此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

低苯丙氨酸配方奶粉的评价

2024年4月12日 更新者：Ajinomoto Co., Inc.

一种创新的基于糖巨肽的纯化蛋白质补充剂，可降低苯丙氨酸含量，用于治疗苯丙酮尿症儿科患者的效果

Ajinomoto Cambrooke 开发了一种 PKU 蛋白质替代品，它是纯化糖巨肽 (GMP) 和必需氨基酸的专有混合物，品牌名称为 Glytactin®。 一份此类 Glytactin® 产品含有 20 毫克或更少的苯丙氨酸 (Phe)。 拟议研究的目的是在患有 PKU 的儿童中使用这种基于 GMP-AA 的纯化蛋白质替代品，其每克蛋白质当量的 Phe 含量低于其他市售产品，且其蛋白质替代品摄入量为 100%，并评估其功效和效果。与不含 Phe 的 L-AA 蛋白质替代品相比，血液 Phe 的变化。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

研究设计 这是一项 2 阶段、为期 15 周的随机交叉试验。 选择随机交叉设计是因为它减少了个体差异的影响；它提供了统计效率（比非交叉设计需要更少的受试者）。

总之，2 组，每组 9 名参与者，将被分配到 (1) 序列 1：前 4 周服用基于 GMP-AA 的 PS，然后 4 周仅服用基于 L-AA 的蛋白质替代品，或 (2 ) 前 4 周仅服用基于 L-AA 的蛋白质替代品，然后服用基于 GMP-AA 的 PS 4 周。 在前 4 周结束时，将进行为期 2 周的清除期，两组均仅食用基于 L-AA 的 PS。 随机化将由区块随机化系统生成，随机顺序将保存在密封的信封内。

主要研究目标 本研究的主要研究目标是评估低 Phe 饮食与基于 GMP-AA 的纯化蛋白质替代品（含 1 毫克 Phe/g 蛋白质当量）相结合，在治疗以下疾病时对 Phe 水平的影响： PKU 儿童患者。

次要研究目标 该研究的次要目标旨在调查基于 GMP-AA 的蛋白质替代品和基于 L-AA 的蛋白质替代品在蛋白质替代品摄入频率和数量方面是否存在任何差异（如有 GI（胃肠道））摄入基于 GMP-AA 的蛋白质替代品、对饱腹感（饥饿）和情绪的影响以及人体测量数据的任何差异都会出现症状。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

19

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、英国、B4 6NH
        • Birmingham Women and Children's Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 年龄 5 至 16 岁的 PKU 患者，目前遵守蛋白质限制饮食和基于 L-AA 和/或 GMP-AA 的蛋白质替代品，愿意改用仅基于 GMP-AA 的产品 4 周。

    • 最后 4 次血液 Phe 水平中有 2 次在目标范围内（即 50%): 目标范围 120-360µmol/l <12 年 目标范围 120-600µmol/l >12 年

排除标准：

  • • 牛奶蛋白过敏

    • 怀孕
    • 与 PKU 无关的严重医学诊断
    • 盐酸沙丙蝶呤 (KUVAN) 治疗

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：序列AB：GMP-AA -> L-AA
经过 2 周的初始清除期后，随机分配到序列 AB 的参与者将食用 GMP-AA 3 个月，同时记录饮食日记并每周发送两次血点进行分析。 3 个月结束时，还有另外 2 周的 L-AA 冲洗期，此后参与者将食用 L-AA 3 个月，同时记录饮食日记并发送血斑每周两次进行分析。
膳食补充剂：甘肽
基于糖巨肽的蛋白质替代品用于 PKU 的饮食治疗
其他名称：
  • Glytactin Build 20 种口味
  • Glytactin 即饮 (RTD) 15 Lite
  • Glytactin Build 10
安慰剂比较：序列 BA：L-AA -> GMP-AA
经过 2 周的初始清除期后，随机分配至 BA 序列的参与者将食用 L-AA 3 个月，同时记录饮食日记并每周发送两次血点进行分析。 3 个月结束时，还有另外 2 周的 L-AA 清洗期，此后参与者将食用 GMP-AA 3 个月，同时记录饮食日记并发送血斑每周两次进行分析。
膳食补充剂：L-AA
用于 PKU 饮食治疗的氨基酸蛋白替代品

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血液中 Phe 的变化
大体时间：16周
与摄入 L-AA-蛋白质替代品时相比，摄入纯化 GMP-AA-蛋白质替代品的受试者血液 Phe 的变化
16周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Ajinomoto Co., Inc.

合作者

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Birmingham Children's Hospital

调查人员

  • 首席研究员：Anita MacDonald, BSc PhD、Birmingham Women and Children's Hospital

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月30日

初级完成 (估计的)

2025年1月1日

研究完成 (估计的)

2025年4月1日

研究注册日期

首次提交

2024年3月20日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月25日

首次发布 (实际的)

2024年3月27日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年4月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年4月12日

最后验证

2024年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CUK001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅