Evaluatie van formules met een laag fenylalaninegehalte
De effecten van een innovatief op glycomacropeptide gebaseerd eiwitsupplement, gezuiverd om het fenylalaninegehalte te verlagen voor de behandeling van pediatrische patiënten met fenylketonurie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Studieopzet Dit is een gerandomiseerd cross-over onderzoek dat uit twee fases bestaat en 15 weken duurt. Er is gekozen voor het gerandomiseerde crossover-ontwerp omdat het de invloed van verschillen tussen individuen vermindert; en het biedt statistische efficiëntie (vereist minder onderwerpen dan niet-crossoverontwerpen).
Samenvattend worden 2 groepen van elk 9 deelnemers toegewezen aan (1) reeks 1: neem de eerste 4 weken PS op basis van GMP-AA en neem vervolgens gedurende 4 weken alleen op L-AA gebaseerde eiwitvervanger, of (2 ) neem de eerste 4 weken alleen op L-AA gebaseerde eiwitvervanger en neem daarna gedurende 4 weken PS op basis van GMP-AA. Aan het einde van de eerste vier weken volgt een wash-outperiode van twee weken, waarbij beide groepen alleen PS op basis van L-AA consumeren. De randomisatie wordt gegenereerd door een blokrandomisatiesysteem en de willekeurige volgorde wordt in een verzegelde envelop bewaard.
Primaire onderzoeksdoelstelling De belangrijkste onderzoeksdoelstelling van deze studie is het evalueren van het effect op de Phe-niveaus van een dieet met een laag Phe-gehalte, gecombineerd met een gezuiverde op GMP-AA gebaseerde eiwitvervanger (met 1 mg Phe/g eiwit-equivalent), bij de behandeling van pediatrische patiënten met PKU.
Secundaire onderzoeksdoelstellingen De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn bedoeld om te onderzoeken of er verschillen zijn tussen de op GMP-AA gebaseerde eiwitvervanger en de op L-AA gebaseerde eiwitvervanger wat betreft de frequentie en hoeveelheid van de inname van eiwitvervangers, indien aanwezig GI (gastro-intestinaal) symptomen treden op bij inname van de op GMP-AA gebaseerde eiwitvervanger, effect op verzadiging (honger) en humeur en eventuele verschillen in antropometrische gegevens.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten met PKU, in de leeftijd van 5 tot 16 jaar, die momenteel een eiwitbeperkt dieet en een op L-AA en/of GMP-AA gebaseerde eiwitvervanger volgen en gedurende 4 weken willen overstappen op een product dat uitsluitend op GMP-AA is gebaseerd.
- 2 van de 4 laatste Phe-waarden in het bloed binnen het streefbereik (d.w.z. 50%): Doelbereik 120-360 µmol/l <12 jaar Doelbereik 120-600 µmol/l >12 jaar
Uitsluitingscriteria:
• Melkeiwitallergie
- Zwangerschap
- Ernstige medische diagnose die geen verband houdt met PKU
- Behandeling met Sapropterinehydrochloride (KUVAN)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Volgorde AB: GMP-AA -> L-AA
Na een initiële wash-outperiode van 2 weken zullen deelnemers die gerandomiseerd zijn naar Sequence AB gedurende 3 maanden GMP-AA consumeren, terwijl ze een voedingsdagboek bijhouden en bloedvlekken sturen voor tweemaal per week analyse.
Aan het einde van de 3 maanden is er nog een uitwasperiode van 2 weken met L-AA, waarna de deelnemer gedurende 3 maanden L-AA zal consumeren terwijl hij een voedingsdagboek bijhoudt en bloedvlekken opstuurt voor tweemaal per week analyse.
|
Op glycomacropeptide gebaseerde eiwitvervanger voor de dieetbehandeling van PKU
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Volgorde BA: L-AA -> GMP-AA
Na een initiële wash-outperiode van 2 weken zullen deelnemers die gerandomiseerd zijn naar Sequentie BA gedurende 3 maanden L-AA consumeren, terwijl ze een voedingsdagboek bijhouden en bloedvlekken sturen voor tweemaal per week analyse.
Aan het einde van de 3 maanden is er nog een wash-outperiode van 2 weken met L-AA, waarna de deelnemer gedurende 3 maanden GMP-AA zal consumeren, terwijl hij een voedingsdagboek bijhoudt en bloedvlekken opstuurt voor tweemaal per week analyse.
|
Op aminozuren gebaseerde eiwitvervanger voor de dieetbehandeling van PKU
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in bloed Phe in
Tijdsspanne: 16 weken
|
Verandering in de Phe in het bloed bij proefpersonen die een gezuiverd GMP-AA-eiwitvervanger innamen, vergeleken met de verandering bij inname van een L-AA-eiwitvervanger
|
16 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- CUK001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .