유전성 혈관부종이 있는 청소년 및 성인의 혈관부종 발작에 대한 주문형 치료를 위한 경구용 억제 연질캡슐에 대한 연구 (RAPIDe-3)
2024년 4월 30일 업데이트: Pharvaris Netherlands B.V.
유전성 혈관부종이 있는 청소년 및 성인의 발작에 대한 주문형 치료를 위한 경구용 억제제 연질 캡슐에 대한 제3상 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 교차 연구
이는 HAE의 주문형 치료에 대해 위약과 비교하여 경구 투여된 감소제의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 다기관, 무작위 배정, 이중 맹검, 위약 대조, 2기간, 2치료 교차 연구입니다. HAE 1형 또는 2형(HAE-1/2)을 앓고 있는 12세 이상 ~ 75세 미만의 참가자에서 심각하지 않은 후두 발작을 포함한 발작이 발생하며, 이들 중 일부는 HAE에 대한 장기 예방 약물을 사용하고 있습니다.
연구 개요
상태
모병
정황
개입 / 치료
상세 설명
이 연구는 적격성이 확인되는 스크리닝 단계, 참가자가 무작위로 배정되어 2건의 적격 HAE 발작을 치료하기 위한 이중 맹검 연구 약물을 투여받는 치료 단계(즉, 치료 단계 내 2개의 치료 기간), 최종 단계로 구성됩니다. 연구 약물로 치료된 두 번째 공격 후 연구 후속 단계.
또한 청소년 참가자(12세 이상 ~ 18세 미만)의 경우 비공격 상태에서 1일차에 완화제 투여 후 PK 샘플을 수집합니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
120
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Pharvaris Clinical Team
- 전화번호: +31 (71) 203-6410
- 이메일: clinicaltrials@pharvaris.com
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35209
- 모병
- Study Site
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Arizona
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Paradise Valley, Arizona, 미국, 85258
- 모병
- Study Site
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72205
- 모병
- Study Site
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California
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Santa Monica, California, 미국, 90404
- 모병
- Study Site
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
- 모병
- Study Site
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Colorado
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907-6231
- 모병
- Study Site
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- 모병
- Study Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- 모병
- Study Site
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San Juan, 푸에르토 리코, 00918
- 모병
- Study Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서면 동의/동의 제공.
- 서면 동의/동의 제공 당시 12세 이상 75세 이하의 남성 또는 여성.
- HAE-1/2의 진단.
- 선별검사 전 지난 3개월 동안 최소 2번의 HAE 공격 이력.
- HAE 공격에 대한 주문형 치료를 효과적으로 관리하기 위해 표준 치료를 사용한 경험.
- 혈장 유래 C1-INH(다나졸, 항섬유소용해제, 베로트랄스타트 또는 라나데루맙)를 이용한 장기 예방 요법을 받는 참가자는 안정적인 용량과 처방을 받아야 하며 스크리닝 전 6개월과 지속 기간 동안 동일한 용량을 유지할 계획입니다. 연구의.
- 전자 장치를 사용하여 도움 없이 전자 HAE 일기 및 ePRO 데이터를 기록할 수 있습니다.
- 12세 이상 및 18세 미만 청소년 참가자의 경우: 체중 >40kg.
- 가임기 여성 참가자는 지정된 임신 테스트 및 피임 방법 프로토콜에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 임신 중이거나 임신할 계획이 있거나 모유 수유 중인 모든 여성.
- HAE-1/2 이외의 혈관부종 진단.
- 참가자의 안전이나 연구 참여 능력을 방해할 수 있는 임상적으로 중요한 동반 질환 또는 전신 기능 장애.
- 무작위 배정 전 지난 30일 이내에 단기 예방을 위해 약독화 안드로겐을 사용합니다.
- 비정상적인 간 기능.
- 비정상적인 신장 기능(eGFR <60 ml/min/1.73 m2).
- 전년도에 알코올 또는 약물 남용 이력이 있거나 현재 약물 의존 또는 남용의 증거가 있습니다.
- 이전에 감속제를 이용한 주문형 HAE 치료를 받은 적이 있습니다.
- 현재 무작위 배정 시점으로부터 지난 30일 또는 5반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 다른 임상시험용 약물 연구에 참여하고 있거나 다른 임상시험용 치료를 받고 있습니다.
- 언제든지 모든 적응증에 대한 사전 유전자 치료.
- 무작위 배정 시점으로부터 지난 30일 또는 5개의 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 CYP3A4의 강력한 억제제/유도제인 병용 약물을 사용합니다.
- 연구 약물 또는 연구 약물의 부형제에 대해 알려진 과민증.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 팔 1
첫 번째 HAE 발작에는 억제약을 투여하고, 두 번째 HAE 발작에는 위약을 투여했습니다.
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경구용 감압제 연질 캡슐
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실험적: 팔 2
첫 번째 HAE 발작에는 위약을 투여하고, 두 번째 HAE 발작에는 감속제를 투여했습니다.
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경구용 감압제 연질 캡슐
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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증상 완화 시작 시간은 치료 후 12시간 이내에 2회 연속 시점에 대해 최소한 "약간 좋아짐"의 환자 종합 인상 변화(PGI-C) 등급으로 정의됩니다.
기간: 처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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PGI-C(7점 척도)는 치료 전과 비교하여 HAE 발작 증상의 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
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처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 후 4시간에 최소한 "조금 더 좋음"의 PGI-C 등급을 달성한 연구 약물 치료 발작의 비율.
기간: 치료 전 ~ 치료 후 4시간.
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PGI-C(7점 척도)는 치료 전과 비교하여 HAE 발작 증상의 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
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치료 전 ~ 치료 후 4시간.
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실질적인 증상 완화까지의 시간은 치료 후 12시간 이내에 2회 연속 시점에 대해 최소 "양호함"의 PGI-C 등급을 달성하는 것으로 정의됩니다.
기간: 처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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PGI-C(7점 척도)는 치료 전과 비교하여 HAE 발작 증상의 변화를 평가하는 데 사용됩니다.
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처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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PGI-S(Patient Global Impression of Severity)에 따른 실질적인 증상 완화 시간.
기간: 처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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치료 후 12시간 이내에 2회 연속 시점 동안 치료 전 PGI-S(5점 척도)가 1점 이상 감소한 것으로 정의됩니다.
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처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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증상 해결을 완료하는 데 걸리는 시간은 치료 후 48시간 이내에 PGI-S 등급 "없음"을 달성하는 것으로 정의됩니다.
기간: 치료 전부터 치료 후 48시간까지.
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PGI-S(5점 척도)는 HAE 공격 증상의 심각도를 평가하는 데 사용됩니다.
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치료 전부터 치료 후 48시간까지.
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12시간 이내의 공격 증상에서 진행 종료까지의 시간(EoP).
기간: 처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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EoP 시간은 모든 후속 PGI-C 등급이 안정적이거나 개선되는 가장 빠른 치료 후 시점으로 정의됩니다.
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처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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치료 후 24시간 이내에 구조 약물이 필요한 연구 약물 치료 발작의 비율.
기간: 치료 전부터 치료 후 24시간까지.
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구조 약물은 연구 약물 투여 후 증상이 지속되거나 진행되는 경우 참가자가 일반적으로 복용하는 급성 주문형 HAE 치료로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 24시간까지.
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증상 해결을 달성한 공격의 비율.
기간: 치료 전부터 치료 후 24시간까지.
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치료 후 24시간에 연구 약물 1회 투여로 PGI-S 등급 "없음"을 달성하는 것으로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 24시간까지.
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혈관부종 증상 평가 척도(AMRA)에 따른 실질적인 증상 완화까지의 시간.
기간: 처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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치료 후 12시간 이내에 2회 연속 시점 동안 치료 전 AMRA 종합 점수가 50% 이상 감소한 것으로 정의됩니다.
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처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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AMRA를 통해 증상이 거의 완전히 또는 완전히 완화될 시간입니다.
기간: 치료 전부터 치료 후 24시간까지.
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치료 후 24시간 이내에 2개의 연속 시점에 대해 값이 10 이하인 AMRA의 모든 항목 점수로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 24시간까지.
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AMRA에 의해 거의 완전하거나 완전한 증상 완화에 도달한 연구 약물 치료 발작의 비율.
기간: 치료 전부터 치료 후 24시간까지.
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치료 후 24시간에 값이 10 이하인 AMRA의 모든 항목 점수로 정의됩니다.
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치료 전부터 치료 후 24시간까지.
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12시간 이내에 공격 증상이 나타날 때 EoP까지 소요되는 시간입니다.
기간: 처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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모든 개별 AMRA 항목이 모든 후속 시점에서 안정적이거나 개선된 이후 가장 빠른 치료 후 시점으로 정의됩니다.
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처리 전부터 처리 후 12시간까지.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 26일
기본 완료 (추정된)
2026년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 3월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 3월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 4월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 30일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PHA022121-C306
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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감압제, 위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로