Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere Avacopan i kombinasjon med et regime som inneholder rituximab eller cyklofosfamid, hos barn fra 6 år til < 18 år med AAV

3. mai 2024 oppdatert av: Amgen

En fase 3, åpen, ukontrollert enarmsstudie for å evaluere effektiviteten, farmakokinetikken og sikkerheten til Avacopan i kombinasjon med et rituximab eller et cyklofosfamidholdig regime hos barn fra 6 år til < 18 år med aktiv ANCA- assosiert vaskulitt (AAV)

Hovedmålet med denne studien er å utforske effekten av avacopan hos deltakere som er berørt av AAV.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige barn og ungdom fra 6 til < 18 år
  • Klinisk diagnose av granulomatose med polyangiitt (GPA) eller mikroskopisk polyangiitt (MPA), i samsvar med Chapel-Hill Consensus Conference-definisjoner (Jennette et al, 2013)
  • Nylig diagnostisert eller residiverende AAV med positiv test for anti-PR3 eller anti-MPO antistoffer
  • Minst 1 PVAS hovedelement, minst 3 PVAS ikke-større elementer, eller minst de 2 nyreelementene proteinuri og hematuri.
  • eGFR > 15 ml/min/1,73 m2 (ved bruk av modifisert Schwartz-ligning i henhold til sentrale laboratorieretningslinjer)
  • Deltakerne må ha en kroppsvekt på > 15 kg på dag 1.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver annen kjent multisystem-autoimmun sykdom, inkludert eosinofil granulomatose med polyangiitt (Churg-Strauss), systemisk lupus erythematosus, IgA-vaskulitt (Henoch-Schönlein), revmatoid vaskulitt, Sjogrens syndrom, anti-glomerulær basalmembransykdom, eller c.
  • Alveolær blødning som krever invasiv lungeventilasjonsstøtte som forventes å vare utover screeningsperioden for studien
  • Enhver medisinsk tilstand som krever eller forventes å kreve fortsatt bruk av immunsuppressive behandlinger, inkludert kortikosteroider som kan forårsake forvirring med studievurderinger og studiekonklusjoner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Avacopan
Deltakerne vil motta avacopan to ganger daglig (BID) administrert som orale tabletter eller flytende formel i 52 uker.
Legemiddel: Avacopan
Muntlig administrasjon
Andre navn:
  • AMG 569

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel av deltakere som oppnår sykdomsremisjon ved uke 26 i henhold til Pediatric Vasculitis Activities Score (PVAS)
Tidsramme: Uke 26
Uke 26
Andel deltakere med vedvarende sykdomsremisjon ved uke 52 i henhold til PVAS
Tidsramme: Uke 52
Uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Plasmakonsentrasjoner av Avacopan
Tidsramme: Dag 1 til uke 52
Dag 1 til uke 52
Antall deltakere som opplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 til ca. uke 60
TEAE er enhver hendelse som inntraff etter at deltakeren mottok studiebehandling. Alle klinisk signifikante endringer i vitale tegn, elektrokardiogrammer og kliniske laboratorietester som skjedde etter administrering av studiebehandling ble registrert som TEAE. En alvorlig TEAE er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en klinisk studiedeltaker etter første dose, uavhengig av en årsakssammenheng med studiebehandlingen(e) som resulterte i døden, var umiddelbart livstruende, krevde innleggelse på sykehus eller forlengelse av eksisterende sykehusinnleggelse, resulterte i ved vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, en medfødt anomali/fødselsdefekt, eller en annen medisinsk viktig alvorlig hendelse.
Dag 1 til ca. uke 60
Andel deltakere som oppnår sykdomsremisjon ved uke 26 i henhold til Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)
Tidsramme: Uke 26
Uke 26
Andel deltakere som oppnår sykdomsremisjon ved uke 52 ifølge BVAS
Tidsramme: Uke 52
Uke 52
Andel deltakere med PVAS på 0 over tid gjennom uke 52
Tidsramme: Frem til uke 52
Frem til uke 52
Andel deltakere med BVAS på 0 over tid gjennom uke 52
Tidsramme: Frem til uke 52
Frem til uke 52
Endring fra baseline over 52 uker i urinalbumin-kreatininforhold (UACR)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Endring fra baseline over 52 uker i estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Endring fra baseline over 52 uker i Physician Global Assessment (PGA) av sykdomsaktivitet
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Endring fra baseline over 52 uker i Pediatric Vasculitis Damage Index (PVDI)
Tidsramme: Baseline frem til uke 52
Baseline frem til uke 52
Antall administrerte glukokortikoiddoser
Tidsramme: Visning frem til uke 52
Visning frem til uke 52
Andel deltakere på tvers av smakspoengkategoriene på TASTY Faces-skalaen
Tidsramme: Dag 1 og uke 2
TASTY faces-skalaen vil bli brukt til å vurdere smaken til den orale pediatriske formuleringen. En 7-punkts versjon av skalaen vil bli brukt, hvor høyere poengsum tilsvarer ansikter som viser gunstig smak. Ved legemiddeladministrering vil barnet bli vist TASTY-skalaen og bedt om å vurdere sin oppfatning av smak ved å peke på det riktige ansiktet på skalaen.
Dag 1 og uke 2
Smak og akseptabilitetspoeng for Avacopan per TASTY Faces-skala
Tidsramme: Dag 1 og uke 2
TASTY faces-skalaen vil bli brukt til å vurdere smaken til den orale pediatriske formuleringen. En 7-punkts versjon av skalaen vil bli brukt, hvor høyere poengsum tilsvarer ansikter som viser gunstig smak. Ved legemiddeladministrering vil barnet bli vist TASTY-skalaen og bedt om å vurdere sin oppfatning av smak ved å peke på det riktige ansiktet på skalaen.
Dag 1 og uke 2

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amgen

Etterforskere

  • Studieleder: MD, Amgen

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

31. juli 2024

Primær fullføring (Antatt)

28. april 2030

Studiet fullført (Antatt)

28. april 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

20. mars 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mai 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2024

Sist bekreftet

1. mai 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20230070

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle pasientdata for variabler som er nødvendige for å løse det spesifikke forskningsspørsmålet i en godkjent forespørsel om datadeling

IPD-delingstidsramme

Forespørsler om datadeling knyttet til denne studien vil bli vurdert med start 18 måneder etter at studien er avsluttet og enten 1) produktet og indikasjonen har fått markedsføringstillatelse i både USA og Europa eller 2) klinisk utvikling for produktet og/eller indikasjonen avbrytes og dataene vil ikke bli sendt til regulerende myndigheter. Det er ingen sluttdato for kvalifisering til å sende inn en forespørsel om datadeling for denne studien.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan sende inn en forespørsel som inneholder forskningsmålene, Amgen-produktet(e) og Amgen-studien/studiene i omfang, endepunkter/resultater av interesse, statistisk analyseplan, datakrav, publiseringsplan og kvalifikasjonene til forskeren(e). Generelt innvilger ikke Amgen eksterne forespørsler om individuelle pasientdata med det formål å revurdere sikkerhets- og effektspørsmål som allerede er behandlet i produktmerkingen. Forespørsler vurderes av et utvalg av interne rådgivere. Hvis den ikke blir godkjent, vil et uavhengig granskningspanel for datadeling dømme og ta den endelige avgjørelsen. Ved godkjenning vil informasjon som er nødvendig for å løse forskningsspørsmålet, bli gitt under vilkårene i en datadelingsavtale. Dette kan inkludere anonymiserte individuelle pasientdata og/eller tilgjengelige støttedokumenter, som inneholder fragmenter av analysekode der det er gitt i analysespesifikasjonene. Ytterligere detaljer er tilgjengelig på URL-en nedenfor.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Vaskulitt

Kliniske studier på Avacopan

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Cameroon

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere