Évaluation des formules à faible teneur en phénylalanine
Les effets d'un supplément protéique innovant à base de glycomacropeptide purifié pour réduire la teneur en phénylalanine pour le traitement des patients pédiatriques atteints de phénylcétonurie
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Conception de l'étude Il s'agit d'un essai croisé randomisé en 2 étapes de 15 semaines. La conception croisée randomisée a été choisie car elle réduit l'influence des différences entre les individus ; et il offre une efficacité statistique (nécessite moins de sujets que les conceptions non croisées).
En résumé, 2 groupes de 9 participants chacun seront affectés soit à (1) séquence 1 : prendre du PS à base de GMP-AA pendant les 4 premières semaines, puis prendre uniquement un substitut protéique à base de L-AA pendant 4 semaines, ou (2 ) prenez uniquement un substitut protéique à base de L-AA pendant les 4 premières semaines, puis prenez du PS à base de GMP-AA pendant 4 semaines. À la fin des 4 premières semaines, une période de sevrage de 2 semaines suivra, les deux groupes consommant uniquement du PS à base de L-AA. La randomisation sera générée par un système de randomisation par blocs et l'ordre aléatoire sera conservé dans une enveloppe scellée.
Objectif principal de recherche L'objectif principal de recherche de cette étude est d'évaluer l'effet sur les niveaux de Phe d'un régime pauvre en Phe associé à un substitut protéique purifié à base de GMP-AA (contenant 1 mg de Phe/g d'équivalent protéine), dans le traitement de patients pédiatriques atteints de PCU.
Objectifs de recherche secondaires Les objectifs secondaires de l'étude visent à déterminer s'il existe des différences entre le substitut protéique à base de GMP-AA et le substitut protéique à base de L-AA dans la fréquence et la quantité d'apport de substitut protéique, le cas échéant GI (gastro-intestinal) les symptômes surviennent avec l'ingestion du substitut protéique à base de GMP-AA, l'effet sur la satiété (faim) et l'humeur et toute différence dans les données anthropométriques.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, Royaume-Uni, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Patients atteints de PCU, âgés de 5 à 16 ans, suivant actuellement un régime pauvre en protéines et un substitut protéique à base de L-AA et/ou de GMP-AA disposés à passer à un produit uniquement à base de GMP-AA pendant 4 semaines.
- 2 des 4 derniers taux sanguins de Phe se situent dans la plage cible (c.-à-d. 50%) : Plage cible 120-360µmol/l <12 ans Plage cible 120-600µmol/l >12 ans
Critère d'exclusion:
• Allergie aux protéines du lait
- Grossesse
- Diagnostic médical grave non lié à la PCU
- Traitement au chlorhydrate de saproptérine (KUVAN)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation croisée
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Séquence AB : GMP-AA -> L-AA
Après une période de sevrage initiale de 2 semaines, les participants randomisés dans la séquence AB consommeront du GMP-AA pendant 3 mois tout en tenant un journal alimentaire et en envoyant des gouttes de sang pour une analyse deux fois par semaine.
Au bout de 3 mois, il y a une période de sevrage supplémentaire de 2 semaines avec L-AA, après quoi le participant consommera du L-AA pendant 3 mois tout en tenant un journal alimentaire et en envoyant des gouttes de sang pour une analyse deux fois par semaine.
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Substitut protéique à base de glycomacropeptide pour le traitement diététique de la PCU
Autres noms:
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Comparateur placebo: Séquence BA : L-AA -> GMP-AA
Après une période de sevrage initiale de 2 semaines, les participants randomisés dans la séquence BA consommeront du L-AA pendant 3 mois tout en tenant un journal alimentaire et en envoyant des gouttes de sang pour une analyse deux fois par semaine.
Au bout de 3 mois, il y a une période de sevrage supplémentaire de 2 semaines avec L-AA, après quoi le participant consommera du GMP-AA pendant 3 mois tout en tenant un journal alimentaire et en envoyant des gouttes de sang pour une analyse deux fois par semaine.
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Substitut protéique à base d'acides aminés pour le traitement diététique de la PCU
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du sang Phe in
Délai: 16 semaines
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Modification de la Phe sanguine chez les sujets ingérant un substitut de protéine GMP-AA purifié par rapport à la modification lors de l'ingestion d'un substitut de protéine L-AA
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16 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CUK001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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