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Valutazione delle formule a basso contenuto di fenilalanina

12 aprile 2024 aggiornato da: Ajinomoto Co., Inc.

Gli effetti di un innovativo integratore proteico a base di glicomacropeptide purificato per abbassare il contenuto di fenilalanina per il trattamento di pazienti pediatrici affetti da fenilchetonuria

Ajinomoto Cambrooke ha sviluppato un sostituto della proteina PKU che è una miscela brevettata di glicomacropeptide (GMP) purificato e aminoacidi essenziali, con il marchio Glytactin®. Una porzione di tali prodotti Glytactin® contiene 20 mg o meno di fenilalanina (Phe). Lo scopo dello studio proposto è quello di utilizzare questo sostituto proteico purificato a base di GMP-AA, con meno Phe per grammo di proteina equivalente rispetto ad altri prodotti disponibili in commercio, in bambini affetti da PKU al 100% dell'assunzione di sostituti proteici e valutarne l'efficacia e la la variazione della Phe nel sangue rispetto ai sostituti proteici a base di L-AA privi di Phe.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Disegno dello studio Si tratta di uno studio crossover randomizzato in 2 fasi, della durata di 15 settimane. È stato scelto il disegno crossover randomizzato poiché riduce l'influenza delle differenze tra gli individui; e offre efficienza statistica (richiede meno soggetti rispetto ai progetti non crossover).

In sintesi, 2 gruppi di 9 partecipanti ciascuno verranno assegnati a (1) sequenza 1: assumere PS a base di GMP-AA per le prime 4 settimane e poi assumere solo sostituto proteico a base di L-AA per 4 settimane, oppure (2 ) assumere solo il sostituto proteico a base di L-AA per le prime 4 settimane e poi assumere PS a base di GMP-AA per 4 settimane. Alla fine delle prime 4 settimane, seguirà un periodo di washout di 2 settimane in cui entrambi i gruppi consumeranno solo PS a base di L-AA. La randomizzazione sarà generata da un sistema di randomizzazione a blocchi e l'ordine casuale sarà conservato all'interno di una busta sigillata.

Obiettivo primario della ricerca L'obiettivo principale della ricerca di questo studio è valutare l'effetto sui livelli di Phe di una dieta a basso contenuto di Phe combinata con un sostituto proteico purificato a base di GMP-AA (contenente 1 mg di Phe/g di equivalente proteico), nel trattamento di pazienti pediatrici affetti da PKU.

Obiettivi secondari della ricerca Gli obiettivi secondari dello studio mirano a indagare se esistono differenze tra il sostituto proteico a base di GMP-AA e il sostituto proteico a base di L-AA nella frequenza e nella quantità di assunzione del sostituto proteico, se presente GI (gastrointestinale) i sintomi si manifestano con l'ingestione del sostituto proteico a base di GMP-AA, effetto sulla sazietà (fame) e sull'umore ed eventuali differenze nei dati antropometrici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

19

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Women and Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con PKU, di età compresa tra 5 e 16 anni, attualmente aderenti a una dieta ipoproteica e a un sostituto proteico a base di L-AA e/o GMP-AA disposti a passare a un prodotto esclusivamente a base di GMP-AA per 4 settimane.

    • 2 ultimi livelli di Phe nel sangue su 4 rientrano nell'intervallo target (ad es. 50%): Intervallo target 120-360 µmol/l <12 anni Intervallo target 120-600 µmol/l >12 anni

Criteri di esclusione:

  • • Allergia alle proteine ​​del latte

    • Gravidanza
    • Diagnosi medica grave non correlata alla PKU
    • Trattamento con sapropterina cloridrato (KUVAN)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Sequenza AB: GMP-AA -> L-AA
Dopo un periodo di washout iniziale di 2 settimane, i partecipanti randomizzati alla sequenza AB consumeranno GMP-AA per 3 mesi tenendo un diario alimentare e inviando macchie di sangue per l'analisi due volte a settimana. Alla fine dei 3 mesi è previsto un ulteriore periodo di washout di 2 settimane con L-AA, dopo di che il partecipante consumerà L-AA per 3 mesi tenendo un diario alimentare e inviando macchie di sangue per l'analisi due volte a settimana.
Integratore alimentare: Glitactina
Sostituto proteico a base di glicomacropeptide per il trattamento dietetico della PKU
Altri nomi:
  • Glytactin costruisce 20 gusti
  • Glytactin pronto da bere (RTD) 15 Lite
  • Glitattina Build 10
Comparatore placebo: Sequenza BA: L-AA -> GMP-AA
Dopo un periodo di washout iniziale di 2 settimane, i partecipanti randomizzati alla sequenza BA consumeranno L-AA per 3 mesi tenendo un diario alimentare e inviando macchie di sangue per l'analisi due volte a settimana. Alla fine dei 3 mesi è previsto un ulteriore periodo di washout di 2 settimane con L-AA, dopo di che il partecipante consumerà GMP-AA per 3 mesi tenendo un diario alimentare e inviando macchie di sangue per l'analisi due volte a settimana.
Integratore alimentare: L-AA
Sostituto proteico a base di aminoacidi per il trattamento dietetico della PKU

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel sangue Phe in
Lasso di tempo: 16 settimane
Variazione della Phe ematica nei soggetti che hanno ingerito un sostituto purificato della proteina GMP-AA rispetto alla variazione quando si è ingerito un sostituto della proteina L-AA
16 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ajinomoto Co., Inc.

Collaboratori

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
Birmingham Children's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 gennaio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

27 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CUK001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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