Vizsgálat az Avacopan értékelésére rituximab- vagy ciklofoszfamid-tartalmú sémával kombinálva 6 éves és 18 év alatti AAV-ban szenvedő gyermekeknél
2026. július 17. frissítette: Amgen
3. fázisú, nyílt, ellenőrizetlen, egykarú vizsgálat az Avacopan hatékonyságának, farmakokinetikájának és biztonságosságának értékelésére rituximabbal vagy ciklofoszfamid tartalmú kezeléssel kombinálva 6 éves és 18 év alatti gyermekeknél, aktív ANCA-val. kapcsolódó vasculitis (AAV)
A tanulmány fő célja az avacopan hatékonyságának feltárása az AAV által érintett résztvevőknél.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
19
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Ghent, Belgium, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgium, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Prague, Csehország, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague, Csehország, 150 06
- Fakultní nemocnice Motol a Homolka
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Egyesült Államok, 11042
- Cohen Children Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28203
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Bron, Franciaország, 69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Franciaország, 75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Lengyelország, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Warsaw, Lengyelország, 02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
Szeged, Magyarország, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanyolország, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Kayseri, Törökország (Türkiye), 38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi és női gyermekek és serdülők 6 és 18 év alatti kor között
- A poliangiitissel (GPA) vagy mikroszkopikus polyangiitisszel (MPA) járó granulomatózis klinikai diagnózisa, összhangban a Chapel-Hill Konszenzus Konferencia definícióival (Jennette et al, 2013)
- Újonnan diagnosztizált vagy kiújult AAV, pozitív teszttel anti-PR3 vagy anti-MPO antitestekre
- Legalább 1 PVAS fő elem, legalább 3 PVAS nem fő elem, vagy legalább 2 veseelem, proteinuria és hematuria.
- eGFR > 15 ml/perc/1,73 m2 (a központi laboratóriumi irányelvek szerint módosított Schwartz-egyenlet felhasználásával)
- A résztvevők testtömege az 1. napon legalább 15 kg.
Kizárási kritériumok:
- Bármely más ismert multiszisztémás autoimmun betegség, beleértve az eozinofil granulomatózist polyangiitisszel (Churg-Strauss), a szisztémás lupus erythematosust, az IgA vasculitist (Henoch-Schönlein), a rheumatoid vasculitist, a Sjogren-szindrómát, az antiglomeruláris alapmembrán betegséget vagy a krioglobulinémiás vasculitist
- Az invazív tüdőlélegeztetést igénylő alveoláris vérzés várhatóan a vizsgálat szűrési időszakán túl is tart
- Bármilyen egészségügyi állapot, amely immunszuppresszív kezelést tesz szükségessé vagy várhatóan szükségessé tesz, beleértve a kortikoszteroidokat is, amelyek összezavarhatják a vizsgálati értékeléseket és a vizsgálati következtetéseket.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Avacopan
A résztvevők napi kétszeri avacopant (BID) kapnak szájon át szedhető tabletta vagy folyékony tápszer formájában 52 héten keresztül.
|
Orális beadás
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A 26. héten a betegség remisszióját elérő résztvevők aránya a gyermekkori vasculitis aktivitási pontszám (PVAS) szerint
Időkeret: 26. hét
|
26. hét
|
|
Az 52. héten tartósan remisszióban szenvedő résztvevők aránya a PVAS szerint
Időkeret: 52. hét
|
52. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az Avacopan plazmakoncentrációi
Időkeret: 1. naptól 52. hétig
|
1. naptól 52. hétig
|
|
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos eseményeket (TEAE) tapasztaló résztvevők száma
Időkeret: 1. naptól körülbelül a 60. hétig
|
TEAE minden olyan esemény, amely azt követően következett be, hogy a résztvevő vizsgálati kezelésben részesült.
Az életjelekben, az elektrokardiogramokban és a klinikai laboratóriumi vizsgálatokban a vizsgálati kezelés beadása után bekövetkezett minden klinikailag jelentős változást TEAE-ként rögzítettünk.
Súlyos TEAE minden olyan nemkívánatos orvosi esemény egy klinikai vizsgálatban résztvevőnél az első adag után, függetlenül a vizsgálati kezelés(ek)hez való ok-okozati összefüggéstől, amely halált eredményezett, azonnal életveszélyes volt, fekvőbeteg kórházi kezelést igényelt vagy a meglévő kórházi kezelés meghosszabbítását. tartós vagy jelentős fogyatékosság/képtelenség, veleszületett anomália/születési rendellenesség, vagy egyéb egészségügyi szempontból fontos súlyos esemény esetén.
|
1. naptól körülbelül a 60. hétig
|
|
A 26. héten a betegség remisszióját elérő résztvevők aránya a Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS) szerint
Időkeret: 26. hét
|
26. hét
|
|
|
Az 52. héten a betegség remisszióját elérő résztvevők aránya a BVAS szerint
Időkeret: 52. hét
|
52. hét
|
|
|
A 0 PVAS-val rendelkező résztvevők aránya az 52. héten keresztül
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
Akár az 52. hétig
|
|
|
0 BVAS-val rendelkező résztvevők aránya az 52. héten keresztül
Időkeret: Akár az 52. hétig
|
Akár az 52. hétig
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest 52 hét alatt a vizelet albumin-kreatinin arányában (UACR)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest 52 hét alatt a becsült glomeruláris szűrési sebességben (eGFR)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest 52 hét alatt a betegségaktivitás orvosi globális értékelésében (PGA)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest 52 hét alatt a gyermekkori vasculitis károsodási indexében (PVDI)
Időkeret: Alaphelyzet az 52. hétig
|
Alaphelyzet az 52. hétig
|
|
|
A beadott glükokortikoid adagok száma
Időkeret: Vetítés az 52. hétig
|
Vetítés az 52. hétig
|
|
|
A résztvevők aránya a TASTY Faces Skála Taste Score kategóriáiban
Időkeret: 1. nap és 2. hét
|
A TASTY arcok skálát használják a szájon át szedett gyermekgyógyászati készítmény ízének értékelésére.
A skála 7 pontos változatát használjuk, ahol a magasabb pontszámok a kedvező ízlést mutató arcoknak felelnek meg.
A gyógyszer beadásakor a gyermeknek megjelenik az ÍZLÉS skálája, és arra kérik, hogy a skálán a megfelelő arcra mutatva értékelje ízérzetét.
|
1. nap és 2. hét
|
|
Az Avacopan íz- és elfogadhatósági pontszáma TASTY Faces skálánként
Időkeret: 1. nap és 2. hét
|
A TASTY arcok skálát használják a szájon át szedett gyermekgyógyászati készítmény ízének értékelésére.
A skála 7 pontos változatát használjuk, ahol a magasabb pontszámok a kedvező ízlést mutató arcoknak felelnek meg.
A gyógyszer beadásakor a gyermeknek megjelenik az ÍZLÉS skálája, és arra kérik, hogy a skálán a megfelelő arcra mutatva értékelje ízérzetét.
|
1. nap és 2. hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: MD, Amgen
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. október 22.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. július 18.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2027. július 18.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 19.
Első közzététel (Tényleges)
2024. március 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 20.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 20230070
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
Azonosított egyedi páciensadatok a jóváhagyott adatmegosztási kérelemben szereplő konkrét kutatási kérdés megoldásához szükséges változókhoz
IPD megosztási időkeret
Az ezzel a vizsgálattal kapcsolatos adatmegosztási kérelmek a vizsgálat befejezését követő 18 hónap elteltével kerülnek elbírálásra, és vagy 1) a termék és a javallat forgalomba hozatali engedélyt kapott mind az Egyesült Államokban, mind Európában, vagy 2) a termék és/vagy indikáció klinikai fejlesztése leáll. és az adatokat nem adják át a szabályozó hatóságoknak.
A tanulmányra vonatkozóan nincs határidő az adatmegosztási kérelem benyújtására való jogosultsághoz.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A minősített kutatók kérelmet nyújthatnak be, amely tartalmazza a kutatási célkitűzéseket, az Amgen-termék(ek)et és az Amgen-tanulmány(oka)t, az érdeklődésre számot tartó végpontokat/eredményeket, a statisztikai elemzési tervet, az adatkövetelményeket, a publikációs tervet és a kutató(k) képesítését.
Általánosságban elmondható, hogy az Amgen nem ad külső kéréseket az egyes betegek adataira vonatkozóan a termékcímkézésben már tárgyalt biztonságossági és hatékonysági kérdések újraértékelése céljából.
A kérelmeket belső tanácsadókból álló bizottság vizsgálja felül.
Ha nem hagyják jóvá, egy adatmegosztási független ellenőrző testület dönt, és hozza meg a végső döntést.
A jóváhagyást követően a kutatási kérdés megválaszolásához szükséges információkat az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint biztosítják.
Ez magában foglalhatja az anonimizált egyéni páciensadatokat és/vagy a rendelkezésre álló alátámasztó dokumentumokat, amelyek az elemzési kód töredékeit tartalmazzák, ha az elemzési specifikációkban szerepel.
További részletek az alábbi URL-en érhetők el.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .