Hodnocení přípravků s nízkým obsahem fenylalaninu
Účinky inovativního proteinového doplňku na bázi glykomakropeptidu purifikovaného ke snížení obsahu fenylalaninů pro léčbu dětských pacientů s fenylketonurií
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Design studie Toto je 2-fázová, 15týdenní randomizovaná zkřížená studie. Byl zvolen randomizovaný crossover design, protože snižuje vliv rozdílů mezi jednotlivci; a nabízí statistickou účinnost (vyžaduje méně předmětů než nekřížové návrhy).
Stručně řečeno, 2 skupiny po 9 účastnících budou přiděleny buď do (1) sekvence 1: užívejte PS na bázi GMP-AA po dobu prvních 4 týdnů a poté užívejte pouze proteinovou náhražku na bázi L-AA po dobu 4 týdnů, nebo (2 ) užívejte pouze proteinovou náhražku na bázi L-AA po dobu prvních 4 týdnů a poté užívejte PS na bázi GMP-AA po dobu 4 týdnů. Na konci prvních 4 týdnů bude následovat 2týdenní vymývací období, kdy obě skupiny konzumují pouze PS na bázi L-AA. Randomizace bude generována blokovým randomizačním systémem a náhodné pořadí bude uchováváno v zapečetěné obálce.
Primární výzkumný cíl Hlavním výzkumným cílem této studie je vyhodnotit účinek na hladiny Phe diety s nízkým obsahem Phe v kombinaci s purifikovanou proteinovou náhražkou na bázi GMP-AA (obsahující 1 mg Phe/g proteinového ekvivalentu) při léčbě dětských pacientů s PKU.
Sekundární cíle výzkumu Sekundární cíle studie mají za cíl prozkoumat, zda existují nějaké rozdíly mezi proteinovou substitucí na bázi GMP-AA a proteinovou substitucí na bázi L-AA ve frekvenci a množství příjmu proteinové substituce, pokud existuje GI (gastrointestinální) symptomy se objevují při požití proteinové náhražky na bázi GMP-AA, vliv na sytost (hlad) a náladu a jakékoli rozdíly v antropometrických údajích.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti s PKU ve věku 5 až 16 let, kteří v současné době dodržují dietu s omezeným příjmem bílkovin a proteinovou náhražku na bázi L-AA a/nebo GMP-AA, jsou ochotni přejít na přípravek pouze na bázi GMP-AA po dobu 4 týdnů.
- 2 ze 4 posledních hladin Phe v krvi v cílovém rozmezí (tj. 50 %): Cílové rozmezí 120-360 µmol/l <12 let Cílové rozmezí 120-600 µmol/l >12 let
Kritéria vyloučení:
• Alergie na mléčnou bílkovinu
- Těhotenství
- Závažná lékařská diagnóza nesouvisející s PKU
- Léčba sapropterin hydrochloridem (KUVAN)
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Sekvence AB: GMP-AA -> L-AA
Po úvodním vymývacím období 2 týdnů budou účastníci randomizovaní do Sekvence AB konzumovat GMP-AA po dobu 3 měsíců, přičemž si vedou deník jídla a posílají krevní skvrny na analýzu dvakrát týdně.
Na konci 3 měsíců následuje další 2 týdenní vymývací období s L-AA, po kterém bude účastník konzumovat L-AA po dobu 3 měsíců, přičemž si vede deník jídla a posílá krevní skvrny na analýzu dvakrát týdně.
|
Proteinová náhražka na bázi glykomakropeptidu pro dietní léčbu PKU
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Sekvence BA: L-AA -> GMP-AA
Po počátečním vymývacím období 2 týdnů budou účastníci randomizovaní do Sekvence BA konzumovat L-AA po dobu 3 měsíců, přičemž si vedou deník jídla a posílají krevní skvrny na analýzu dvakrát týdně.
Na konci 3 měsíců následuje další 2 týdenní vymývací období s L-AA, po kterém bude účastník konzumovat GMP-AA po dobu 3 měsíců, přičemž si vede deník jídla a posílá krevní skvrny na analýzu dvakrát týdně.
|
Proteinová náhražka na bázi aminokyselin pro dietní léčbu PKU
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna v krvi Phe in
Časové okno: 16 týdnů
|
Změna hladiny Phe v krvi u subjektů užívajících purifikovanou náhradu proteinu GMP-AA ve srovnání se změnou při požití náhrady proteinu L-AA
|
16 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CUK001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .