Onderzoek ter evaluatie van Avacopan in combinatie met een rituximab- of cyclofosfamidebevattend regime bij kinderen van 6 jaar tot < 18 jaar met AAV
17 juli 2026 bijgewerkt door: Amgen
Een fase 3, open-label, ongecontroleerde eenarmige studie om de werkzaamheid, farmacokinetiek en veiligheid van Avacopan te evalueren in combinatie met een Rituximab of een cyclofosfamidebevattend regime bij kinderen van 6 jaar tot < 18 jaar met actieve ANCA- geassocieerde vasculitis (AAV)
Het hoofddoel van deze studie is het onderzoeken van de werkzaamheid van avacopan bij deelnemers die getroffen zijn door AAV.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
19
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ghent, België, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, België, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Bordeaux, Frankrijk, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Bron, Frankrijk, 69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Hopital Necker Enfants Malades
-
Paris, Frankrijk, 75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
Szeged, Hongarije, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Polen, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Warsaw, Polen, 02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
-
-
-
-
-
Bratislava, Slowakije, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Spanje, 08035
- Hospital Universitari Vall d Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Prague, Tsjechië, 128 08
- Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
-
Prague, Tsjechië, 150 06
- Fakultni nemocnice Motol a Homolka
-
-
-
-
-
Ankara, Turkije (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Turkije (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Kayseri, Turkije (Türkiye), 38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Verenigde Staten, 11042
- Cohen Children Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Verenigde Staten, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannelijke en vrouwelijke kinderen en adolescenten van 6 tot < 18 jaar
- Klinische diagnose van granulomatose met polyangiitis (GPA) of microscopische polyangiitis (MPA), consistent met de definities van de Chapel-Hill Consensus Conference (Jennette et al, 2013)
- Nieuw gediagnosticeerde of recidiverende AAV met positieve test op anti-PR3- of anti-MPO-antilichamen
- Minstens 1 belangrijk PVAS-item, minstens 3 niet-belangrijk PVAS-items, of minstens de 2 renale items proteïnurie en hematurie.
- eGFR > 15 ml/min/1,73 m2 (met behulp van aangepaste Schwartz-vergelijking volgens centrale laboratoriumrichtlijnen)
- Deelnemers moeten op dag 1 een lichaamsgewicht hebben van > 15 kg.
Uitsluitingscriteria:
- Elke andere bekende multisysteem-auto-immuunziekte, waaronder eosinofiele granulomatose met polyangiitis (Churg-Strauss), systemische lupus erythematosus, IgA-vasculitis (Henoch-Schönlein), reumatoïde vasculitis, het syndroom van Sjögren, anti-glomerulaire basaalmembraanziekte of cryoglobulinemische vasculitis
- Alveolaire bloeding waarvoor invasieve longbeademingsondersteuning nodig is, zal naar verwachting langer duren dan de screeningperiode van het onderzoek
- Elke medische aandoening die voortdurend gebruik van immunosuppressieve behandelingen vereist of naar verwachting zal vereisen, inclusief corticosteroïden, die verwarring kan veroorzaken met de onderzoeksbeoordelingen en onderzoeksconclusies.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Avacopan
Deelnemers ontvangen avacopan tweemaal daags (BID), toegediend als orale tabletten of vloeibare formule gedurende 52 weken.
|
Orale toediening
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers dat ziekteremissie bereikt in week 26 volgens de Pediatric Vasculitis Activity Score (PVAS)
Tijdsspanne: Week 26
|
Week 26
|
|
Percentage deelnemers met aanhoudende ziekteremissie in week 52 volgens de PVAS
Tijdsspanne: Week 52
|
Week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Plasmaconcentraties van Avacopan
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 52
|
Dag 1 tot en met week 52
|
|
|
Aantal deelnemers dat tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE) ervaart
Tijdsspanne: Dag 1 tot ongeveer week 60
|
TEAE's zijn alle gebeurtenissen die plaatsvonden nadat de deelnemer de onderzoeksbehandeling had gekregen.
Alle klinisch significante veranderingen in vitale functies, elektrocardiogrammen en klinische laboratoriumtests die optraden na toediening van de onderzoeksbehandeling werden geregistreerd als TEAE's.
Een ernstige TEAE is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek na de eerste dosis, ongeacht een causaal verband met de onderzoeksbehandeling(en) die resulteerde in de dood, onmiddellijk levensbedreigend was, een ziekenhuisopname van de patiënt vereiste of een verlenging van een bestaande ziekenhuisopname tot gevolg had, bij aanhoudende of aanzienlijke invaliditeit/ongeschiktheid, een aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een andere medisch belangrijke ernstige gebeurtenis.
|
Dag 1 tot ongeveer week 60
|
|
Percentage deelnemers dat ziekteremissie bereikt in week 26 volgens de Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS)
Tijdsspanne: Week 26
|
Week 26
|
|
|
Percentage deelnemers dat ziekteremissie bereikt in week 52 volgens de BVAS
Tijdsspanne: Week 52
|
Week 52
|
|
|
Percentage deelnemers met PVAS van 0 in de loop van de tijd tot en met week 52
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
|
Percentage deelnemers met een BVAS van 0 in de loop van de tijd tot en met week 52
Tijdsspanne: Tot week 52
|
Tot week 52
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende 52 weken in de urine-albumine-creatinine-ratio (UACR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Basislijn tot week 52
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende 52 weken in de geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Basislijn tot week 52
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde gedurende 52 weken in de Physician Global Assessment (PGA) van ziekteactiviteit
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Basislijn tot week 52
|
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over een periode van 52 weken in de pediatrische vasculitisschade-index (PVDI)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 52
|
Basislijn tot week 52
|
|
|
Aantal toegediende glucocorticoïddoseringen
Tijdsspanne: Screening tot week 52
|
Screening tot week 52
|
|
|
Aandeel deelnemers in de smaakscorecategorieën van de TASTY Faces-schaal
Tijdsspanne: Dag 1 en week 2
|
De TASTY faces-schaal zal worden gebruikt om de smaak van de orale pediatrische formulering te beoordelen.
Er zal een 7-puntsversie van de schaal worden gebruikt, waarbij hogere scores overeenkomen met gezichten die een gunstige smaak vertonen.
Bij toediening van het geneesmiddel krijgt het kind de TASTY-schaal te zien en wordt gevraagd om zijn/haar perceptie van smaak te beoordelen door naar het juiste gezicht op de schaal te wijzen.
|
Dag 1 en week 2
|
|
Smaak- en aanvaardbaarheidsscore van Avacopan per TASTY Faces-schaal
Tijdsspanne: Dag 1 en week 2
|
De TASTY faces-schaal zal worden gebruikt om de smaak van de orale pediatrische formulering te beoordelen.
Er zal een 7-puntsversie van de schaal worden gebruikt, waarbij hogere scores overeenkomen met gezichten die een gunstige smaak vertonen.
Bij toediening van het geneesmiddel krijgt het kind de TASTY-schaal te zien en wordt gevraagd om zijn/haar perceptie van smaak te beoordelen door naar het juiste gezicht op de schaal te wijzen.
|
Dag 1 en week 2
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: MD, Amgen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
22 oktober 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
18 juli 2027
Studie voltooiing (Geschat)
18 juli 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 maart 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
19 maart 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
20 maart 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 juli 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 juli 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 20230070
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Geanonimiseerde individuele patiëntgegevens voor variabelen die nodig zijn om de specifieke onderzoeksvraag te beantwoorden in een goedgekeurd verzoek om gegevens te delen
IPD-tijdsbestek voor delen
Verzoeken om gegevensuitwisseling met betrekking tot dit onderzoek worden in behandeling genomen vanaf 18 maanden nadat het onderzoek is beëindigd en 1) voor het product en de indicatie een vergunning voor het in de handel brengen is verleend in zowel de VS als Europa, of 2) de klinische ontwikkeling van het product en/of de indicatie wordt stopgezet en de gegevens zullen niet worden ingediend bij regelgevende instanties.
Er is geen einddatum voor het in aanmerking komen voor het indienen van een verzoek om gegevensuitwisseling voor dit onderzoek.
IPD-toegangscriteria voor delen
Gekwalificeerde onderzoekers kunnen een verzoek indienen met daarin de onderzoeksdoelstellingen, het/de Amgen-product(en) en de reikwijdte van het Amgen-onderzoek/-onderzoeken, de interessante eindpunten/resultaten, het statistische analyseplan, de gegevensvereisten, het publicatieplan en de kwalificaties van de onderzoeker(s).
Over het algemeen willigt Amgen geen externe verzoeken in voor individuele patiëntgegevens met als doel het opnieuw beoordelen van veiligheids- en werkzaamheidskwesties die al in de productetikettering aan de orde zijn gesteld.
Verzoeken worden beoordeeld door een commissie van interne adviseurs.
Indien niet goedgekeurd, zal een onafhankelijk beoordelingspanel voor het delen van gegevens arbitreren en de uiteindelijke beslissing nemen.
Na goedkeuring zal de informatie die nodig is om de onderzoeksvraag te beantwoorden, worden verstrekt onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
Dit kan geanonimiseerde individuele patiëntgegevens en/of beschikbare ondersteunende documenten omvatten, die fragmenten van de analysecode bevatten, indien voorzien in de analysespecificaties.
Meer details zijn beschikbaar op de onderstaande URL.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .