评估 Avacopan 与利妥昔单抗或含环磷酰胺方案联合治疗 6 岁至 18 岁以下 AAV 儿童的研究
2026年7月17日 更新者：Amgen
一项 3 期、开放标签、非对照单组研究，旨在评估 Avacopan 与利妥昔单抗或含环磷酰胺方案联合治疗 6 岁至 18 岁以下患有活性 ANCA 的儿童的疗效、药代动力学和安全性相关性血管炎（AAV）
本研究的主要目的是探讨 avacopan 对受 AAV 影响的参与者的疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
19
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
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Budapest、匈牙利、1094
- Semmelweis Egyetem
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Szeged、匈牙利、6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
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Ankara、土耳其（türkiye）、06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul、土耳其（türkiye）、34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Kayseri、土耳其（türkiye）、38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Prague、捷克语、128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Prague、捷克语、150 06
- Fakultní nemocnice Motol a Homolka
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Bratislava、斯洛伐克、833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
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Ghent、比利时、9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、比利时、3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
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Bordeaux、法国、33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
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Bron、法国、69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
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Paris、法国、75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris、法国、75015
- Hopital Necker
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Gdansk、波兰、80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow、波兰、30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Warsaw、波兰、02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
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New York
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Lake Success、New York、美国、11042
- Cohen Children Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- University of North Carolina
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Charlotte、North Carolina、美国、28203
- Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Akron、Ohio、美国、44308
- Akron Childrens Hospital
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Childrens Hospital
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Madrid、西班牙、28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Catalonia
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Barcelona、Catalonia、西班牙、08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Esplugues de Llobregat、Catalonia、西班牙、08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 6 岁至 18 岁以下的男性和女性儿童和青少年
- 肉芽肿性多血管炎 (GPA) 或显微镜下多血管炎 (MPA) 的临床诊断，与 Chapel-Hill 共识会议的定义一致（Jennette 等，2013）
- 新诊断或复发的 AAV，抗 PR3 或抗 MPO 抗体检测呈阳性
- 至少 1 项 PVAS 主要项目，至少 3 项 PVAS 非主要项目，或至少蛋白尿和血尿 2 项肾脏项目。
- eGFR > 15 毫升/分钟/1.73 m2（根据中心实验室指南使用修改后的施瓦茨方程）
- 第一天参与者的体重必须> 15 公斤。
排除标准：
- 任何其他已知的多系统自身免疫性疾病，包括嗜酸性肉芽肿性多血管炎（Churg-Strauss）、系统性红斑狼疮、IgA 血管炎（Henoch-Schönlein）、类风湿性血管炎、干燥综合征、抗肾小球基底膜病或冷球蛋白血症性血管炎
- 需要有创肺通气支持的肺泡出血预计将持续到研究筛选期之后
- 任何需要或预计需要继续使用免疫抑制治疗的医疗状况，包括可能导致研究评估和研究结论混淆的皮质类固醇。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：阿瓦科潘
参与者将接受每日两次 (BID) 口服片剂或液体配方的 avacopan，为期 52 周。
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口服给药
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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根据小儿血管炎活动评分 (PVAS)，第 26 周时疾病缓解的参与者比例
大体时间：第26周
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第26周
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根据 PVAS，第 52 周疾病持续缓解的参与者比例
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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Avacopan 的血浆浓度
大体时间：第 1 天至第 52 周
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第 1 天至第 52 周
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经历治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天至第 60 周左右
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TEAE 是参与者接受研究治疗后发生的任何事件。
研究治疗给药后发生的生命体征、心电图和临床实验室测试的任何临床显着变化均记录为 TEAE。
严重的 TEAE 是指临床研究参与者在首次给药后发生的任何不良医疗事件，无论与研究治疗是否存在因果关系，导致死亡、立即危及生命、需要住院治疗或延长现有住院时间、导致死亡持续或严重残疾/丧失能力、先天异常/出生缺陷或其他医学上重要的严重事件。
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第 1 天至第 60 周左右
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根据伯明翰血管炎活动评分 (BVAS)，第 26 周疾病缓解的参与者比例
大体时间：第26周
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第26周
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根据 BVAS，第 52 周时疾病缓解的参与者比例
大体时间：第 52 周
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第 52 周
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直至第 52 周，PVAS 为 0 的参与者比例
大体时间：直至第 52 周
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直至第 52 周
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直至第 52 周，BVAS 为 0 的参与者比例
大体时间：直至第 52 周
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直至第 52 周
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52 周内尿白蛋白肌酐比 (UACR) 相对于基线的变化
大体时间：基线至第 52 周
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基线至第 52 周
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52 周内估计肾小球滤过率 (eGFR) 相对于基线的变化
大体时间：基线至第 52 周
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基线至第 52 周
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疾病活动的医生全球评估 (PGA) 52 周内相对于基线的变化
大体时间：基线至第 52 周
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基线至第 52 周
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52 周内小儿血管炎损伤指数 (PVDI) 相对于基线的变化
大体时间：基线至第 52 周
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基线至第 52 周
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糖皮质激素给药剂量的次数
大体时间：筛查直至第 52 周
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筛查直至第 52 周
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TASTY Faces 量表中口味评分类别的参与者比例
大体时间：第一天和第二周
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TASTY 面孔量表将用于评估儿科口服制剂的味道。
将使用该量表的 7 分制版本，其中较高的分数对应于表现出良好品味的面孔。
给药后，将向孩子展示 TASTY 量表，并要求孩子通过指向量表上相应的面孔来评价他/她对美味的感知。
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第一天和第二周
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根据 TASTY Faces 量表对 Avacopan 的口味和可接受性评分
大体时间：第一天和第二周
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TASTY 面孔量表将用于评估儿科口服制剂的味道。
将使用该量表的 7 分制版本，其中较高的分数对应于表现出良好品味的面孔。
给药后，将向孩子展示 TASTY 量表，并要求孩子通过指向量表上相应的面孔来评价他/她对美味的感知。
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第一天和第二周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：MD、Amgen
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月22日
初级完成 (估计的)
2027年7月18日
研究完成 (估计的)
2027年7月18日
研究注册日期
首次提交
2024年3月14日
首先提交符合 QC 标准的
2024年3月19日
首次发布 (实际的)
2024年3月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年7月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年7月17日
最后验证
2026年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
对已批准的数据共享请求中解决特定研究问题所需的变量进行去识别化的个体患者数据
IPD 共享时间框架
与本研究相关的数据共享请求将在研究结束后 18 个月内开始考虑，并且 1) 产品和适应症已在美国和欧洲获得营销授权，或 2) 产品和/或适应症的临床开发停止并且数据不会提交给监管机构。
提交本研究数据共享请求的资格没有截止日期。
IPD 共享访问标准
合格的研究人员可以提交包含研究目标、安进产品和安进研究范围、感兴趣的终点/结果、统计分析计划、数据要求、出版计划和研究人员资格的请求。
一般来说，安进不会出于重新评估产品标签中已解决的安全性和有效性问题的目的而批准外部索取患者个人数据的请求。
请求由内部顾问委员会审查。
如果未获得批准，数据共享独立审查小组将进行仲裁并做出最终决定。
获得批准后，将根据数据共享协议的条款提供解决研究问题所需的信息。
这可能包括匿名的个体患者数据和/或可用的支持文档，其中包含分析规范中提供的分析代码片段。
更多详细信息请访问以下 URL。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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