Evaluering af formler med lavt phenylalanin
Virkningerne af et innovativt glykomakropeptidbaseret proteintilskud renset for at sænke phenylalaninindholdet til behandling af pædiatriske patienter med phenylketonuri
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studiedesign Dette er et 2-trins, 15-ugers randomiseret crossover-forsøg. Det randomiserede crossover-design blev valgt, da det reducerer indflydelsen af forskelle mellem individer; og det tilbyder statistisk effektivitet (kræver færre emner end ikke-crossover designs).
Sammenfattende vil 2 grupper på 9 deltagere hver blive tildelt enten (1) sekvens 1: tage GMP-AA-baseret PS i de første 4 uger og derefter kun tage L-AA-baseret proteinerstatning i 4 uger, eller (2 ) tag kun L-AA-baseret proteinerstatning i de første 4 uger og tag derefter GMP-AA-baseret PS i 4 uger. Ved afslutningen af de første 4 uger følger en 2-ugers udvaskningsperiode, hvor begge grupper kun indtager L-AA-baseret PS. Randomisering vil blive genereret af et blokrandomiseringssystem, og den tilfældige rækkefølge vil blive holdt inden for en forseglet kuvert.
Primært forskningsmål Det primære forskningsmål med denne undersøgelse er at evaluere effekten på Phe-niveauer af en lav-Phe diæt kombineret med en oprenset GMP-AA-baseret proteinerstatning (indeholdende 1 mg Phe/g proteinækvivalent) i behandlingen af pædiatriske patienter med PKU.
Sekundære forskningsmål Undersøgelsens sekundære formål har til formål at undersøge, om der er forskelle mellem den GMP-AA-baserede proteinerstatning og den L-AA-baserede proteinerstatning i hyppigheden og mængden af proteinerstatningsindtag, hvis nogen GI (gastrointestinal) symptomer opstår ved indtagelse af den GMP-AA-baserede proteinerstatning, effekt på mæthed (sult) og humør og eventuelle forskelle i antropometriske data.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter med PKU i alderen 5 til 16 år, som i øjeblikket overholder proteinbegrænset diæt og L-AA- og/eller GMP-AA-baseret proteinerstatning, der er villige til at skifte til et GMP-AA-baseret kun produkt i 4 uger.
- 2 ud af 4 sidste Phe-niveauer i blodet inden for målområdet (dvs. 50%): Målområde 120-360µmol/l <12 år Målområde 120-600µmol/l >12 år
Ekskluderingskriterier:
• Mælkeproteinallergi
- Graviditet
- Alvorlig medicinsk diagnose, der ikke er relateret til PKU
- Behandling med Sapropterin hydrochlorid (KUVAN)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Crossover opgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Sekvens AB: GMP-AA -> L-AA
Efter en indledende udvaskningsperiode på 2 uger vil deltagere, der er randomiseret til Sequence AB, indtage GMP-AA i 3 måneder, mens de fører en maddagbog og sender blodpletter til analyse to gange om ugen.
Efter 3 måneder er der en yderligere 2 ugers udvaskningsperiode med L-AA, hvorefter deltageren vil indtage L-AA i 3 måneder, mens han fører en maddagbog og sender blodpletter til analyse to gange om ugen.
|
Glycomacropeptide baseret proteinerstatning til diætbehandling af PKU
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Sekvens BA: L-AA -> GMP-AA
Efter en indledende udvaskningsperiode på 2 uger vil deltagere, der er randomiseret til sekvens BA, indtage L-AA i 3 måneder, mens de fører en maddagbog og sender blodpletter til analyse to gange om ugen.
Efter 3 måneder er der en yderligere 2 ugers udvaskningsperiode med L-AA, hvorefter deltageren vil indtage GMP-AA i 3 måneder, mens han fører en maddagbog og sender blodpletter til analyse to gange om ugen.
|
Aminosyrebaseret proteinerstatning til diætbehandling af PKU
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i blod Phe in
Tidsramme: 16 uger
|
Ændring i blod-phe hos forsøgspersoner, der indtager renset GMP-AA-proteinerstatning sammenlignet med ændringen ved indtagelse af L-AA-proteinerstatning
|
16 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- CUK001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Fenylketonuri
-
Aptatek BioSciences, IncIkke rekrutterer endnuPhenylketonuria (PKU) og hyperphenylalaninæmi
Kliniske forsøg med Glytactin
-
University of Wisconsin, MadisonBoston Children's HospitalAfsluttetFenylketonuriForenede Stater