Estudo para avaliar Avacopan em combinação com um regime contendo rituximabe ou ciclofosfamida, em crianças de 6 anos a <18 anos de idade com AAV
17 de julho de 2026 atualizado por: Amgen
Um estudo de fase 3, aberto e não controlado de braço único para avaliar a eficácia, farmacocinética e segurança de Avacopan em combinação com um regime de rituximabe ou ciclofosfamida em crianças de 6 anos a <18 anos de idade com ANCA ativo- Vasculite associada (AAV)
O objetivo principal deste estudo é explorar a eficácia do avacopan em participantes afetados por AAV.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ghent, Bélgica, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Bélgica, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
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Bratislava, Eslováquia, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
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Madrid, Espanha, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Espanha, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Esplugues de Llobregat, Catalonia, Espanha, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
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New York
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Lake Success, New York, Estados Unidos, 11042
- Cohen Children Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina
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Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28203
- Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Akron, Ohio, Estados Unidos, 44308
- Akron Childrens Hospital
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Childrens Hospital
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Bordeaux, França, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
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Bron, França, 69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker
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Budapest, Hungria, 1094
- Semmelweis Egyetem
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Szeged, Hungria, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
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Gdansk, Polônia, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow, Polônia, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Warsaw, Polônia, 02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
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Prague, Tcheca, 128 08
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze
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Prague, Tcheca, 150 06
- Fakultni Nemocnice Motol A Homolka
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Kayseri, Turquia (Türkiye), 38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças e adolescentes do sexo masculino e feminino de 6 a < 18 anos de idade
- Diagnóstico clínico de granulomatose com poliangiite (GPA) ou poliangiite microscópica (MPA), consistente com as definições da Conferência de Consenso de Chapel-Hill (Jennette et al, 2013)
- AAV recentemente diagnosticado ou recidivante com teste positivo para anticorpos anti-PR3 ou anti-MPO
- Pelo menos 1 item principal do PVAS, pelo menos 3 itens não principais do PVAS ou pelo menos os 2 itens renais de proteinúria e hematúria.
- TFGe > 15 mL/min/1,73 m2 (usando a equação de Schwartz modificada de acordo com as diretrizes do laboratório central)
- Os participantes devem ter peso corporal> 15 kg no dia 1.
Critério de exclusão:
- Qualquer outra doença autoimune multissistêmica conhecida, incluindo granulomatose eosinofílica com poliangiite (Churg-Strauss), lúpus eritematoso sistêmico, vasculite por IgA (Henoch-Schönlein), vasculite reumatóide, síndrome de Sjogren, doença anti-membrana basal glomerular ou vasculite crioglobulinêmica
- Hemorragia alveolar que requer suporte de ventilação pulmonar invasiva, prevista para durar além do período de triagem do estudo
- Qualquer condição médica que exija ou que se espera que exija o uso contínuo de tratamentos imunossupressores, incluindo corticosteróides, que possa causar confusão nas avaliações e conclusões do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Avacopan
Os participantes receberão avacopan duas vezes ao dia (BID) administrado na forma de comprimidos orais ou fórmula líquida por 52 semanas.
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Administração oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de participantes que alcançaram remissão da doença na semana 26, de acordo com o escore de atividades de vasculite pediátrica (PVAS)
Prazo: Semana 26
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Semana 26
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Proporção de participantes com remissão sustentada da doença na semana 52, de acordo com o PVAS
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Concentrações plasmáticas de Avacopan
Prazo: Dia 1 até a semana 52
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Dia 1 até a semana 52
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Número de participantes que vivenciam eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: Dia 1 até aproximadamente a semana 60
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TEAEs são qualquer evento que ocorreu após o participante receber o tratamento do estudo.
Quaisquer alterações clinicamente significativas nos sinais vitais, eletrocardiogramas e testes laboratoriais clínicos que ocorreram após a administração do tratamento do estudo foram registradas como TEAEs.
Um TEAE grave é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante do estudo clínico após a primeira dose, independentemente de uma relação causal com o(s) tratamento(s) do estudo, que resultou em morte, foi imediatamente ameaçadora à vida, exigiu hospitalização do paciente ou prolongamento da hospitalização existente, resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita/defeito congênito ou outro evento grave clinicamente importante.
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Dia 1 até aproximadamente a semana 60
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Proporção de participantes que alcançaram a remissão da doença na semana 26, de acordo com o Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)
Prazo: Semana 26
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Semana 26
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Proporção de participantes que alcançaram a remissão da doença na semana 52, de acordo com o BVAS
Prazo: Semana 52
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Semana 52
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Proporção de participantes com PVAS de 0 ao longo do tempo até a semana 52
Prazo: Até a semana 52
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Até a semana 52
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Proporção de participantes com BVAS de 0 ao longo do tempo até a semana 52
Prazo: Até a semana 52
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Até a semana 52
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Alteração da linha de base ao longo de 52 semanas na proporção de albumina-creatinina urinária (UACR)
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Linha de base até a semana 52
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Alteração da linha de base ao longo de 52 semanas na taxa estimada de filtração glomerular (TFGe)
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Linha de base até a semana 52
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Mudança da linha de base ao longo de 52 semanas na avaliação global do médico (PGA) da atividade da doença
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Linha de base até a semana 52
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Alteração da linha de base ao longo de 52 semanas no Índice de Danos por Vasculite Pediátrica (PVDI)
Prazo: Linha de base até a semana 52
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Linha de base até a semana 52
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Número de dosagens de glicocorticóides administradas
Prazo: Triagem até a semana 52
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Triagem até a semana 52
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Proporção de participantes nas categorias de pontuação de sabor da escala TASTY Faces
Prazo: Dia 1 e Semana 2
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A escala TASTY faces será utilizada para avaliar o sabor da formulação oral pediátrica.
Será utilizada uma versão de 7 pontos da escala, onde pontuações mais altas correspondem a rostos que apresentam gostos favoráveis.
Após a administração do medicamento, será mostrada à criança a escala SABOROSO e será solicitado que avalie sua percepção de sabor apontando para a face apropriada na escala.
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Dia 1 e Semana 2
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Pontuação de sabor e aceitabilidade de Avacopan por escala TASTY Faces
Prazo: Dia 1 e Semana 2
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A escala TASTY faces será utilizada para avaliar o sabor da formulação oral pediátrica.
Será utilizada uma versão de 7 pontos da escala, onde pontuações mais altas correspondem a rostos que apresentam gostos favoráveis.
Após a administração do medicamento, será mostrada à criança a escala SABOROSO e será solicitado que avalie sua percepção de sabor apontando para a face apropriada na escala.
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Dia 1 e Semana 2
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: MD, Amgen
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
22 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
18 de julho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
18 de julho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
14 de março de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de março de 2024
Primeira postagem (Real)
20 de março de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de julho de 2026
Última verificação
1 de julho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20230070
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados de pacientes individuais desidentificados para variáveis necessárias para abordar a questão de pesquisa específica em uma solicitação de compartilhamento de dados aprovada
Prazo de Compartilhamento de IPD
As solicitações de compartilhamento de dados relacionadas a este estudo serão consideradas a partir de 18 meses após o término do estudo e 1) o produto e a indicação tiverem recebido autorização de comercialização nos EUA e na Europa ou 2) o desenvolvimento clínico do produto e/ou indicação for interrompido e os dados não serão submetidos às autoridades reguladoras.
Não há data final para elegibilidade para enviar uma solicitação de compartilhamento de dados para este estudo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os pesquisadores qualificados podem enviar uma solicitação contendo os objetivos da pesquisa, o(s) produto(s) da Amgen e o(s) estudo(s) da Amgen em escopo, parâmetros/resultados de interesse, plano de análise estatística, requisitos de dados, plano de publicação e qualificações do(s) pesquisador(es).
Em geral, a Amgen não concede solicitações externas de dados individuais de pacientes com a finalidade de reavaliar questões de segurança e eficácia já abordadas na rotulagem do produto.
As solicitações são analisadas por um comitê de assessores internos.
Se não for aprovado, um Painel de Revisão Independente de Compartilhamento de Dados arbitrará e tomará a decisão final.
Após a aprovação, as informações necessárias para abordar a questão da pesquisa serão fornecidas sob os termos de um acordo de compartilhamento de dados.
Isto pode incluir dados anonimizados de pacientes individuais e/ou documentos de apoio disponíveis, contendo fragmentos de código de análise, quando fornecido nas especificações de análise.
Mais detalhes estão disponíveis no URL abaixo.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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