Étude visant à évaluer l'Avacopan en association avec un régime contenant du rituximab ou du cyclophosphamide, chez les enfants de 6 ans à < 18 ans atteints d'AAV
17 juillet 2026 mis à jour par: Amgen
Une étude de phase 3, ouverte et non contrôlée, à un seul bras, pour évaluer l'efficacité, la pharmacocinétique et l'innocuité de l'Avacopan en association avec un régime contenant du rituximab ou du cyclophosphamide chez les enfants de 6 ans à < 18 ans avec des ANCA actifs. Vascularite associée (AAV)
L'objectif principal de cette étude est d'explorer l'efficacité de l'avacopan chez les participants touchés par l'AAV.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
19
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ghent, Belgique, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven, Belgique, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
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Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
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Madrid, Espagne, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Catalonia
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Barcelona, Catalonia, Espagne, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Esplugues de Llobregat, Catalonia, Espagne, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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Bordeaux, France, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
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Bron, France, 69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
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Paris, France, 75015
- Hôpital Necker Enfants malades
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Paris, France, 75015
- Hopital Necker
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Budapest, Hongrie, 1094
- Semmelweis Egyetem
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Szeged, Hongrie, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
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Gdansk, Pologne, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow, Pologne, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
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Warsaw, Pologne, 02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
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Bratislava, Slovaquie, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
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Prague, Tchéquie, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
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Prague, Tchéquie, 150 06
- Fakultní nemocnice Motol a Homolka
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Ankara, Turquie (Türkiye), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Istanbul, Turquie (Türkiye), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
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Kayseri, Turquie (Türkiye), 38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Riley Hospital for Children
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
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New York
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Lake Success, New York, États-Unis, 11042
- Cohen Children Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina
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Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
- Wake Forest University Health Sciences
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Ohio
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Akron, Ohio, États-Unis, 44308
- Akron Childrens Hospital
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Childrens Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Enfants et adolescents de sexe masculin et féminin âgés de 6 à < 18 ans
- Diagnostic clinique de granulomatose avec polyangéite (GPA) ou polyangéite microscopique (MPA), conforme aux définitions de la conférence de consensus de Chapel-Hill (Jennette et al, 2013)
- AAV nouvellement diagnostiqué ou en rechute avec test positif pour les anticorps anti-PR3 ou anti-MPO
- Au moins 1 élément PVAS majeur, au moins 3 éléments PVAS non majeurs, ou au moins les 2 éléments rénaux de protéinurie et d'hématurie.
- DFGe > 15 mL/min/1,73 m2 (en utilisant l'équation de Schwartz modifiée selon les directives du laboratoire central)
- Les participants doivent avoir un poids corporel > 15 kg au jour 1.
Critère d'exclusion:
- Toute autre maladie auto-immune multisystémique connue, notamment la granulomatose à éosinophiles avec polyangéite (Churg-Strauss), le lupus érythémateux disséminé, la vascularite à IgA (Henoch-Schönlein), la vascularite rhumatoïde, le syndrome de Sjögren, la maladie des membranes basales anti-glomérulaires ou la vascularite cryoglobulinémique.
- Hémorragie alvéolaire nécessitant une ventilation pulmonaire invasive qui devrait durer au-delà de la période de sélection de l'étude
- Toute condition médicale nécessitant ou susceptible de nécessiter l'utilisation continue de traitements immunosuppresseurs, y compris les corticostéroïdes, pouvant confondre les évaluations et les conclusions de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Avacopan
Les participants recevront de l'avacopan deux fois par jour (BID) administré sous forme de comprimés oraux ou de formule liquide pendant 52 semaines.
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Administration par voie orale
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Proportion de participants obtenant une rémission de la maladie à la semaine 26 selon le score d'activités de vascularite pédiatrique (PVAS)
Délai: Semaine 26
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Semaine 26
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Proportion de participants présentant une rémission prolongée de la maladie à la semaine 52 selon le PVAS
Délai: Semaine 52
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Semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Concentrations plasmatiques d'Avacopan
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 52
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Jour 1 jusqu'à la semaine 52
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Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Jour 1 jusqu'à environ la semaine 60
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Les TEAE sont tout événement survenu après que le participant a reçu le traitement à l'étude.
Tous les changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux, les électrocardiogrammes et les tests de laboratoire clinique survenus après l'administration du traitement à l'étude ont été enregistrés comme TEAE.
Un EIIT grave est tout événement médical indésirable chez un participant à une étude clinique après la première dose, indépendamment d'une relation causale avec le(s) traitement(s) de l'étude, qui a entraîné le décès, a immédiatement mis sa vie en danger, a nécessité une hospitalisation ou une prolongation d'une hospitalisation existante, a entraîné en cas d'invalidité/incapacité persistante ou importante, d'anomalie congénitale/malformation congénitale ou d'un autre événement grave médicalement important.
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Jour 1 jusqu'à environ la semaine 60
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Proportion de participants obtenant une rémission de la maladie à la semaine 26 selon le score d'activité de vascularite de Birmingham (BVAS)
Délai: Semaine 26
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Semaine 26
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Proportion de participants obtenant une rémission de la maladie à la semaine 52 selon le BVAS
Délai: Semaine 52
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Semaine 52
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Proportion de participants avec un PVAS de 0 au fil du temps jusqu'à la semaine 52
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Jusqu'à la semaine 52
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Proportion de participants avec un BVAS de 0 au fil du temps jusqu'à la semaine 52
Délai: Jusqu'à la semaine 52
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Jusqu'à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale sur 52 semaines du rapport albumine-créatinine urinaire (UACR)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base sur 52 semaines du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Changement par rapport à la ligne de base sur 52 semaines dans l'évaluation globale par les médecins (PGA) de l'activité de la maladie
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Changement par rapport à la valeur initiale sur 52 semaines de l'indice de dommages causés par la vascularite pédiatrique (PVDI)
Délai: Référence jusqu'à la semaine 52
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Référence jusqu'à la semaine 52
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Nombre de doses de glucocorticoïdes administrées
Délai: Dépistage jusqu'à la semaine 52
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Dépistage jusqu'à la semaine 52
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Proportion de participants dans les catégories de scores gustatifs de l'échelle TASTY Faces
Délai: Jour 1 et semaine 2
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L'échelle des visages TASTY sera utilisée pour évaluer le goût de la formulation pédiatrique orale.
Une version en 7 points de l'échelle sera utilisée, où les scores les plus élevés correspondent aux visages affichant des goûts favorables.
Lors de l'administration du médicament, l'enfant verra l'échelle TASTY et sera invité à évaluer sa perception du goût en désignant le visage approprié sur l'échelle.
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Jour 1 et semaine 2
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Score de goût et d'acceptabilité de l'Avacopan selon l'échelle TASTY Faces
Délai: Jour 1 et semaine 2
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L'échelle des visages TASTY sera utilisée pour évaluer le goût de la formulation pédiatrique orale.
Une version en 7 points de l'échelle sera utilisée, où les scores les plus élevés correspondent aux visages affichant des goûts favorables.
Lors de l'administration du médicament, l'enfant verra l'échelle TASTY et sera invité à évaluer sa perception du goût en désignant le visage approprié sur l'échelle.
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Jour 1 et semaine 2
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: MD, Amgen
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
22 octobre 2024
Achèvement primaire (Estimé)
18 juillet 2027
Achèvement de l'étude (Estimé)
18 juillet 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 mars 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
19 mars 2024
Première publication (Réel)
20 mars 2024
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juillet 2026
Dernière vérification
1 juillet 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 20230070
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Données individuelles anonymisées des patients pour les variables nécessaires pour répondre à la question de recherche spécifique dans une demande de partage de données approuvée
Délai de partage IPD
Les demandes de partage de données relatives à cette étude seront examinées à partir de 18 mois après la fin de l'étude et soit 1) le produit et l'indication ont obtenu une autorisation de mise sur le marché aux États-Unis et en Europe ou 2) le développement clinique du produit et/ou de l'indication s'arrête. et les données ne seront pas soumises aux autorités réglementaires.
Il n'y a pas de date limite d'éligibilité pour soumettre une demande de partage de données pour cette étude.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent soumettre une demande contenant les objectifs de recherche, le(s) produit(s) Amgen et la ou les études Amgen dans leur portée, les critères d'évaluation/résultats d'intérêt, le plan d'analyse statistique, les exigences en matière de données, le plan de publication et les qualifications du ou des chercheurs.
En général, Amgen n'accepte pas les demandes externes de données individuelles sur les patients dans le but de réévaluer les problèmes de sécurité et d'efficacité déjà abordés dans l'étiquetage du produit.
Les demandes sont examinées par un comité de conseillers internes.
S’il n’est pas approuvé, un comité d’examen indépendant du partage de données arbitrera et prendra la décision finale.
Après approbation, les informations nécessaires pour répondre à la question de recherche seront fournies selon les termes d'un accord de partage de données.
Cela peut inclure des données individuelles anonymisées sur les patients et/ou des documents justificatifs disponibles, contenant des fragments de code d'analyse lorsque cela est prévu dans les spécifications d'analyse.
De plus amples détails sont disponibles à l'URL ci-dessous.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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