Evaluering av formler med lavt fenylalanin
Effektene av et innovativt glykomakropeptidbasert proteintilskudd renset for å senke fenylalanininnholdet for behandling av pediatriske pasienter med fenylketonuri
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studiedesign Dette er en 2-trinns, 15-ukers randomisert crossover-forsøk. Det randomiserte crossover-designet ble valgt fordi det reduserer påvirkningen av forskjeller mellom individer; og den tilbyr statistisk effektivitet (krever færre fag enn ikke-crossover-design).
Oppsummert vil 2 grupper på 9 deltakere hver bli tildelt enten (1) sekvens 1: ta GMP-AA-basert PS de første 4 ukene og deretter ta kun L-AA-basert proteinerstatning i 4 uker, eller (2 ) ta kun L-AA-basert proteinerstatning de første 4 ukene og ta deretter GMP-AA-basert PS i 4 uker. På slutten av de første 4 ukene vil en 2-ukers utvaskingsperiode følge med begge gruppene som kun bruker L-AA-basert PS. Randomisering vil bli generert av et blokkrandomiseringssystem og den tilfeldige rekkefølgen vil bli holdt i en forseglet konvolutt.
Primært forskningsmål Hovedformålet med denne studien er å evaluere effekten på Phe-nivåer av en lav-Phe-diett kombinert med en renset GMP-AA-basert proteinerstatning (inneholder 1 mg Phe/g proteinekvivalent), i behandlingen av pediatriske pasienter med PKU.
Sekundære forskningsmål De sekundære målene for studien tar sikte på å undersøke om det er noen forskjeller mellom den GMP-AA-baserte proteinerstatningen og den L-AA-baserte proteinerstatningen i frekvensen og mengden av proteinerstatningsinntak, hvis noen GI (gastrointestinal) symptomer oppstår ved inntak av den GMP-AA-baserte proteinerstatningen, effekt på metthetsfølelse (sult) og humør og eventuelle forskjeller i antropometriske data.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Pasienter med PKU, i alderen 5 til 16 år, som for tiden følger proteinbegrenset diett og L-AA- og/eller GMP-AA-basert proteinerstatning som er villige til å bytte til et GMP-AA-basert kun produkt i 4 uker.
- 2 av 4 siste Phe-nivåer i blodet innenfor målområdet (dvs. 50%): Målområde 120-360µmol/l <12 år Målområde 120-600µmol/l >12 år
Ekskluderingskriterier:
• Melkeproteinallergi
- Svangerskap
- Alvorlig medisinsk diagnose som ikke er relatert til PKU
- Behandling med Sapropterin hydroklorid (KUVAN)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Sekvens AB: GMP-AA -> L-AA
Etter en innledende utvaskingsperiode på 2 uker, vil deltakere randomisert til Sequence AB innta GMP-AA i 3 måneder mens de fører en matdagbok og sender blodflekker for analyse to ganger i uken.
På slutten av 3 måneder er det en ytterligere 2 ukers utvaskingsperiode med L-AA, hvoretter deltakeren vil innta L-AA i 3 måneder mens han fører en matdagbok og sender blodflekker for analyse to ganger i uken.
|
Glykomakropeptidbasert proteinerstatning for diettbehandling av PKU
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Sekvens BA: L-AA -> GMP-AA
Etter en innledende utvaskingsperiode på 2 uker, vil deltakere randomisert til sekvens BA konsumere L-AA i 3 måneder mens de fører en matdagbok og sender blodflekker for analyse to ganger i uken.
På slutten av 3 måneder er det en ytterligere 2 ukers utvaskingsperiode med L-AA, hvoretter deltakeren vil innta GMP-AA i 3 måneder mens han fører en matdagbok og sender blodflekker for analyse to ganger i uken.
|
Aminosyrebasert proteinerstatning for diettbehandling av PKU
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i blod Phe in
Tidsramme: 16 uker
|
Endring i blod Phe hos personer som inntar renset GMP-AA-proteinerstatning sammenlignet med endringen ved inntak av L-AA-proteinerstatning
|
16 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CUK001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .