Tutkimus Avacopanin arvioimiseksi yhdistelmänä rituksimabia tai syklofosfamidia sisältävän hoito-ohjelman kanssa 6-vuotiailla - < 18-vuotiailla lapsilla, joilla on AAV
perjantai 17. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Amgen
Vaihe 3, avoin, kontrolloimaton yksihaarainen tutkimus Avacopanin tehon, farmakokinetiikkaa ja turvallisuutta arvioimiseksi yhdessä rituksimabin tai syklofosfamidia sisältävän hoito-ohjelman kanssa 6-vuotiailla - < 18-vuotiailla lapsilla, joilla on aktiivinen ANCA- liittyvä vaskuliitti (AAV)
Tämän tutkimuksen päätavoitteena on tutkia avacopanin tehoa osallistujilla, joilla on AAV.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgia, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Espanja, 08035
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Espanja, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Puola, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Warsaw, Puola, 02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
-
-
-
-
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Bron, Ranska, 69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Ranska, 75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Kayseri, Turkki (Türkiye), 38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Prague, Tšekki, 128 08
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
-
Prague, Tšekki, 150 06
- Fakultni nemocnice Motol a Homolka
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
Szeged, Unkari, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Yhdysvallat, 11042
- Cohen Children Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28203
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miesten ja naisten lapset ja nuoret 6–< 18-vuotiaat
- Granulomatoosin kliininen diagnoosi polyangiitin (GPA) tai mikroskooppisen polyangiitin (MPA) kanssa Chapel-Hill Consensus Conferencen määritelmien mukaisesti (Jennette et al, 2013)
- Äskettäin diagnosoitu tai uusiutunut AAV, positiivinen testi anti-PR3- tai anti-MPO-vasta-aineille
- Vähintään 1 pääasiallinen PVAS-kohde, vähintään 3 ei-majorista PVAS-kohdetta tai vähintään 2 munuaiskohtaa, proteinuria ja hematuria.
- eGFR > 15 ml/min/1,73 m2 (käyttämällä muunnettua Schwartzin yhtälöä keskuslaboratorion ohjeiden mukaan)
- Osallistujien tulee painaa yli 15 kg ensimmäisenä päivänä.
Poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa muu tunnettu monisysteeminen autoimmuunisairaus, mukaan lukien eosinofiilinen granulomatoosi, johon liittyy polyangiitti (Churg-Strauss), systeeminen lupus erythematosus, IgA-vaskuliitti (Henoch-Schönlein), reumavaskuliitti, Sjogrenin oireyhtymä, antiglomerulaarinen tyvikalvosairaus tai kryoglobulineminen vaskuliitti
- Alveolaarisen verenvuodon, joka vaatii invasiivista keuhkoventilaatiotukea, odotetaan kestävän tutkimuksen seulontajakson jälkeen
- Kaikki sairaudet, jotka edellyttävät tai joiden odotetaan edellyttävän immunosuppressiivisten hoitojen jatkuvaa käyttöä, mukaan lukien kortikosteroidit, jotka voivat aiheuttaa sekaannusta tutkimusten arvioiden ja tutkimusten päätelmien kanssa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Avacopan
Osallistujat saavat avakopaania kahdesti päivässä (BID) tabletteina tai nestemäisenä kaavana 52 viikon ajan.
|
Suun kautta antaminen
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat taudin remission viikolla 26 lasten vaskuliittiaktiivisuuspisteiden (PVAS) mukaan
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Viikko 26
|
|
Niiden osallistujien osuus, joilla taudin lievittäminen jatkui viikolla 52 PVAS:n mukaan
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Avacopanin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 52
|
Päivä 1 - viikko 52
|
|
|
Hoidon aiheuttamia haittavaikutuksia (TEAE) kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 noin viikkoon 60 asti
|
TEAE on mikä tahansa tapahtuma, joka tapahtui sen jälkeen, kun osallistuja oli saanut tutkimushoitoa.
Kaikki kliinisesti merkittävät muutokset elintoimintoissa, elektrokardiogrammeissa ja kliinisissä laboratoriokokeissa, jotka tapahtuivat tutkimushoidon antamisen jälkeen, kirjattiin TEAE:ksi.
Vakava TEAE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma kliinisen tutkimuksen osallistujalla ensimmäisen annoksen jälkeen riippumatta syy-yhteydestä tutkimushoitoon/-hoitoihin, joka johti kuolemaan, oli välittömästi hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä. jatkuva tai merkittävä vamma/kyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio tai muu lääketieteellisesti tärkeä vakava tapahtuma.
|
Päivä 1 noin viikkoon 60 asti
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat taudin remission viikolla 26 Birminghamin vaskuliittiaktiivisuuspisteen (BVAS) mukaan
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Viikko 26
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, jotka saavuttivat taudin helpotuksen viikolla 52 BVAS:n mukaan
Aikaikkuna: Viikko 52
|
Viikko 52
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden PVAS on 0 ajan kuluessa viikon 52 aikana
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden BVAS on 0 ajan kuluessa viikon 52 aikana
Aikaikkuna: Viikolle 52 asti
|
Viikolle 52 asti
|
|
|
Virtsan albumiini-kreatiniinisuhteen (UACR) muutos lähtötilanteesta yli 52 viikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
|
Arvioidun glomerulaarisen suodatusnopeuden (eGFR) muutos lähtötasosta yli 52 viikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
|
Muutos perustilanteesta yli 52 viikon aikana sairauden aktiivisuuden lääkärin maailmanlaajuisessa arvioinnissa (PGA)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
|
Muutos lähtötasosta 52 viikon aikana lasten vaskuliittivaurioindeksissä (PVDI)
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 52 asti
|
Perustaso viikkoon 52 asti
|
|
|
Annettujen glukokortikoidiannosten lukumäärä
Aikaikkuna: Näytös viikkoon 52 asti
|
Näytös viikkoon 52 asti
|
|
|
Osallistujien osuus TASTY Faces -asteikon Taste Score -kategorioissa
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 2
|
TASTY faces -vaakaa käytetään lasten suun kautta annettavan formulaation maun arvioimiseen.
Asteikosta käytetään 7-pisteistä versiota, jossa korkeammat pisteet vastaavat suotuisia makuja osoittavia kasvoja.
Lääkkeen annon yhteydessä lapselle näytetään TASTY-asteikko ja häntä pyydetään arvioimaan makuaistionsa osoittamalla asteikolla asianmukaisia kasvoja.
|
Päivä 1 ja viikko 2
|
|
Avacopanin maku- ja hyväksyttävyyspiste TASTY Faces -asteikolla
Aikaikkuna: Päivä 1 ja viikko 2
|
TASTY faces -vaakaa käytetään lasten suun kautta annettavan formulaation maun arvioimiseen.
Asteikosta käytetään 7-pisteistä versiota, jossa korkeammat pisteet vastaavat suotuisia makuja osoittavia kasvoja.
Lääkkeen annon yhteydessä lapselle näytetään TASTY-asteikko ja häntä pyydetään arvioimaan makuaistionsa osoittamalla asteikolla asianmukaisia kasvoja.
|
Päivä 1 ja viikko 2
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: MD, Amgen
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 22. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 18. heinäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 18. heinäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 19. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 20. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20230070
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisten potilastietojen tunnistaminen poistetuista muuttujista, jotka ovat tarpeen tietyn tutkimuskysymyksen käsittelemiseksi hyväksytyssä tiedonjakopyynnössä
IPD-jaon aikakehys
Tähän tutkimukseen liittyvät tiedonjakopyynnöt otetaan huomioon 18 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja joko 1) tuotteelle ja käyttöaiheelle on myönnetty myyntilupa sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa tai 2) tuotteen ja/tai käyttöaiheen kliininen kehitys lopetetaan. eikä tietoja luovuteta valvontaviranomaisille.
Tätä tutkimusta koskevien tietojen jakamispyynnön lähettämiselle ei ole päättymispäivää.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pätevät tutkijat voivat lähettää pyynnön, joka sisältää tutkimuksen tavoitteet, Amgen-tuotteen (tuotteet) ja Amgen-tutkimuksen/tutkimukset laajuuden, päätepisteet/kiinnostavat tulokset, tilastollisen analyysisuunnitelman, tietovaatimukset, julkaisusuunnitelman ja tutkijan tai tutkijoiden pätevyyden.
Yleisesti ottaen Amgen ei hyväksy yksittäisiä potilastietoja koskevia ulkopuolisia pyyntöjä, joiden tarkoituksena on arvioida uudelleen tuotteen merkinnöissä jo käsiteltyjä turvallisuus- ja tehokysymyksiä.
Pyynnöt käsittelee sisäisten neuvonantajien komitea.
Jos sitä ei hyväksytä, tietojen jakamisesta riippumaton arviointipaneeli ratkaisee ja tekee lopullisen päätöksen.
Hyväksymisen jälkeen tutkimuskysymyksen ratkaisemiseen tarvittavat tiedot toimitetaan tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
Tämä voi sisältää anonymisoituja yksittäisiä potilastietoja ja/tai saatavilla olevia tukiasiakirjoja, jotka sisältävät analyysikoodin fragmentteja, jos niitä on analyysispesifikaatioissa.
Lisätietoja on alla olevasta URL-osoitteesta.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .