Studie for å evaluere Avacopan i kombinasjon med et regime som inneholder rituximab eller cyklofosfamid, hos barn fra 6 år til < 18 år med AAV
17. juli 2026 oppdatert av: Amgen
En fase 3, åpen, ukontrollert enarmsstudie for å evaluere effektiviteten, farmakokinetikken og sikkerheten til Avacopan i kombinasjon med et rituximab eller et cyklofosfamidholdig regime hos barn fra 6 år til < 18 år med aktiv ANCA- assosiert vaskulitt (AAV)
Hovedmålet med denne studien er å utforske effekten av avacopan hos deltakere som er berørt av AAV.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
19
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Forente stater, 11042
- Cohen Children Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28203
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Forente stater, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polen, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
-
Madrid, Spania, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
-
Prague, Tsjekkia, 128 08
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
-
Prague, Tsjekkia, 150 06
- Fakultni Nemocnice Motol A Homolka
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Kayseri, Tyrkia (Türkiye), 38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
Szeged, Ungarn, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige barn og ungdom fra 6 til < 18 år
- Klinisk diagnose av granulomatose med polyangiitt (GPA) eller mikroskopisk polyangiitt (MPA), i samsvar med Chapel-Hill Consensus Conference-definisjoner (Jennette et al, 2013)
- Nylig diagnostisert eller residiverende AAV med positiv test for anti-PR3 eller anti-MPO antistoffer
- Minst 1 PVAS hovedelement, minst 3 PVAS ikke-større elementer, eller minst de 2 nyreelementene proteinuri og hematuri.
- eGFR > 15 ml/min/1,73 m2 (ved bruk av modifisert Schwartz-ligning i henhold til sentrale laboratorieretningslinjer)
- Deltakerne må ha en kroppsvekt på > 15 kg på dag 1.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver annen kjent multisystem-autoimmun sykdom, inkludert eosinofil granulomatose med polyangiitt (Churg-Strauss), systemisk lupus erythematosus, IgA-vaskulitt (Henoch-Schönlein), revmatoid vaskulitt, Sjogrens syndrom, anti-glomerulær basalmembransykdom, eller c.
- Alveolær blødning som krever invasiv lungeventilasjonsstøtte som forventes å vare utover screeningsperioden for studien
- Enhver medisinsk tilstand som krever eller forventes å kreve fortsatt bruk av immunsuppressive behandlinger, inkludert kortikosteroider som kan forårsake forvirring med studievurderinger og studiekonklusjoner.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Avacopan
Deltakerne vil motta avacopan to ganger daglig (BID) administrert som orale tabletter eller flytende formel i 52 uker.
|
Muntlig administrasjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel av deltakere som oppnår sykdomsremisjon ved uke 26 i henhold til Pediatric Vasculitis Activities Score (PVAS)
Tidsramme: Uke 26
|
Uke 26
|
|
Andel deltakere med vedvarende sykdomsremisjon ved uke 52 i henhold til PVAS
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasmakonsentrasjoner av Avacopan
Tidsramme: Dag 1 til uke 52
|
Dag 1 til uke 52
|
|
|
Antall deltakere som opplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 til ca. uke 60
|
TEAE er enhver hendelse som inntraff etter at deltakeren mottok studiebehandling.
Alle klinisk signifikante endringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer og kliniske laboratorietester som skjedde etter administrering av studiebehandling ble registrert som TEAE.
En alvorlig TEAE er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker etter første dose, uavhengig av en årsakssammenheng med studiebehandlingen(e) som resulterte i døden, var umiddelbart livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i ved vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller en annen medisinsk viktig alvorlig hendelse.
|
Dag 1 til ca. uke 60
|
|
Andel deltakere som oppnår sykdomsremisjon ved uke 26 i henhold til Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)
Tidsramme: Uke 26
|
Uke 26
|
|
|
Andel deltakere som oppnår sykdomsremisjon ved uke 52 ifølge BVAS
Tidsramme: Uke 52
|
Uke 52
|
|
|
Andel deltakere med PVAS på 0 over tid gjennom uke 52
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
|
|
Andel deltakere med BVAS på 0 over tid gjennom uke 52
Tidsramme: Frem til uke 52
|
Frem til uke 52
|
|
|
Endring fra baseline over 52 uker i urinalbumin-kreatininforhold (UACR)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Baseline frem til uke 52
|
|
|
Endring fra baseline over 52 uker i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Baseline frem til uke 52
|
|
|
Endring fra baseline over 52 uker i Physician Global Assessment (PGA) av sykdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Baseline frem til uke 52
|
|
|
Endring fra baseline over 52 uker i Pediatric Vasculitis Damage Index (PVDI)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
|
Baseline frem til uke 52
|
|
|
Antall administrerte glukokortikoiddoser
Tidsramme: Visning frem til uke 52
|
Visning frem til uke 52
|
|
|
Andel deltakere på tvers av smakspoengkategoriene på TASTY Faces-skalaen
Tidsramme: Dag 1 og uke 2
|
TASTY faces-skalaen vil bli brukt til å vurdere smaken til den orale pediatriske formuleringen.
En 7-punkts versjon av skalaen vil bli brukt, hvor høyere poengsum tilsvarer ansikter som viser gunstig smak.
Ved legemiddeladministrering vil barnet bli vist TASTY-skalaen og bedt om å vurdere sin oppfatning av smak ved å peke på det riktige ansiktet på skalaen.
|
Dag 1 og uke 2
|
|
Smak og akseptabilitetspoeng for Avacopan per TASTY Faces-skala
Tidsramme: Dag 1 og uke 2
|
TASTY faces-skalaen vil bli brukt til å vurdere smaken til den orale pediatriske formuleringen.
En 7-punkts versjon av skalaen vil bli brukt, hvor høyere poengsum tilsvarer ansikter som viser gunstig smak.
Ved legemiddeladministrering vil barnet bli vist TASTY-skalaen og bedt om å vurdere sin oppfatning av smak ved å peke på det riktige ansiktet på skalaen.
|
Dag 1 og uke 2
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: MD, Amgen
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
22. oktober 2024
Primær fullføring (Antatt)
18. juli 2027
Studiet fullført (Antatt)
18. juli 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
14. mars 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. mars 2024
Først lagt ut (Faktiske)
20. mars 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 20230070
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling
IPD-delingstidsramme
Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen avbrytes og dataene vil ikke bli sendt til regulerende myndigheter.
Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.
Tilgangskriterier for IPD-deling
Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e).
Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen.
Forespørsler vurderes av et utvalg av interne rådgivere.
Hvis den ikke blir godkjent, vil et uavhengig granskningspanel for datadeling dømme og ta den endelige avgjørelsen.
Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, bli gitt under vilkårene i en datadelingsavtale.
Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene.
Ytterligere detaljer er tilgjengelig på URL-en nedenfor.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .