Ocena formuł o niskiej zawartości fenyloalaniny
Wpływ innowacyjnego suplementu białkowego na bazie glikomakropeptydów, oczyszczonego w celu obniżenia zawartości fenyloalaniny w leczeniu pacjentów pediatrycznych z fenyloketonurią
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Projekt badania Jest to dwuetapowe, 15-tygodniowe, randomizowane badanie krzyżowe. Wybrano losowy projekt krzyżowania, ponieważ zmniejsza on wpływ różnic między jednostkami; i zapewnia skuteczność statystyczną (wymaga mniejszej liczby przedmiotów niż projekty bez krzyżowania).
Podsumowując, 2 grupy po 9 uczestników każda zostaną przydzielone do (1) sekwencji 1: przyjmuj PS na bazie GMP-AA przez pierwsze 4 tygodnie, a następnie przyjmuj wyłącznie Substytut Białka na bazie L-AA przez 4 tygodnie lub (2 ) przez pierwsze 4 tygodnie przyjmuj wyłącznie substytut białka na bazie L-AA, a następnie przez 4 tygodnie przyjmuj PS na bazie GMP-AA. Pod koniec pierwszych 4 tygodni nastąpi 2-tygodniowy okres wymywania, podczas którego obie grupy spożywają wyłącznie PS na bazie L-AA. Randomizacja zostanie wygenerowana przez system losowania blokowego, a losowa kolejność będzie przechowywana w zapieczętowanej kopercie.
Główny cel badawczy Głównym celem badawczym tego badania jest ocena wpływu diety o niskiej zawartości Phe na poziom Phe w połączeniu z oczyszczonym substytutem białka na bazie GMP-AA (zawierającym 1 mg Phe/g ekwiwalentu białka) w leczeniu dzieci i młodzież z PKU.
Drugorzędne cele badawcze Drugorzędne cele badania mają na celu zbadanie, czy istnieją jakiekolwiek różnice pomiędzy substytutem białka na bazie GMP-AA a substytutem białka na bazie L-AA pod względem częstotliwości i ilości spożycia substytutu białka, jeżeli występuje jakikolwiek przewód pokarmowy objawy występują po spożyciu substytutu białka na bazie GMP-AA, wpływ na uczucie sytości (głód) i nastrój oraz wszelkie różnice w danych antropometrycznych.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci z PKU, w wieku od 5 do 16 lat, obecnie stosujący dietę o ograniczonej zawartości białka i substytut białka na bazie L-AA i/lub GMP-AA, chcący przejść na produkt zawierający wyłącznie GMP-AA na 4 tygodnie.
- 2 z 4 ostatnich poziomów Phe we krwi w zakresie docelowym (tj. 50%): Zakres docelowy 120-360µmol/l <12 lat Zakres docelowy 120-600µmol/l >12 lat
Kryteria wyłączenia:
• Alergia na białko mleka
- Ciąża
- Ciężka diagnoza medyczna niezwiązana z PKU
- Leczenie chlorowodorkiem sapropteryny (KUVAN)
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Sekwencja AB: GMP-AA -> L-AA
Po początkowym okresie wypłukiwania trwającym 2 tygodnie, uczestnicy losowo przydzieleni do Sekwencji AB będą spożywać GMP-AA przez 3 miesiące, prowadząc dziennik żywienia i przesyłając plamy krwi do analizy dwa razy w tygodniu.
Pod koniec 3 miesięcy następuje kolejny 2-tygodniowy okres wymywania L-AA, po którym uczestnik będzie spożywał L-AA przez 3 miesiące, prowadząc dziennik jedzenia i przesyłając plamy krwi do analizy dwa razy w tygodniu.
|
Substytut białka na bazie glikomakropeptydu do dietetycznego leczenia PKU
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Sekwencja BA: L-AA -> GMP-AA
Po początkowym okresie wymywania trwającym 2 tygodnie, uczestnicy losowo przydzieleni do Sekwencji BA będą spożywać L-AA przez 3 miesiące, prowadząc dziennik posiłków i przesyłając plamy krwi do analizy dwa razy w tygodniu.
Pod koniec 3 miesięcy następuje kolejny 2-tygodniowy okres wymywania L-AA, po którym uczestnik będzie spożywał GMP-AA przez 3 miesiące, prowadząc dziennik jedzenia i przesyłając plamy krwi do analizy dwa razy w tygodniu.
|
Substytut białka na bazie aminokwasów do dietetycznego leczenia PKU
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana Phe we krwi
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Zmiana stężenia Phe we krwi u osób przyjmujących oczyszczony substytut białka GMP-AA w porównaniu ze zmianą po przyjęciu substytutu białka L-AA
|
16 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CUK001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .