Utvärdering av lågfenylalaninformler
Effekterna av ett innovativt glykomakropeptidbaserat proteintillskott renat för att sänka fenylalanininnehållet för behandling av pediatriska patienter med fenylketonuri
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Studiedesign Detta är en 2-stegs, 15-veckors randomiserad crossover-studie. Den randomiserade crossover-designen valdes eftersom den minskar påverkan av skillnader mellan individer; och det erbjuder statistisk effektivitet (kräver färre ämnen än icke-crossover-designer).
Sammanfattningsvis kommer 2 grupper om 9 deltagare vardera att tilldelas antingen (1) sekvens 1: ta GMP-AA-baserad PS under de första 4 veckorna och ta sedan endast L-AA-baserad proteinersättning i 4 veckor, eller (2 ) ta endast L-AA-baserad proteinersättning under de första 4 veckorna och ta sedan GMP-AA-baserad PS i 4 veckor. I slutet av de första 4 veckorna kommer en tvåveckors tvättperiod att följa med båda grupperna som endast konsumerar L-AA-baserad PS. Randomisering kommer att genereras av ett blockrandomiseringssystem och den slumpmässiga ordningen kommer att hållas inom ett förseglat kuvert.
Primärt forskningsmål Det huvudsakliga forskningsmålet med denna studie är att utvärdera effekten på Phe-nivåer av en låg-Phe-diet i kombination med en renad GMP-AA-baserad proteinersättning (innehållande 1 mg Phe/g proteinekvivalent), vid behandling av pediatriska patienter med PKU.
Sekundära forskningsmål Studiens sekundära syften syftar till att undersöka om det finns några skillnader mellan det GMP-AA-baserade proteinersättningsmedlet och det L-AA-baserade proteinersättningsmedlet i frekvensen och mängden av proteinersättningsintag, om någon GI (gastrointestinal) symtom uppstår vid intag av den GMP-AA-baserade proteinersättningen, effekt på mättnad (hunger) och humör och eventuella skillnader i antropometriska data.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B4 6NH
- Birmingham Women and Children's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Patienter med PKU, i åldrarna 5 till 16 år, som för närvarande följer proteinbegränsad kost och L-AA- och/eller GMP-AA-baserad proteinersättning som är villiga att byta till en endast GMP-AA-baserad produkt under 4 veckor.
- 2 av 4 senaste Phe-nivåer i blodet inom målintervallet (dvs. 50%): Målintervall 120-360µmol/l <12 år Målintervall 120-600µmol/l >12 år
Exklusions kriterier:
• Mjölkproteinallergi
- Graviditet
- Allvarlig medicinsk diagnos som inte är relaterad till PKU
- Behandling med Sapropterinhydroklorid (KUVAN)
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Sekvens AB: GMP-AA -> L-AA
Efter en initial tvättperiod på 2 veckor kommer deltagare som randomiserats till Sequence AB att konsumera GMP-AA i 3 månader samtidigt som de för en matdagbok och skickar blodprickar för analys två gånger i veckan.
I slutet av 3 månader finns det ytterligare 2 veckors tvättperiod med L-AA, varefter deltagaren kommer att konsumera L-AA i 3 månader samtidigt som han för en matdagbok och skickar blodprickar för analys två gånger i veckan.
|
Glykomakropeptidbaserad proteinersättning för dietbehandling av PKU
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Sekvens BA: L-AA -> GMP-AA
Efter en initial tvättperiod på 2 veckor kommer deltagare som randomiserats till Sequence BA att konsumera L-AA i 3 månader samtidigt som de för en matdagbok och skickar blodprickar för analys två gånger i veckan.
I slutet av 3 månader finns det en ytterligare 2 veckors tvättperiod med L-AA, varefter deltagaren kommer att konsumera GMP-AA i 3 månader samtidigt som han för en matdagbok och skickar blodprickar för analys två gånger i veckan.
|
Aminosyrabaserat proteinersättning för dietbehandling av PKU
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i blod Phe in
Tidsram: 16 veckor
|
Förändring i blod Phe hos försökspersoner som intar renat GMP-AA-proteinersättning jämfört med förändringen vid intag av L-AA-proteinersättning
|
16 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Anita MacDonald, BSc PhD, Birmingham Women and Children's Hospital
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CUK001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .