저페닐알라닌 제제 평가
페닐케톤뇨증이 있는 소아 환자의 치료를 위해 페닐알라닌 함량을 낮추기 위해 정제된 혁신적인 글리코마크로펩타이드 기반 단백질 보충제의 효과
연구 개요
상세 설명
연구 설계 이것은 2단계, 15주 무작위 교차 시험입니다. 무작위 교차 디자인은 개인 간의 차이 영향을 줄이기 위해 선택되었습니다. 통계적 효율성을 제공합니다(비교차 설계보다 더 적은 수의 피험자가 필요함).
요약하면, 각각 9명의 참가자로 구성된 2개 그룹이 (1) 시퀀스 1: 처음 4주 동안 GMP-AA 기반 PS를 섭취한 다음 4주 동안 L-AA 기반 단백질 대체물만 섭취하거나 (2 ) 처음 4주간은 L-AA 기반의 단백질 대체제만 복용하고, 이후 4주간은 GMP-AA 기반의 PS를 복용하세요. 처음 4주가 끝나면 2주의 휴약 기간이 이어지며 두 그룹 모두 L-AA 기반 PS만 소비합니다. 무작위화는 블록 무작위화 시스템에 의해 생성되며 무작위 순서는 봉인된 봉투 내에 보관됩니다.
주요 연구 목적 본 연구의 주요 연구 목적은 다음과 같은 치료에서 정제된 GMP-AA 기반 단백질 대체물(1 mg Phe/g 단백질 등가물 함유)과 결합된 저Phe 식이 요법이 Phe 수준에 미치는 영향을 평가하는 것입니다. PKU를 앓고 있는 소아 환자.
2차 연구 목적 본 연구의 2차 목적은 GMP-AA 기반 단백질 대체물과 L-AA 기반 단백질 대체물 간에 GI(위장관)가 있는 경우 단백질 대체물 섭취 빈도와 양에 차이가 있는지 조사하는 것을 목표로 합니다. 증상은 GMP-AA 기반 단백질 대체물 섭취, 포만감(배고픔) 및 기분에 대한 영향 및 인체 측정 데이터의 차이로 인해 발생합니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
현재 단백질 제한 식이 요법과 L-AA 및/또는 GMP-AA 기반 단백질 대체품을 준수하고 있는 5~16세의 PKU 환자는 4주 동안 GMP-AA 기반 전용 제품으로 전환할 의향이 있습니다.
- 목표 범위 내의 마지막 혈중 Phe 수준 4개 중 2개(예: 50%): 목표 범위 120-360μmol/l <12년 목표 범위 120-600μmol/l >12년
제외 기준:
• 우유 단백질 알레르기
- 임신
- PKU와 관련되지 않은 심각한 의학적 진단
- 사프롭테린염산염(KUVAN)으로 치료
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 시퀀스 AB: GMP-AA -> L-AA
2주의 초기 세척 기간 후 시퀀스 AB에 무작위로 배정된 참가자는 음식 일기를 작성하고 주 2회 분석을 위해 혈액 반점을 보내는 동시에 3개월 동안 GMP-AA를 섭취하게 됩니다.
3개월이 끝나면 L-AA로 2주간의 휴약 기간이 추가됩니다. 그 후 참가자는 음식 일기를 작성하고 주 2회 분석을 위해 혈액 반점을 보내는 동안 3개월 동안 L-AA를 섭취하게 됩니다.
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PKU의 식이치료를 위한 글리코매크로펩타이드 기반 단백질 대체물
다른 이름들:
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위약 비교기: 시퀀스 BA: L-AA -> GMP-AA
2주의 초기 세척 기간 후 시퀀스 BA에 무작위로 배정된 참가자는 음식 일기를 작성하고 주 2회 분석을 위해 혈액 반점을 보내는 동시에 3개월 동안 L-AA를 섭취합니다.
3개월이 끝나면 L-AA로 2주간의 휴약 기간이 추가됩니다. 그 후 참가자는 음식 일기를 작성하고 주 2회 분석을 위해 혈액 반점을 보내는 동안 3개월 동안 GMP-AA를 섭취하게 됩니다.
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PKU의 식이요법을 위한 아미노산 기반 단백질 대체물
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액의 변화 Phe in
기간: 16주
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정제된 GMP-AA 단백질 대체물을 섭취한 피험자의 혈액 Phe 변화와 L-AA 단백질 대체물을 섭취했을 때의 변화 비교
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16주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CUK001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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