Studie för att utvärdera Avacopan i kombination med en behandling som innehåller rituximab eller cyklofosfamid, hos barn från 6 år till < 18 år med AAV
17 juli 2026 uppdaterad av: Amgen
En fas 3, öppen, okontrollerad enarmad studie för att utvärdera effektiviteten, farmakokinetiken och säkerheten av Avacopan i kombination med en rituximab eller en cyklofosfamid-innehållande behandling hos barn från 6 år till < 18 år med aktiv ANCA- associerad vaskulit (AAV)
Huvudsyftet med denna studie är att utforska effektiviteten av avacopan hos deltagare som drabbats av AAV.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
19
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrike, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Förenta staterna, 11042
- Cohen Children Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polen, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakien, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague, Tjeckien, 150 06
- Fakultní nemocnice Motol a Homolka
-
-
-
-
-
Ankara, Turkiet (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Kayseri, Turkiet (Türkiye), 38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
Szeged, Ungern, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Manliga och kvinnliga barn och ungdomar från 6 till < 18 år
- Klinisk diagnos av granulomatos med polyangit (GPA) eller mikroskopisk polyangit (MPA), i överensstämmelse med definitioner från Chapel-Hill Consensus Conference (Jennette et al, 2013)
- Nydiagnostiserat eller återfallande AAV med positivt test för anti-PR3 eller anti-MPO antikroppar
- Minst 1 PVAS huvudpunkt, minst 3 PVAS icke-huvudsak, eller minst de 2 renala punkterna proteinuri och hematuri.
- eGFR > 15 ml/min/1,73 m2 (med modifierad Schwartz-ekvation enligt centrala labbriktlinjer)
- Deltagarna måste ha en kroppsvikt på > 15 kg vid dag 1.
Exklusions kriterier:
- Alla andra kända autoimmuna multisystemsjukdomar inklusive eosinofil granulomatos med polyangit (Churg-Strauss), systemisk lupus erythematosus, IgA vaskulit (Henoch-Schönlein), reumatoid vaskulit, Sjögrens syndrom, anti-glomerulär basalmembransjukdom eller crylogobulin
- Alveolär blödning som kräver invasivt lungventilationsstöd som förväntas vara längre än studiens screeningperiod
- Alla medicinska tillstånd som kräver eller förväntas kräva fortsatt användning av immunsuppressiva behandlingar, inklusive kortikosteroider som kan orsaka förvirring med studiebedömningar och studieslutsatser.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Avacopan
Deltagarna kommer att få avacopan två gånger dagligen (BID) administrerat som orala tabletter eller flytande formel i 52 veckor.
|
Muntlig administration
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Andel deltagare som uppnår sjukdomsremission vid vecka 26 enligt Pediatric Vasculitis Activities Score (PVAS)
Tidsram: Vecka 26
|
Vecka 26
|
|
Andel deltagare med ihållande sjukdomsremission vid vecka 52 enligt PVAS
Tidsram: Vecka 52
|
Vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Plasmakoncentrationer av Avacopan
Tidsram: Dag 1 till vecka 52
|
Dag 1 till vecka 52
|
|
|
Antal deltagare som upplever behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Dag 1 upp till ungefär vecka 60
|
TEAE är alla händelser som inträffade efter att deltagaren fått studiebehandling.
Alla kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken, elektrokardiogram och kliniska laboratorietester som inträffade efter administrering av studiebehandlingen registrerades som TEAE.
En allvarlig TEAE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en klinisk studiedeltagare efter första dosen, oavsett ett orsakssamband med studiebehandlingen som resulterade i döden, var omedelbart livshotande, krävde sjukhusvistelse på sjukhus eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterade i vid ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga, en medfödd anomali/födelsedefekt eller annan medicinskt viktig allvarlig händelse.
|
Dag 1 upp till ungefär vecka 60
|
|
Andel deltagare som uppnår sjukdomsremission vid vecka 26 enligt Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)
Tidsram: Vecka 26
|
Vecka 26
|
|
|
Andel deltagare som uppnår sjukdomsremission vid vecka 52 enligt BVAS
Tidsram: Vecka 52
|
Vecka 52
|
|
|
Andel deltagare med PVAS på 0 över tiden genom vecka 52
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Fram till vecka 52
|
|
|
Andel deltagare med BVAS på 0 över tid till och med vecka 52
Tidsram: Fram till vecka 52
|
Fram till vecka 52
|
|
|
Förändring från baslinjen under 52 veckor i urinalbumin-kreatininkvot (UACR)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
Baslinje fram till vecka 52
|
|
|
Förändring från baslinjen över 52 veckor i uppskattad glomerulär filtreringshastighet (eGFR)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
Baslinje fram till vecka 52
|
|
|
Förändring från baslinjen över 52 veckor i läkarens globala bedömning (PGA) av sjukdomsaktivitet
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
Baslinje fram till vecka 52
|
|
|
Förändring från baslinjen över 52 veckor i Pediatric Vasculitis Damage Index (PVDI)
Tidsram: Baslinje fram till vecka 52
|
Baslinje fram till vecka 52
|
|
|
Antal administrerade glukokortikoiddoser
Tidsram: Visning fram till vecka 52
|
Visning fram till vecka 52
|
|
|
Andel deltagare över smakpoängkategorierna på TASTY Faces-skalan
Tidsram: Dag 1 och vecka 2
|
TASTY faces-skalan kommer att användas för att bedöma smaken av den orala pediatriska formuleringen.
En 7-gradig version av skalan kommer att användas, där högre poäng motsvarar ansikten som visar gynnsamma smaker.
Efter läkemedelsadministrering kommer barnet att visas TASTY-skalan och ombeds bedöma sin uppfattning om smak genom att peka på lämpligt ansikte på skalan.
|
Dag 1 och vecka 2
|
|
Smak och acceptansvärde för Avacopan per TASTY Faces-skala
Tidsram: Dag 1 och vecka 2
|
TASTY faces-skalan kommer att användas för att bedöma smaken av den orala pediatriska formuleringen.
En 7-gradig version av skalan kommer att användas, där högre poäng motsvarar ansikten som visar gynnsamma smaker.
Efter läkemedelsadministrering kommer barnet att visas TASTY-skalan och ombeds bedöma sin uppfattning om smak genom att peka på lämpligt ansikte på skalan.
|
Dag 1 och vecka 2
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: MD, Amgen
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
22 oktober 2024
Primärt slutförande (Beräknad)
18 juli 2027
Avslutad studie (Beräknad)
18 juli 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
14 mars 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 mars 2024
Första postat (Faktisk)
20 mars 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 20230070
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Avidentifierade individuella patientdata för variabler som är nödvändiga för att hantera den specifika forskningsfrågan i en godkänd begäran om datadelning
Tidsram för IPD-delning
Förfrågningar om datadelning relaterade till denna studie kommer att övervägas med början 18 månader efter att studien har avslutats och antingen 1) produkten och indikationen har beviljats marknadsföringstillstånd i både USA och Europa eller 2) klinisk utveckling av produkten och/eller indikationen avbryts och uppgifterna kommer inte att lämnas till tillsynsmyndigheter.
Det finns inget slutdatum för behörighet att skicka in en begäran om datadelning för denna studie.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan lämna in en begäran som innehåller forskningsmålen, Amgen-produkten/-erna och Amgen-studien/studierna i omfattning, slutpunkter/resultat av intresse, statistisk analysplan, datakrav, publiceringsplan och forskarens/forskarnas kvalifikationer.
I allmänhet beviljar Amgen inte externa förfrågningar om individuella patientdata i syfte att omvärdera säkerhets- och effektfrågor som redan behandlats i produktmärkningen.
Förfrågningar granskas av en kommitté av interna rådgivare.
Om det inte godkänns kommer en oberoende granskningspanel för datadelning att skilje och fatta det slutliga beslutet.
Vid godkännande kommer information som är nödvändig för att hantera forskningsfrågan att tillhandahållas enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
Detta kan inkludera anonymiserade individuella patientdata och/eller tillgängliga stöddokument, innehållande fragment av analyskod där de finns i analysspecifikationerna.
Mer information finns på webbadressen nedan.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .