Matalan fenyylialaniinin kaavojen arviointi
Fenyylialaniinipitoisuuden alentamiseen puhdistetun innovatiivisen glykomakropeptidipohjaisen proteiinilisän vaikutukset fenyyliketonuriasta kärsivien lapsipotilaiden hoitoon
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimussuunnitelma Tämä on 2-vaiheinen, 15 viikkoa kestävä satunnaistettu crossover-tutkimus. Satunnaistettu crossover-malli valittiin, koska se vähentää yksilöiden välisten erojen vaikutusta; ja se tarjoaa tilastollista tehokkuutta (vaatii vähemmän aiheita kuin ei-crossover-malleja).
Yhteenvetona voidaan todeta, että 2 9 osallistujan ryhmää jaetaan joko (1) jaksoon 1: ota GMP-AA-pohjainen PS ensimmäiset 4 viikkoa ja sitten vain L-AA-pohjainen proteiinikorvike 4 viikon ajan tai (2 ) ota vain L-AA-pohjaista proteiinikorviketta ensimmäiset 4 viikkoa ja sitten GMP-AA-pohjaista PS:ää 4 viikon ajan. Ensimmäisen 4 viikon lopussa seuraa 2 viikon pesujakso, jolloin molemmat ryhmät kuluttavat vain L-AA-pohjaista PS:ää. Satunnaistuksen generoi lohkosatunnaistusjärjestelmä ja satunnainen järjestys säilytetään suljetussa kirjekuoressa.
Tutkimuksen päätavoite Tämän tutkimuksen pääasiallinen tutkimustavoite on arvioida vähä-Phe-ruokavalion ja puhdistetun GMP-AA-pohjaisen proteiinikorvikkeen (sisältää 1 mg Phe/g proteiiniekvivalenttia) vaikutusta Phe-tasoihin hoidettaessa lapsipotilaat, joilla on PKU.
Toissijaiset tutkimuksen tavoitteet Tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on selvittää, onko GMP-AA-pohjaisen proteiinikorvikkeen ja L-AA-pohjaisen proteiinikorvikkeen välillä eroja proteiinin korvikkeen saannin tiheydessä ja määrässä, jos GI (gastrointestinaalinen) oireita esiintyy GMP-AA-pohjaisen proteiinin korvikkeen nauttimisen yhteydessä, vaikutus kylläisyyteen (nälkä) ja mielialaan sekä mahdolliset erot antropometrisissa tiedoissa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital For Children
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilaat, joilla on PKU, iältään 5–16-vuotiaat, jotka noudattavat tällä hetkellä proteiinirajoitettua ruokavaliota ja L-AA- ja/tai GMP-AA-pohjaista proteiinin korviketta, jotka ovat valmiita vaihtamaan vain GMP-AA-pohjaiseen tuotteeseen 4 viikon ajaksi.
- 2/4 viimeisestä veren Phe-tasosta tavoitealueella (ts. 50 %): Tavoitealue 120-360 µmol/l <12 vuotta Tavoitealue 120-600 µmol/l > 12 vuotta
Poissulkemiskriteerit:
• Maitoproteiiniallergia
- Raskaus
- Vakava lääketieteellinen diagnoosi, joka ei liity PKU:han
- Hoito sapropteriinihydrokloridilla (KUVAN)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Sekvenssi AB: GMP-AA -> L-AA
Ensimmäisen 2 viikon pesujakson jälkeen sekvenssiin AB satunnaistetut osallistujat kuluttavat GMP-AA:ta 3 kuukauden ajan samalla, kun he pitävät ruokapäiväkirjaa ja lähettävät veripisteitä kahdesti viikossa tehtävään analyysiin.
Kolmen kuukauden lopussa on vielä 2 viikon pesujakso L-AA:lla, jonka jälkeen osallistuja kuluttaa L-AA:ta 3 kuukauden ajan pitäen samalla ruokapäiväkirjaa ja lähettäen veripisteitä kahdesti viikossa analyysiin.
|
Glykomakropeptidipohjainen proteiinikorvike PKU:n ruokavaliohoitoon
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Sekvenssi BA: L-AA -> GMP-AA
Ensimmäisen 2 viikon pesujakson jälkeen osallistujat, jotka on satunnaistettu sekvenssiin BA, kuluttavat L-AA:ta 3 kuukauden ajan samalla, kun he pitävät ruokapäiväkirjaa ja lähettävät veripisteitä kahdesti viikossa tehtävään analyysiin.
3 kuukauden lopussa on vielä 2 viikon pesujakso L-AA:lla, jonka jälkeen osallistuja kuluttaa GMP-AA:ta 3 kuukauden ajan pitäen samalla ruokapäiväkirjaa ja lähettäen veripisteitä kahdesti viikossa analysoitavaan.
|
Aminohappopohjainen proteiinikorvike PKU:n ruokavaliohoitoon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos veressä Phe in
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Muutos veren Phe:ssä koehenkilöillä, jotka nauttivat puhdistettua GMP-AA-proteiinin korviketta verrattuna muutokseen, kun nieltiin L-AA-proteiinikorviketta
|
16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CUK001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .