遺伝性血管浮腫を有する青年および成人における血管浮腫発作のオンデマンド治療のための経口解毒剤ソフトカプセルの研究 (RAPIDe-3)
2025年11月20日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.
遺伝性血管性浮腫の青年および成人における発作のオンデマンド治療のための経口解糖ソフトカプセルの第 3 相ランダム化二重盲検プラセボ対照クロスオーバー研究
これは、HAEのオンデマンド治療における経口投与された緩和剤の有効性と安全性をプラセボと比較して評価する、第3相多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、2期間、2治療クロスオーバー研究です。 HAE 1 型または 2 型（HAE-1/2）の 12 歳以上から 75 歳以下の参加者を対象とした、非重度の喉頭発作を含む発作。そのうちの一定の割合は HAE の長期予防薬を使用しています。
調査の概要
状態
完了
条件
介入・治療
詳細な説明
この研究は、適格性が確認されるスクリーニング段階、参加者が無作為に割り付けられ、対象となる 2 回の HAE 発作を治療するための二重盲検治験薬の投与を受ける治療段階（つまり、治療段階内の 2 つの治療期間）、および終了段階で構成されます。研究の追跡期間 治験薬で治療された2回目の発作後の追跡段階。
さらに、青年参加者（年齢 12 歳以上 18 歳未満）の場合、緩和剤投与後の 1 日目に非発作状態で PK サンプルを収集します。
研究の種類
介入
入学 (実際)
134
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D08 A978
- Study Site
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35209
- Study Site
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Arizona
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Paradise Valley、Arizona、アメリカ、85258
- Study Site
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205
- Study Site
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California
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San Diego、California、アメリカ、92122
- Study Site
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Santa Monica、California、アメリカ、90404
- Study Site
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- Study Site
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Colorado
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Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907-6231
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase、Maryland、アメリカ、20815
- Study Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Study Site
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Study Site
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Study Site
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Study Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Study Site
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Buenos Aires、アルゼンチン、B1629AHJ
- Study Site
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Salta、アルゼンチン、4400
- Study Site
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Bristol、イギリス、BS10 5NB
- Study Site
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Camberley、イギリス、GU16 7UJ
- Study Site
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Study Site
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Leeds、イギリス、LS9 7TF
- Study Site
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London、イギリス、E1 2ES
- Study Site
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Plymouth、イギリス、PL6 8DH
- Study Site
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Catania、イタリア、95124
- Study Site
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Milan、イタリア、20097
- Study Site
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Milan、イタリア、20138
- Study Site
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Padua、イタリア、35128
- Study Site
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Palermo、イタリア、90146
- Study Site
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Roma、イタリア、00133
- Study Site
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Study Site
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Box Hill、オーストラリア、3128
- Study Site
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New South Wales
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Campbelltown、New South Wales、オーストラリア、2560
- Study Site
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Graz、オーストリア、8036
- Study Site
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Linz、オーストリア、4021
- Study Site
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Vienna、オーストリア、1090
- Study Site
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 1Z1
- Study Site
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Bogotá、コロンビア、00
- Study Site
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Bogotá、コロンビア、111221
- Study Site
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Bogotá、コロンビア、111711
- Study Site
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Medellín、コロンビア、050021
- Study Site
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Riyadh、サウジアラビア、11471
- Study Site
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Singapore、シンガポール、308433
- Study Site
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Lund、スウェーデン、22185
- Study Site
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Barcelona、スペイン、08035
- Study Site
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Barcelona、スペイン、08907
- Study Site
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Brno、チェコ、602 00
- Study Site
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Ankara、トルコ（Türkiye）、06203
- Study Site
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Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
- Study Site
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Izmir、トルコ（Türkiye）、35100
- Study Site
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Berlin、ドイツ、12203
- Study Site
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Frankfurt am Main、ドイツ、60596
- Study Site
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Frankfurt am Main、ドイツ、60590
- Study Site
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Lübeck、ドイツ、23538
- Study Site
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Budapest、ハンガリー、1088
- Study Site
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Lille、フランス、59037
- Study Site
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Paris、フランス、75571
- Study Site
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Paraná、ブラジル、80810-100
- Study Site
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Ribeirão Preto、ブラジル、14048-900
- Study Site
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Salvador、ブラジル、41950-640
- Study Site
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Santo André、ブラジル、09060-870
- Study Site
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São Paulo、ブラジル、05403-000
- Study Site
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Sofia、ブルガリア、1431
- Study Site
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Sofia、ブルガリア、1680
- Study Site
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San Juan、プエルトリコ、00918
- Study Site
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San Juan、プエルトリコ、00927
- Study Site
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Krakow、ポーランド、31-503
- Study Site
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Sângeorgiu de Mureş、ルーマニア、547530
- Study Site
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Skopje、北マケドニア、1000
- Study Site
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Cape Town、南アフリカ、7700
- Study Site
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Chiba、日本、260-8677
- Study Site
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Hiroshima、日本、730-8518
- Study Site
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Kanagawa、日本、216-8511
- Study Site
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Osaka、日本、569-8686
- Study Site
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Tokyo、日本、113-8431
- Study Site
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Daegu、韓国、41944
- Study Site
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Seoul、韓国、03080
- Study Site
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Hong Kong、香港
- Study Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 書面によるインフォームドコンセント/同意の提供。
- 書面によるインフォームドコンセント/同意を提供した時点で年齢が12歳以上から75歳以下の男性または女性。
- HAE-1/2の診断。
- -スクリーニング前の過去3か月間に少なくとも2回のHAE発作の病歴。
- 標準治療を使用して HAE 発作に対するオンデマンド治療を効果的に管理した経験。
- 血漿由来C1-INH（ダナゾール、抗線溶薬、ベロトラルスタット、またはラナデルマブ）による長期予防療法を受ける参加者は、安定した用量およびレジメンを服用しなければならず、スクリーニングおよびその期間までの6か月間は同じ用量を続けるつもりである必要があります。研究の。
- 電子デバイスを使用して、補助なしで電子 HAE 日記と ePRO データを記録することができます。
- 12 歳以上 18 歳未満の青少年参加者の場合: 体重 > 40 kg。
- 妊娠の可能性のある女性参加者は、プロトコルに指定された妊娠検査および避妊方法に同意する必要があります。
除外基準:
- 妊娠中、妊娠を計画している、または授乳中の女性。
- HAE-1/2 以外の血管浮腫の診断。
- 参加者の安全性または研究への参加能力を妨げる臨床的に重大な併存疾患または全身性機能不全。
- -無作為化前の過去 30 日以内に短期予防目的で弱毒化アンドロゲンを使用した。
- 肝機能の異常。
- 腎機能異常（eGFR <60 ml/min/1.73） m2)。
- 過去 1 年以内のアルコールまたは薬物乱用の履歴、または薬物依存または乱用の現在の証拠。
- 過去にdeucrictibantによるオンデマンドHAE治療を受けている。
- 現在、他の治験薬研究に参加している、または過去30日以内、または無作為化時点から5半減期（どちらか長い方）以内に他の治験治療を受けている。
- いつでも、あらゆる適応症に対する事前の遺伝子治療。
- 過去 30 日以内、または無作為化時点から 5 半減期（どちらか長い方）以内の CYP3A4 の強力な阻害剤/誘導剤である併用薬の使用。
- -治験薬または治験薬の賦形剤に対する既知の過敏症。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム1
最初の HAE 発作には Deucrictibant を投与し、2 回目の HAE 発作にはプラセボを投与しました。
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解糖剤経口用ソフトカプセル
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実験的：アーム2
最初の HAE 発作にはプラセボが投与され、2 回目の HAE 発作には緩和剤が投与されました。
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解糖剤経口用ソフトカプセル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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症状軽減が始まるまでの時間。治療後 12 時間以内の連続 2 時点で少なくとも「少し良くなった」という患者全体の変化印象 (PGI-C) 評価として定義されます。
時間枠：治療前から治療後12時間まで。
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PGI-C (7 点スケール) は、治療前と比較した HAE 発作症状の変化を評価するために使用されます。
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治療前から治療後12時間まで。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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治験薬で治療された発作のうち、治療後4時間の時点で少なくとも「少し良くなった」というPGI-C評価を達成した割合。
時間枠：治療前から治療後4時間まで。
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PGI-C (7 点スケール) は、治療前と比較した HAE 発作症状の変化を評価するために使用されます。
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治療前から治療後4時間まで。
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実質的な症状軽減までの時間。治療後 12 時間以内の連続 2 時点で少なくとも「良好」の PGI-C 評価を達成することと定義されます。
時間枠：治療前から治療後12時間まで。
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PGI-C (7 点スケール) は、治療前と比較した HAE 発作症状の変化を評価するために使用されます。
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治療前から治療後12時間まで。
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患者全体の重症度印象 (PGI-S) による実質的な症状軽減までの時間。
時間枠：治療前から治療後12時間まで。
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治療後 12 時間以内の連続 2 時点で、治療前から PGI-S が 1 ポイント以上減少した (5 ポイントスケール) と定義されます。
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治療前から治療後12時間まで。
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症状が完全に解消するまでの時間。治療後 48 時間以内に PGI-S 評価「なし」に達すると定義されます。
時間枠：治療前から治療後48時間まで。
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PGI-S (5 段階評価) は、HAE 発作症状の重症度を評価するために使用されます。
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治療前から治療後48時間まで。
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発作症状の進行終了までの時間（EoP）は12時間以内。
時間枠：治療前から治療後12時間まで。
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EoP 時間は、その後のすべての PGI-C 評価が安定または改善される、最も早い治療後の時点として定義されます。
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治療前から治療後12時間まで。
|
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治療後 24 時間以内に救急薬を必要とする治験薬による治療を受けた発作の割合。
時間枠：治療前から治療後24時間まで。
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レスキュー投薬は、治験薬投与後に症状が持続または進行する場合に実施される、参加者の通常の急性オンデマンド HAE 治療と定義されます。
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治療前から治療後24時間まで。
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症状が解決された攻撃の割合。
時間枠：治療前から治療後24時間まで。
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治療後 24 時間の時点で治験薬の 1 回投与により PGI-S 評価「なし」を達成すると定義されます。
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治療前から治療後24時間まで。
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血管浮腫症状評価スケール (AMRA) による実質的な症状軽減までの時間。
時間枠：治療前から治療後12時間まで。
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治療後 12 時間以内の連続 2 時点における AMRA 複合スコアの治療前からの 50% 以上の減少として定義されます。
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治療前から治療後12時間まで。
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AMRA によって症状がほぼ完全に軽減されるまでの時間。
時間枠：治療前から治療後24時間まで。
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治療後 24 時間以内の 2 つの連続した時点で値が 10 以下である AMRA のすべての項目スコアとして定義されます。
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治療前から治療後24時間まで。
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治験薬で治療された発作のうち、AMRAによってほぼ完全または完全な症状軽減に達した割合。
時間枠：治療前から治療後24時間まで。
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治療後 24 時間の時点で値が 10 以下である AMRA のすべての項目スコアとして定義されます。
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治療前から治療後24時間まで。
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発作症状の EoP までの時間は 12 時間以内です。
時間枠：治療前から治療後12時間まで。
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すべての個々の AMRA 項目がその後のすべての時点で安定または改善される、治療後の最も早い時点として定義されます。
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治療前から治療後12時間まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Study Director, Pharvaris、Pharvaris Netherlands B.V.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年2月26日
一次修了 (実際)
2025年10月17日
研究の完了 (実際)
2025年10月17日
試験登録日
最初に提出
2024年3月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年3月26日
最初の投稿 (実際)
2024年4月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年11月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月20日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PHA022121-C306
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。