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Studio per valutare l'avacopan in combinazione con un regime contenente rituximab o ciclofosfamide, in bambini di età compresa tra 6 e < 18 anni con AAV

13 maggio 2026 aggiornato da: Amgen

Uno studio di fase 3, in aperto, non controllato, a braccio singolo, per valutare l'efficacia, la farmacocinetica e la sicurezza di avacopan in combinazione con un regime contenente rituximab o ciclofosfamide nei bambini di età compresa tra 6 e < 18 anni con ANCA-attivi attivi Vasculite associata (AAV)

L'obiettivo principale di questo studio è esplorare l'efficacia di avacopan nei partecipanti affetti da AAV.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Reclutamento
        • Alberta Childrens Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
        • Reclutamento
        • Stollery Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • Reclutamento
        • British Columbia Childrens Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
        • Reclutamento
        • CHU Sainte Justine
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 128 08
        • Reclutamento
        • Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Reclutamento
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
      • Bron, Francia, 69677
        • Reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hopital Necker
      • Paris, Francia, 75015
        • Reclutamento
        • Hopital Necker Enfants Malades
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Reclutamento
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
      • Warsaw, Polonia, 02-091
        • Reclutamento
        • Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia, 833 40
        • Reclutamento
        • Narodny ustav detskych chorob
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
    • Catalonia
      • Barcelona, Catalonia, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall D Hebron
      • Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spagna, 08950
        • Reclutamento
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Reclutamento
        • University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
    • New York
      • Lake Success, New York, Stati Uniti, 11042
        • Reclutamento
        • Cohen Children Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Reclutamento
        • University of North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Reclutamento
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Reclutamento
        • Akron Childrens Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Texas Childrens Hospital
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06100
        • Reclutamento
        • Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Reclutamento
        • Semmelweis Egyetem
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • Terminato
        • Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini e adolescenti maschi e femmine di età compresa tra 6 e < 18 anni
  • Diagnosi clinica di granulomatosi con poliangite (GPA) o poliangite microscopica (MPA), coerente con le definizioni della Chapel-Hill Consensus Conference (Jennette et al, 2013)
  • AAV di nuova diagnosi o recidiva con test positivo per anticorpi anti-PR3 o anti-MPO
  • Almeno 1 elemento PVAS maggiore, almeno 3 elementi non maggiori PVAS o almeno 2 elementi renali quali proteinuria ed ematuria.
  • eGFR > 15 ml/min/1,73 m2 (utilizzando l'equazione di Schwartz modificata secondo le linee guida del laboratorio centrale)
  • I partecipanti devono avere un peso corporeo > 15 kg al giorno 1.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi altra malattia autoimmune multisistemica nota, inclusa la granulomatosi eosinofila con poliangioite (Churg-Strauss), il lupus eritematoso sistemico, la vasculite da IgA (Henoch-Schönlein), la vasculite reumatoide, la sindrome di Sjogren, la malattia anti-membrana basale glomerulare o la vasculite crioglobulinemica
  • Si prevede che l'emorragia alveolare che richiede supporto di ventilazione polmonare invasivo duri oltre il periodo di screening dello studio
  • Qualsiasi condizione medica che richieda o si prevede richieda l'uso continuato di trattamenti immunosoppressori, inclusi corticosteroidi, che possa causare confusione con le valutazioni e le conclusioni dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Avacopan
I partecipanti riceveranno avacopan due volte al giorno (BID) somministrato sotto forma di compresse orali o formula liquida per 52 settimane.
Droga: Avacopan
Somministrazione orale
Altri nomi:
  • AMG 569

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto la remissione della malattia alla settimana 26 secondo il Pediatric Vasculite Activity Score (PVAS)
Lasso di tempo: Settimana 26
Settimana 26
Proporzione di partecipanti con remissione prolungata della malattia alla settimana 52 secondo il PVAS
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche di Avacopan
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 52
Dal giorno 1 fino alla settimana 52
Numero di partecipanti che hanno manifestato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 60 circa
I TEAE sono qualsiasi evento che si è verificato dopo che il partecipante ha ricevuto il trattamento in studio. Qualsiasi cambiamento clinicamente significativo nei segni vitali, negli elettrocardiogrammi e nei test clinici di laboratorio che si è verificato dopo la somministrazione del trattamento in studio è stato registrato come TEAE. Un TEAE grave è qualsiasi evento medico spiacevole verificatosi in un partecipante allo studio clinico dopo la prima dose, indipendentemente da una relazione causale con il/i trattamento/i in studio, che ha provocato la morte, è stato immediatamente pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, ha provocato in caso di disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita/difetto congenito o altro evento grave importante dal punto di vista medico.
Dal giorno 1 fino alla settimana 60 circa
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto la remissione della malattia alla settimana 26 secondo il Birmingham Vasculite Activity Score (BVAS)
Lasso di tempo: Settimana 26
Settimana 26
Proporzione di partecipanti che hanno ottenuto la remissione della malattia alla settimana 52 secondo il BVAS
Lasso di tempo: Settimana 52
Settimana 52
Proporzione di partecipanti con PVAS pari a 0 nel tempo fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Proporzione di partecipanti con BVAS pari a 0 nel tempo fino alla settimana 52
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
Fino alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel corso di 52 settimane del rapporto albumina-creatinina urinaria (UACR)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
Riferimento fino alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nel corso di 52 settimane della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
Riferimento fino alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nell'arco di 52 settimane nella valutazione globale del medico (PGA) dell'attività della malattia
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
Riferimento fino alla settimana 52
Variazione rispetto al basale nell’arco di 52 settimane nell’indice di danno della vasculite pediatrica (PVDI)
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 52
Riferimento fino alla settimana 52
Numero di dosaggi di glucocorticoidi somministrati
Lasso di tempo: Screening fino alla settimana 52
Screening fino alla settimana 52
Proporzione di partecipanti nelle categorie del punteggio di gusto della scala TASTY Faces
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 2
La scala dei volti TASTY verrà utilizzata per valutare il gusto della formulazione orale pediatrica. Verrà utilizzata una versione a 7 punti della scala, dove i punteggi più alti corrispondono a volti che mostrano gusti favorevoli. Dopo la somministrazione del farmaco, al bambino verrà mostrata la scala TASTY e gli verrà chiesto di valutare la sua percezione del gusto indicando la faccia appropriata sulla scala.
Giorno 1 e settimana 2
Punteggio di gusto e accettabilità di Avacopan secondo la scala TASTY Faces
Lasso di tempo: Giorno 1 e settimana 2
La scala dei volti TASTY verrà utilizzata per valutare il gusto della formulazione orale pediatrica. Verrà utilizzata una versione a 7 punti della scala, dove i punteggi più alti corrispondono a volti che mostrano gusti favorevoli. Dopo la somministrazione del farmaco, al bambino verrà mostrata la scala TASTY e gli verrà chiesto di valutare la sua percezione del gusto indicando la faccia appropriata sulla scala.
Giorno 1 e settimana 2

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amgen

Investigatori

  • Direttore dello studio: MD, Amgen

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

26 settembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

26 settembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20230070

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Dati dei singoli pazienti anonimizzati per le variabili necessarie per affrontare la domanda di ricerca specifica in una richiesta di condivisione dei dati approvata

Periodo di condivisione IPD

Le richieste di condivisione dei dati relative a questo studio saranno prese in considerazione a partire da 18 mesi dopo la conclusione dello studio e 1) al prodotto e all'indicazione è stata concessa l'autorizzazione all'immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa o 2) lo sviluppo clinico per il prodotto e/o l'indicazione viene interrotto e i dati non saranno presentati alle autorità di regolamentazione. Non esiste una data finale per l'idoneità a inviare una richiesta di condivisione dei dati per questo studio.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori qualificati possono presentare una richiesta contenente gli obiettivi della ricerca, i prodotti Amgen e lo studio/gli studi Amgen in oggetto, gli endpoint/risultati di interesse, il piano di analisi statistica, i requisiti dei dati, il piano di pubblicazione e le qualifiche del/i ricercatore/i. In generale, Amgen non accoglie richieste esterne relative ai dati dei singoli pazienti allo scopo di rivalutare i problemi di sicurezza ed efficacia già affrontati nell'etichettatura del prodotto. Le richieste vengono esaminate da un comitato di consulenti interni. In caso di mancata approvazione, un comitato di revisione indipendente per la condivisione dei dati arbitrerà e prenderà la decisione finale. Dopo l'approvazione, le informazioni necessarie per rispondere alla domanda di ricerca saranno fornite secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati. Ciò può includere dati anonimi dei singoli pazienti e/o documenti di supporto disponibili, contenenti frammenti di codice di analisi ove previsto nelle specifiche di analisi. Ulteriori dettagli sono disponibili all'URL riportato di seguito.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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