低フェニルアラニン配合の評価
フェニルケトン尿症の小児患者の治療におけるフェニルアラニン含有量を低下させるために精製された革新的なグリコマクロペプチドベースのタンパク質サプリメントの効果
調査の概要
詳細な説明
研究デザイン これは 2 段階、15 週間のランダム化クロスオーバー試験です。 ランダム化クロスオーバー設計は、個人間の差異の影響を軽減するために選択されました。また、統計的効率も向上します (非交叉計画よりも必要な被験者が少なくなります)。
要約すると、参加者 9 人からなる 2 つのグループは、(1) シーケンス 1: 最初の 4 週間は GMP-AA ベースの PS を摂取し、その後 4 週間は L-AA ベースの代替タンパク質のみを摂取する、または (2) のいずれかに割り当てられます。 ）最初の4週間はL-AAベースのタンパク質代替物のみを摂取し、その後4週間はGMP-AAベースのPSを摂取します。 最初の 4 週間の終わりに、両方のグループが L-AA ベースの PS のみを摂取する 2 週間の休薬期間が続きます。 ランダム化はブロックランダム化システムによって生成され、ランダムな順序は密封された封筒内に保持されます。
主な研究目的 この研究の主な研究目的は、慢性疾患の治療において、精製GMP-AAベースのタンパク質代替物（タンパク質1g当たり1mgのPheを含む）と組み合わせた低Phe食のPheレベルに対する効果を評価することである。 PKU の小児患者。
研究の二次目的 研究の二次目的は、GMP-AA ベースのタンパク質代替品と L-AA ベースのタンパク質代替品の間に、タンパク質代替品の摂取頻度と量（GI（胃腸）がある場合）に違いがあるかどうかを調査することを目的としています。症状は、GMP-AA ベースのタンパク質代替品の摂取、満腹感 (空腹感) と気分への影響、および身体測定データの差異によって発生します。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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West Midlands
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Birmingham、West Midlands、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
5歳から16歳のPKU患者で、現在タンパク質制限食とL-AAおよび/またはGMP-AAベースのタンパク質代替品を遵守しており、4週間GMP-AAベースのみの製品に切り替える意思がある。
- 最後の血中Phe濃度4つのうち2つが目標範囲内（すなわち、 50%): 目標範囲 120-360µmol/l <12 年 目標範囲 120-600µmol/l >12 年
除外基準:
• 乳タンパク質アレルギー
- 妊娠
- PKU とは関係のない重篤な医学的診断
- 塩酸サプロプテリン（KUVAN）による治療
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：シーケンス AB: GMP-AA -> L-AA
2週間の最初の休薬期間の後、シーケンスABに無作為に割り当てられた参加者は、食事日記を付け、週2回の分析のために血液スポットを送信しながら、GMP-AAを3か月間摂取します。
3 か月の終わりに、L-AA のさらに 2 週間の休薬期間があり、その後、参加者は食事日記を付け、週 2 回の分析のために血液スポットを送信しながら 3 か月間 L-AA を摂取します。
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PKU の食事療法のためのグリコマクロペプチドベースのタンパク質代替品
他の名前：
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プラセボコンパレーター：シーケンス BA: L-AA -> GMP-AA
2週間の最初の休薬期間の後、シーケンスBAにランダム化された参加者は、食事日記を付け、週2回の分析のために血液スポットを送信しながら、3か月間L-AAを摂取します。
3 か月の終わりに、L-AA によるさらに 2 週間の休薬期間があり、その後、参加者は食事日記を付け、週 2 回の分析のために血液スポットを送信しながら 3 か月間 GMP-AA を摂取します。
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PKUの食事療法のためのアミノ酸ベースのタンパク質代替品
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血液中のPhの変化
時間枠：16週間
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精製GMP-AAタンパク質代替物を摂取した被験者の血中Pheの変化と、L-AAタンパク質代替物を摂取した場合の変化との比較
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16週間
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Anita MacDonald, BSc PhD、Birmingham Women and Children's Hospital
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CUK001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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