Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование пероральных мягких капсул дейкриктибанта для лечения приступов ангионевротического отека у подростков и взрослых с наследственным ангионевротическим отеком по требованию (RAPIDe-3)

20 ноября 2025 г. обновлено: Pharvaris Netherlands B.V.

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, перекрестное исследование пероральных мягких капсул дейкриктибанта для лечения приступов по требованию у подростков и взрослых с наследственным ангионевротическим отеком

Это многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное исследование фазы 3 с двумя курсами лечения для оценки эффективности и безопасности перорального деукритикибанта по сравнению с плацебо для лечения НАО по требованию. приступы, включая нетяжелые приступы гортани, у участников в возрасте от ≥12 до ≤75 лет с НАО типа 1 или типа 2 (НАО-1/2), часть из которых принимает долгосрочные профилактические препараты от НАО.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Исследование состоит из фазы скрининга, во время которой подтверждается право на участие, фазы лечения, на которой участники будут рандомизированы и получат исследуемый препарат двойным слепым методом для лечения 2 соответствующих приступов НАО (т. е. 2 периода лечения в рамках фазы лечения), и завершающего этапа. Фаза последующего наблюдения после второго приступа, обработанного исследуемым препаратом. Кроме того, у участников-подростков (в возрасте от ≥12 до <18 лет) образцы ФК собираются после введения деукриктибанта в первый день в состоянии отсутствия приступа.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

134

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Box Hill, Австралия, 3128
        • Study Site
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Австралия, 2560
        • Study Site
  • Австрия
      • Graz, Австрия, 8036
        • Study Site
      • Linz, Австрия, 4021
        • Study Site
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Study Site
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Аргентина, 4400
        • Study Site
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Болгария, 1680
        • Study Site
  • Бразилия
      • Paraná, Бразилия, 80810-100
        • Study Site
      • Ribeirão Preto, Бразилия, 14048-900
        • Study Site
      • Salvador, Бразилия, 41950-640
        • Study Site
      • Santo André, Бразилия, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Study Site
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1088
        • Study Site
  • Германия
      • Berlin, Германия, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Германия, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Германия, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Германия, 23538
        • Study Site
  • Гонконг
      • Hong Kong, Гонконг
        • Study Site
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D08 A978
        • Study Site
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Study Site
      • Barcelona, Испания, 08907
        • Study Site
  • Италия
      • Catania, Италия, 95124
        • Study Site
      • Milan, Италия, 20097
        • Study Site
      • Milan, Италия, 20138
        • Study Site
      • Padua, Италия, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Италия, 90146
        • Study Site
      • Roma, Италия, 00133
        • Study Site
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 1Z1
        • Study Site
  • Колумбия
      • Bogotá, Колумбия, 00
        • Study Site
      • Bogotá, Колумбия, 111221
        • Study Site
      • Bogotá, Колумбия, 111711
        • Study Site
      • Medellín, Колумбия, 050021
        • Study Site
  • Нидерланды
      • Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
        • Study Site
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-503
        • Study Site
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00918
        • Study Site
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00927
        • Study Site
  • Румыния
      • Sângeorgiu de Mureş, Румыния, 547530
        • Study Site
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11471
        • Study Site
  • Северная Македония
      • Skopje, Северная Македония, 1000
        • Study Site
  • Сингапур
      • Singapore, Сингапур, 308433
        • Study Site
  • Соединенное Королевство
      • Bristol, Соединенное Королевство, BS10 5NB
        • Study Site
      • Camberley, Соединенное Королевство, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Cambridge, Соединенное Королевство, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Соединенное Королевство, E1 2ES
        • Study Site
      • Plymouth, Соединенное Королевство, PL6 8DH
        • Study Site
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Соединенные Штаты, 85258
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907-6231
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Study Site
  • Турция (Туркие)
      • Ankara, Турция (Туркие), 06203
        • Study Site
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Study Site
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Study Site
  • Франция
      • Lille, Франция, 59037
        • Study Site
      • Paris, Франция, 75571
        • Study Site
  • Чехия
      • Brno, Чехия, 602 00
        • Study Site
  • Швеция
      • Lund, Швеция, 22185
        • Study Site
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка, 7700
        • Study Site
  • Южная Корея
      • Daegu, Южная Корея, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Южная Корея, 03080
        • Study Site
  • Япония
      • Chiba, Япония, 260-8677
        • Study Site
      • Hiroshima, Япония, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Япония, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Япония, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Япония, 113-8431
        • Study Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Предоставление письменного информированного согласия/согласия.
  2. Мужчина или женщина в возрасте от ≥12 до ≤75 лет на момент предоставления письменного информированного согласия/согласия.
  3. Диагностика НАО-1/2.
  4. В анамнезе по крайней мере 2 приступа НАО за последние 3 месяца до скрининга.
  5. Опыт использования стандартного лечения для эффективного лечения приступов НАО по требованию.
  6. Участники, проходящие длительную профилактическую терапию плазменным C1-INH (даназол, антифибринолитики, беротралстат или ланаделумаб), должны принимать стабильную дозу и режим и намереваться оставаться на той же дозе в течение 6 месяцев до скрининга и продолжительности исследования.
  7. Способен без посторонней помощи записывать электронный дневник НАО и данные ePRO с помощью электронного устройства.
  8. Для участников-подростков в возрасте ≥12 и <18 лет: масса тела >40 кг.
  9. Участницы детородного возраста должны согласиться с указанными в протоколе тестированием на беременность и методами контрацепции.

Критерий исключения:

  1. Любая женщина, которая беременна, планирует забеременеть или кормит грудью.
  2. Любой диагноз ангионевротического отека, кроме НАО-1/2.
  3. Любая клинически значимая сопутствующая патология или системная дисфункция, которая может повлиять на безопасность участника или возможность участия в исследовании.
  4. Использование аттенуированных андрогенов для кратковременной профилактики в течение последних 30 дней до момента рандомизации.
  5. Нарушение функции печени.
  6. Нарушение функции почек (рСКФ <60 мл/мин/1,73 м2).
  7. История злоупотребления алкоголем или наркотиками в течение предыдущего года или текущие доказательства зависимости или злоупотребления психоактивными веществами.
  8. Ранее по требованию получал лечение НАО деукриктибантом.
  9. В настоящее время участвует в любом другом исследовании исследуемого препарата или получает другое исследуемое лечение в течение последних 30 дней или в течение 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) с момента рандомизации.
  10. Предварительная генная терапия по любому показанию в любое время.
  11. Использование сопутствующих препаратов, которые являются сильными ингибиторами/индукторами CYP3A4, в течение последних 30 дней или в течение 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что дольше) с момента рандомизации.
  12. Известная гиперчувствительность к исследуемому препарату или любому из вспомогательных веществ исследуемого препарата.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Рукав 1
Деукритикбант вводят при первом приступе НАО, плацебо – при втором приступе НАО.
Лекарство: Деукритикбант, Плацебо
Мягкие капсулы деукритикибанта для перорального применения
Экспериментальный: Рукав 2
Плацебо вводили при первом приступе НАО, деукритикбант вводили при втором приступе НАО.
Лекарство: Деукритикбант, Плацебо
Мягкие капсулы деукритикибанта для перорального применения

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Время до наступления облегчения симптомов, определяемое как оценка общего впечатления пациента от изменений (PGI-C) как минимум «немного лучше» в течение 2 последовательных точек времени в течение 12 часов после лечения.
Временное ограничение: До обработки и через 12 часов после обработки.
PGI-C (7-балльная шкала) используется для оценки изменения симптомов приступа НАО по сравнению с состоянием до лечения.
До обработки и через 12 часов после обработки.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля приступов, лечившихся исследуемыми препаратами, достигших рейтинга PGI-C как минимум «немного лучше» через 4 часа после лечения.
Временное ограничение: До обработки и через 4 часа после обработки.
PGI-C (7-балльная шкала) используется для оценки изменения симптомов приступа НАО по сравнению с состоянием до лечения.
До обработки и через 4 часа после обработки.
Время до существенного облегчения симптомов, определяемое как достижение рейтинга PGI-C как минимум «лучше» в течение 2 последовательных точек времени в течение 12 часов после лечения.
Временное ограничение: До обработки и через 12 часов после обработки.
PGI-C (7-балльная шкала) используется для оценки изменения симптомов приступа НАО по сравнению с состоянием до лечения.
До обработки и через 12 часов после обработки.
Время до существенного облегчения симптомов по шкале общего впечатления пациента от тяжести (PGI-S).
Временное ограничение: До обработки и через 12 часов после обработки.
Определяется как достижение снижения PGI-S на ≥1 балл (5-балльная шкала) по сравнению с предварительным лечением в течение 2 последовательных точек времени в течение 12 часов после лечения.
До обработки и через 12 часов после обработки.
Время до полного разрешения симптомов определяется как достижение рейтинга PGI-S «нет» в течение 48 часов после лечения.
Временное ограничение: До обработки и через 48 часов после обработки.
PGI-S (5-балльная шкала) используется для оценки тяжести симптомов приступа НАО.
До обработки и через 48 часов после обработки.
Время до окончания прогрессирования (EoP) симптомов приступа в течение 12 часов.
Временное ограничение: До обработки и через 12 часов после обработки.
Время EoP определяется как самый ранний момент времени после лечения, после которого все последующие рейтинги PGI-C становятся стабильными или улучшаются.
До обработки и через 12 часов после обработки.
Доля приступов, купированных исследуемыми препаратами, требующих экстренной терапии в течение 24 часов после лечения.
Временное ограничение: До обработки и через 24 часа после обработки.
Лекарство экстренной помощи определяется как обычное лечение НАО, принимаемое участником по требованию, если симптомы сохраняются или прогрессируют после введения исследуемого препарата.
До обработки и через 24 часа после обработки.
Доля приступов, в которых симптомы исчезли.
Временное ограничение: До обработки и через 24 часа после обработки.
Определяется как достижение рейтинга PGI-S «нет» при приеме одной дозы исследуемого препарата через 24 часа после лечения.
До обработки и через 24 часа после обработки.
Время до существенного облегчения симптомов по шкале оценки симптомов ангионевротического отека (AMRA).
Временное ограничение: До обработки и через 12 часов после обработки.
Определяется как снижение совокупного показателя AMRA на ≥50% по сравнению с предварительным лечением в течение 2 последовательных моментов времени в течение 12 часов после лечения.
До обработки и через 12 часов после обработки.
Время почти полного или полного облегчения симптомов с помощью AMRA.
Временное ограничение: До обработки и через 24 часа после обработки.
Определяется как баллы по всем пунктам AMRA, имеющие значение ≤10 для 2 последовательных моментов времени в течение 24 часов после лечения.
До обработки и через 24 часа после обработки.
Доля приступов, купированных исследуемыми препаратами, достигших почти полного или полного купирования симптомов с помощью AMRA.
Временное ограничение: До обработки и через 24 часа после обработки.
Определяется как баллы по всем пунктам AMRA, имеющие значение ≤10 через 24 часа после лечения.
До обработки и через 24 часа после обработки.
Время до завершения симптомов атаки в течение 12 часов.
Временное ограничение: До обработки и через 12 часов после обработки.
Определяется как самый ранний момент времени после лечения, после которого каждый отдельный показатель AMRA становится стабильным или улучшается во все последующие моменты времени.
До обработки и через 12 часов после обработки.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pharvaris Netherlands B.V.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 февраля 2024 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 октября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 марта 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 марта 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 апреля 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

21 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PHA022121-C306

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться