Исследование по оценке авакопана в сочетании с режимом, содержащим ритуксимаб или циклофосфамид, у детей от 6 до <18 лет с AAV
17 июля 2026 г. обновлено: Amgen
Открытое неконтролируемое исследование фазы 3 для оценки эффективности, фармакокинетики и безопасности авакопана в комбинации с ритуксимабом или режимом, содержащим циклофосфамид, у детей от 6 до < 18 лет с активным ANCA- ассоциированный васкулит (ААВ)
Основная цель этого исследования — изучить эффективность авакопана у участников, страдающих ААВ.
Обзор исследования
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
19
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Ghent, Бельгия, 9000
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Бельгия, 3000
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
Szeged, Венгрия, 6720
- Szegedi Tudomanyegyetem Szent-Gyorgyi Albert Klinikai Kozpont Altalanos Orvostudomanyi Kar
-
-
-
-
-
Madrid, Испания, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Catalonia
-
Barcelona, Catalonia, Испания, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Esplugues de Llobregat, Catalonia, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B 6A8
- Alberta Childrens Hospital
-
Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1C9
- Stollery Childrens Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3N1
- British Columbia Childrens Hospital
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H3T 1C5
- CHU Sainte Justine
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Польша, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie
-
Warsaw, Польша, 02-091
- Dzieciecy Szpital Kliniczny im. Jozefa Polikarpa Brudzinskiego w Warszawie
-
-
-
-
-
Bratislava, Словакия, 833 40
- Narodny Ustav Detskych Chorob
-
-
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
- University of Minnesota Masonic Childrens Hospital Discovery Clinic
-
-
New York
-
Lake Success, New York, Соединенные Штаты, 11042
- Cohen Children Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- University of North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28203
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Соединенные Штаты, 44308
- Akron Childrens Hospital
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center Childrens Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Texas Childrens Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция (Туркие), 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Istanbul, Турция (Туркие), 34764
- Umraniye Egitim ve Arastirma Hastanesi
-
Kayseri, Турция (Туркие), 38030
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция, 33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux - Hopital Pellegrin
-
Bron, Франция, 69677
- Hospices Civils de Lyon Hopital Femme Mere Enfant
-
Paris, Франция, 75015
- Hôpital Necker Enfants Malades
-
Paris, Франция, 75015
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Prague, Чехия, 128 08
- Vseobecna fakultni nemocnice v Praze
-
Prague, Чехия, 150 06
- Fakultni nemocnice Motol a Homolka
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Дети мужского и женского пола и подростки от 6 до < 18 лет
- Клинический диагноз гранулематоза с полиангиитом (ГПА) или микроскопическим полиангиитом (МПА) в соответствии с определениями Консенсусной конференции Чапел-Хилл (Jennette et al, 2013).
- Впервые диагностированный или рецидивирующий ААВ с положительным тестом на антитела к PR3 или к МПО.
- По крайней мере 1 основной признак ПВАС, по крайней мере 3 неосновных пункта ПВАС или по крайней мере 2 почечных пункта: протеинурия и гематурия.
- рСКФ > 15 мл/мин/1,73 м2 (с использованием модифицированного уравнения Шварца в соответствии с рекомендациями центральной лаборатории)
- Участники должны иметь массу тела > 15 кг в первый день.
Критерий исключения:
- Любое другое известное мультисистемное аутоиммунное заболевание, включая эозинофильный гранулематоз с полиангиитом (Чурга-Стросса), системную красную волчанку, IgA-васкулит (Геноха-Шенлейна), ревматоидный васкулит, синдром Шегрена, заболевание антигломерулярной базальной мембраны или криоглобулинемический васкулит.
- Предполагается, что альвеолярное кровотечение, требующее инвазивной поддержки легочной вентиляции, продлится после периода скрининга исследования.
- Любое медицинское состояние, требующее или предположительно требующее продолжения применения иммуносупрессивных препаратов, включая кортикостероиды, которые могут привести к путанице с оценками исследования и выводами исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Авакопан
Участники будут получать авакопан два раза в день (дважды в день) в виде пероральных таблеток или жидкой смеси в течение 52 недель.
|
Пероральное введение
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля участников, достигших ремиссии заболевания на 26 неделе согласно шкале активности детского васкулита (PVAS)
Временное ограничение: Неделя 26
|
Неделя 26
|
|
Доля участников с устойчивой ремиссией заболевания на 52-й неделе по данным PVAS
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Концентрация авакопана в плазме
Временное ограничение: С 1-го дня по 52-ю неделю
|
С 1-го дня по 52-ю неделю
|
|
|
Количество участников, у которых возникли нежелательные явления, возникшие во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: С 1-го дня примерно до 60-й недели.
|
TEAE — это любое событие, произошедшее после того, как участник получил исследуемое лечение.
Любые клинически значимые изменения показателей жизнедеятельности, электрокардиограмм и клинических лабораторных тестов, возникавшие после приема исследуемого препарата, регистрировались как TEAE.
Серьезным TEAE является любое неблагоприятное медицинское явление у участника клинического исследования после первой дозы, независимо от причинно-следственной связи с исследуемым препаратом(ами), которое привело к смерти, было немедленно опасным для жизни, потребовало госпитализации пациента или продления существующей госпитализации, привело к при стойкой или значительной инвалидности/недееспособности, врожденной аномалии/врожденном дефекте или другом серьезном событии, важном с медицинской точки зрения.
|
С 1-го дня примерно до 60-й недели.
|
|
Доля участников, достигших ремиссии заболевания на 26 неделе, согласно Бирмингемской шкале активности васкулита (BVAS)
Временное ограничение: Неделя 26
|
Неделя 26
|
|
|
Доля участников, достигших ремиссии заболевания на 52-й неделе по данным BVAS
Временное ограничение: Неделя 52
|
Неделя 52
|
|
|
Доля участников с PVAS 0 с течением времени в течение 52-й недели
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
|
Доля участников с BVAS 0 с течением времени в течение 52-й недели
Временное ограничение: До 52 недели
|
До 52 недели
|
|
|
Изменение соотношения альбумин-креатинин в моче (UACR) по сравнению с исходным уровнем за 52 недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
|
Изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) по сравнению с исходным уровнем за 52 недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в течение 52 недель общей оценки активности заболевания врачом (PGA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
|
Изменение индекса повреждения васкулитом у детей (PVDI) по сравнению с исходным уровнем за 52 недели
Временное ограничение: Исходный уровень до 52 недели
|
Исходный уровень до 52 недели
|
|
|
Количество введенных доз глюкокортикоида
Временное ограничение: Скрининг до 52 недели
|
Скрининг до 52 недели
|
|
|
Доля участников по категориям вкусовых оценок шкалы TASTY Faces
Временное ограничение: День 1 и неделя 2
|
Шкала TASTY face будет использоваться для оценки вкуса перорального детского препарата.
Будет использоваться 7-балльная версия шкалы, где более высокие баллы соответствуют лицам, демонстрирующим благоприятные вкусы.
После введения препарата ребенку покажут шкалу ВКУСНО и попросят оценить его восприятие вкуса, указав на соответствующее лицо на шкале.
|
День 1 и неделя 2
|
|
Оценка вкуса и приемлемости авакопана по шкале TASTY Faces
Временное ограничение: День 1 и неделя 2
|
Шкала TASTY face будет использоваться для оценки вкуса перорального детского препарата.
Будет использоваться 7-балльная версия шкалы, где более высокие баллы соответствуют лицам, демонстрирующим благоприятные вкусы.
После введения препарата ребенку покажут шкалу ВКУСНО и попросят оценить его восприятие вкуса, указав на соответствующее лицо на шкале.
|
День 1 и неделя 2
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: MD, Amgen
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
22 октября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
18 июля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
18 июля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
14 марта 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 марта 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 марта 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 июля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 20230070
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Обезличенные индивидуальные данные пациентов для переменных, необходимых для решения конкретного вопроса исследования в утвержденном запросе на обмен данными.
Сроки обмена IPD
Запросы на обмен данными, относящиеся к этому исследованию, будут рассматриваться начиная с 18 месяцев после окончания исследования и либо 1) продукту и показанию будет предоставлено разрешение на продажу в США и Европе, либо 2) клиническая разработка продукта и/или показания будет прекращена. и данные не будут переданы в контролирующие органы.
Даты окончания права на подачу запроса на обмен данными для этого исследования не существует.
Критерии совместного доступа к IPD
Квалифицированные исследователи могут подать запрос, содержащий цели исследования, продукт(ы) Amgen и объем исследования/исследований Amgen, интересующие конечные точки/результаты, план статистического анализа, требования к данным, план публикации и квалификацию исследователя(ей).
Как правило, компания Amgen не удовлетворяет внешние запросы на предоставление индивидуальных данных о пациентах с целью переоценки вопросов безопасности и эффективности, уже упомянутых в маркировке продукта.
Запросы рассматриваются комитетом внутренних консультантов.
Если решение не будет одобрено, независимая экспертная комиссия по обмену данными вынесет окончательное решение.
После одобрения информация, необходимая для решения вопроса исследования, будет предоставлена в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Сюда могут входить анонимизированные данные отдельных пациентов и/или доступные подтверждающие документы, содержащие фрагменты кода анализа, если они предусмотрены спецификациями анализа.
Более подробную информацию можно найти по URL-адресу ниже.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .