Az alacsony fenilalanintartalmú formulák értékelése
A fenilalanin tartalom csökkentésére tisztított innovatív glikomakropeptid alapú fehérje-kiegészítő hatása fenilketonuriában szenvedő gyermekbetegek kezelésére
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Tanulmánytervezés Ez egy 2 szakaszból álló, 15 hetes randomizált keresztezett vizsgálat. A véletlenszerű keresztezési elrendezést azért választottuk, mert csökkenti az egyének közötti különbségek befolyását; és statisztikai hatékonyságot kínál (kevesebb tantárgyat igényel, mint a nem keresztezett tervezéseknél).
Összefoglalva, 2, egyenként 9 résztvevőből álló csoportot beosztanak az (1) 1. szekvencia egyikébe: vegye be a GMP-AA-alapú PS-t az első 4 hétben, majd csak az L-AA-alapú fehérjehelyettesítőt 4 hétig, vagy (2 ) az első 4 hétben csak L-AA-alapú fehérjehelyettesítőt, majd 4 hétig GMP-AA-alapú PS-t vegyen be. Az első 4 hét végén egy 2 hetes kimosódási időszak következik, mindkét csoport csak L-AA-alapú PS-t fogyaszt. A véletlenszerűsítést egy blokk randomizációs rendszer generálja, és a véletlenszerű sorrendet egy lezárt borítékban tartják.
Elsődleges kutatási cél A tanulmány fő kutatási célja az alacsony Phe-tartalmú étrend és a tisztított GMP-AA alapú fehérjehelyettesítő (1 mg Phe/g fehérje ekvivalens tartalmú) kombinált Phe-szintre gyakorolt hatásának értékelése a betegségek kezelésében. PKU-ban szenvedő gyermekgyógyászati betegek.
Másodlagos kutatási célok A tanulmány másodlagos célkitűzései annak vizsgálata, hogy van-e különbség a GMP-AA alapú fehérjehelyettesítő és az L-AA alapú fehérjehelyettesítő között a fehérjehelyettesítő bevitel gyakoriságában és mennyiségében, ha van GI (gasztrointesztinális) A tünetek a GMP-AA alapú fehérjepótló bevételekor, a jóllakottságra (éhségérzetre) és a hangulatra gyakorolt hatás, valamint az antropometriai adatok eltérései esetén jelentkeznek.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
5 és 16 év közötti, PKU-ban szenvedő betegek, akik jelenleg betartják a korlátozott fehérjetartalmú étrendet és az L-AA- és/vagy GMP-AA-alapú fehérjepótlót, és hajlandóak 4 hétig csak GMP-AA-alapú termékre váltani.
- 4 utolsó vér Phe-szintből kettő a céltartományon belül (pl. 50%): Céltartomány 120-360 µmol/l <12 év Céltartomány 120-600 µmol/l >12 év
Kizárási kritériumok:
• Tejfehérje allergia
- Terhesség
- Súlyos orvosi diagnózis, amely nem kapcsolódik a PKU-hoz
- Kezelés szapropterin-hidrokloriddal (KUVAN)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: AB szekvencia: GMP-AA -> L-AA
A kezdeti 2 hetes kimosási időszak után a Sequence AB csoportba randomizált résztvevők 3 hónapig fogyasztanak GMP-AA-t, miközben étkezési naplót vezetnek és vérfoltokat küldenek heti kétszeri elemzésre.
A 3 hónap végén egy további 2 hetes kimosási időszak következik L-AA-val, ezt követően a résztvevő 3 hónapig fogyaszt L-AA-t, miközben étkezési naplót vezet és vérfoltokat küld heti kétszeri elemzésre.
|
Glikomakropeptid alapú fehérjepótló a PKU diétás kezelésére
Más nevek:
|
|
Placebo Comparator: BA szekvencia: L-AA -> GMP-AA
A kezdeti 2 hetes kimosási időszak után a BA szekvenciába véletlenszerűen besorolt résztvevők 3 hónapig fogyasztanak L-AA-t, miközben étkezési naplót vezetnek és vérfoltokat küldenek heti kétszeri elemzésre.
A 3 hónap végén egy további 2 hetes kimosási időszak következik L-AA-val, ezt követően a résztvevő 3 hónapig fogyaszt GMP-AA-t, miközben étkezési naplót vezet és vérfoltokat küld heti kétszeri elemzésre.
|
Aminosav alapú fehérjepótló PKU diétás kezelésére
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a vérben Phe in
Időkeret: 16 hét
|
A vér Phe-értékének változása tisztított GMP-AA-fehérje-helyettesítőt fogyasztó alanyokban, összehasonlítva az L-AA-fehérje-helyettesítő bevételekor bekövetkezett változással
|
16 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CUK001
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .