグロブリン血症性血管炎を含む、他の既知の多系統自己免疫疾患
- 侵襲的肺換気補助を必要とする肺胞出血は、研究のスクリーニング期間を超えて続くことが予想される
- 研究の評価および研究の結論に混乱を引き起こす可能性のあるコルチコステロイドを含む免疫抑制治療の継続使用を必要とする、または必要と予想される病状。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アバコパン
参加者は、アバコパンを 1 日 2 回（BID）、経口錠剤または液体ミルクとして 52 週間投与されます。
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経口投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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小児血管炎活動性スコア（PVAS）に基づく、26週目に疾患寛解を達成した参加者の割合
時間枠：第26週
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第26週
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PVASによると、52週目に疾患の寛解が持続した参加者の割合
時間枠：第52週
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第52週
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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アバコパンの血漿濃度
時間枠：1日目から52週目まで
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1日目から52週目まで
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治療中に発生した有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：1日目から約60週目まで
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TEAE は、参加者が研究治療を受けた後に発生したあらゆるイベントです。
研究治療投与後に発生したバイタルサイン、心電図、および臨床検査における臨床的に重要な変化はすべて TEAE として記録されました。
重篤な TEAE とは、治験治療との因果関係に関係なく、初回投与後の臨床試験参加者における望ましくない医学的出来事であり、死亡に至った、直ちに生命を脅かす、入院を必要とした、または既存の入院の延長を必要とした、結果として生じたものを指します。持続的または重大な障害/無能力、先天異常/出生異常、またはその他の医学的に重要な重篤な出来事がある場合。
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1日目から約60週目まで
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バーミンガム血管炎活動スコア（BVAS）に基づく、26週目に疾患寛解を達成した参加者の割合
時間枠：第26週
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第26週
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BVASによると、52週目に疾患寛解を達成した参加者の割合
時間枠：第52週
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第52週
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52 週目までの経時的な PVAS が 0 の参加者の割合
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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52 週目までの経時的な BVAS が 0 の参加者の割合
時間枠：52週目まで
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52週目まで
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52週間にわたる尿中アルブミン-クレアチニン比（UACR）のベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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推定糸球体濾過率（eGFR）の52週間にわたるベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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疾患活動性の医師による総合評価 (PGA) における 52 週間にわたるベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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小児血管炎損傷指数（PVDI）の52週間にわたるベースラインからの変化
時間枠：52週目までのベースライン
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52週目までのベースライン
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グルココルチコイドの投与回数
時間枠：52週目までのスクリーニング
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52週目までのスクリーニング
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TASTY Faces スケールの味覚スコア カテゴリ全体にわたる参加者の割合
時間枠：1日目と2週目
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TASTY フェイススケールは、経口小児用製剤の味を評価するために利用されます。
7 ポイント バージョンのスケールが使用され、より高いスコアが好意的な好みを示す顔に対応します。
薬物投与の際、子供にはTASTYスケールが示され、スケール上の該当する顔を指して美味しさの認識を評価するよう求められます。
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1日目と2週目
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TASTY Faces スケールごとのアバコパンの味と許容スコア
時間枠：1日目と2週目
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TASTY フェイススケールは、経口小児用製剤の味を評価するために利用されます。
7 ポイント バージョンのスケールが使用され、より高いスコアが好意的な好みを示す顔に対応します。
薬物投与の際、子供にはTASTYスケールが示され、スケール上の該当する顔を指して美味しさの認識を評価するよう求められます。
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1日目と2週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：MD、Amgen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月22日
一次修了 (推定)
2027年7月18日
研究の完了 (推定)
2027年7月18日
試験登録日
最初に提出
2024年3月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月19日
最初の投稿 (実際)
2024年3月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月17日
最終確認日
2026年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
承認されたデータ共有リクエストで特定の研究課題に対処するために必要な変数の匿名化された個々の患者データ
IPD 共有時間枠
この研究に関連するデータ共有リクエストは、研究が終了し、1) 製品および適応症が米国と欧州の両方で販売承認を取得している、または 2) 製品および/または適応症の臨床開発が中止されてから 18 か月後に開始されると検討されます。データは規制当局に提出されません。
この研究に対するデータ共有リクエストを提出する資格の終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
資格のある研究者は、研究目的、アムジェン製品および範囲内のアムジェンの研究、関心のあるエンドポイント/結果、統計解析計画、データ要件、出版計画、および研究者の資格を含むリクエストを提出することができます。
一般に、アムジェンは、製品のラベル表示ですでに取り上げられている安全性と有効性の問題を再評価する目的で、個別の患者データを求める外部の要求を許可しません。
リクエストは社内アドバイザーの委員会によって検討されます。
承認されない場合は、データ共有独立審査委員会が仲裁し、最終決定を下します。
承認が得られると、研究課題に対処するために必要な情報がデータ共有契約の条件に基づいて提供されます。
これには、分析仕様書で提供されている分析コードの断片を含む、匿名化された個々の患者データおよび/または利用可能な裏付け文書が含まれる場合があります。
詳細は以下のURLでご覧いただけます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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