Orális Deucrictibant lágy kapszula tanulmánya az angioödémás rohamok igény szerinti kezelésére örökletes angioödémában szenvedő serdülőknél és felnőtteknél (RAPIDe-3)
2025. november 20. frissítette: Pharvaris Netherlands B.V.
3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett vizsgálat az orális Deucrictibant lágy kapszuláról örökletes angioödémában szenvedő serdülők és felnőttek rohamainak igény szerinti kezelésére
Ez egy 3. fázisú, többközpontú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 2 periódusos, 2 kezelésből álló keresztezett vizsgálat, amely az orálisan alkalmazott deukritibant hatékonyságát és biztonságosságát a placebóval összehasonlítva értékeli a HAE igény szerinti kezelésében. rohamok, beleértve a nem súlyos gégerohamokat is, 12 és ≤75 év közötti, 1-es vagy 2-es típusú HAE-ben (HAE-1/2) szenvedő résztvevőknél, akiknek egy része hosszú távú profilaktikus gyógyszert szed a HAE kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
- Örökletes angioödéma
- I. típusú örökletes angioödéma
- II. típusú örökletes angioödéma
- I. és II. típusú örökletes angioödéma
- Örökletes angioödémás roham
- Örökletes angioödéma C1-észteráz-gátló hiányával
- Örökletes angioödéma – 1. típusú
- Örökletes angioödéma – 2. típusú
- C1 észteráz gátló [C1-INH] hiány
- C1 észteráz-inhibitor hiány
- C1 észteráz gátló, hiánya
- C1 inhibitor hiány
- III. típusú örökletes angioödéma
- Örökletes angioedema - 3. típus
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A vizsgálat egy szűrési fázisból áll, amelynek során megerősítik a jogosultságot, egy kezelési fázisból, amelyben a résztvevőket randomizálják, és kettős vak vizsgálati gyógyszert kapnak 2 megfelelő HAE-roham kezelésére (azaz 2 kezelési időszak a kezelési fázison belül), valamint egy végpontból. A vizsgálat utáni követési fázis a vizsgálati gyógyszerrel kezelt második roham után.
Ezen túlmenően a serdülőkorú résztvevőknél (12-18 évnél fiatalabb) PK-mintákat gyűjtenek a deukritibant beadása után az 1. napon, nem támadó állapotban.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
134
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína, B1629AHJ
- Study Site
-
Salta, Argentína, 4400
- Study Site
-
-
-
-
-
Graz, Ausztria, 8036
- Study Site
-
Linz, Ausztria, 4021
- Study Site
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Study Site
-
-
-
-
-
Box Hill, Ausztrália, 3128
- Study Site
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Ausztrália, 2560
- Study Site
-
-
-
-
-
Paraná, Brazília, 80810-100
- Study Site
-
Ribeirão Preto, Brazília, 14048-900
- Study Site
-
Salvador, Brazília, 41950-640
- Study Site
-
Santo André, Brazília, 09060-870
- Study Site
-
São Paulo, Brazília, 05403-000
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgária, 1431
- Study Site
-
Sofia, Bulgária, 1680
- Study Site
-
-
-
-
-
Bogotá, Colombia, 00
- Study Site
-
Bogotá, Colombia, 111221
- Study Site
-
Bogotá, Colombia, 111711
- Study Site
-
Medellín, Colombia, 050021
- Study Site
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 602 00
- Study Site
-
-
-
-
-
Daegu, Dél -Korea, 41944
- Study Site
-
Seoul, Dél -Korea, 03080
- Study Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Dél-Afrika, 7700
- Study Site
-
-
-
-
-
Bristol, Egyesült Királyság, BS10 5NB
- Study Site
-
Camberley, Egyesült Királyság, GU16 7UJ
- Study Site
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Study Site
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- Study Site
-
London, Egyesült Királyság, E1 2ES
- Study Site
-
Plymouth, Egyesült Királyság, PL6 8DH
- Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35209
- Study Site
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Egyesült Államok, 85258
- Study Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
- Study Site
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92122
- Study Site
-
Santa Monica, California, Egyesült Államok, 90404
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Egyesült Államok, 94598
- Study Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80907-6231
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Egyesült Államok, 20815
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Study Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48202
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63141
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75231
- Study Site
-
-
-
-
-
Lille, Franciaország, 59037
- Study Site
-
Paris, Franciaország, 75571
- Study Site
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Study Site
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Study Site
-
-
-
-
-
Chiba, Japán, 260-8677
- Study Site
-
Hiroshima, Japán, 730-8518
- Study Site
-
Kanagawa, Japán, 216-8511
- Study Site
-
Osaka, Japán, 569-8686
- Study Site
-
Tokyo, Japán, 113-8431
- Study Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 31-503
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1088
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 12203
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Németország, 60596
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Németország, 60590
- Study Site
-
Lübeck, Németország, 23538
- Study Site
-
-
-
-
-
Catania, Olaszország, 95124
- Study Site
-
Milan, Olaszország, 20097
- Study Site
-
Milan, Olaszország, 20138
- Study Site
-
Padua, Olaszország, 35128
- Study Site
-
Palermo, Olaszország, 90146
- Study Site
-
Roma, Olaszország, 00133
- Study Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- Study Site
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Study Site
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mureş, Románia, 547530
- Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Study Site
-
Barcelona, Spanyolország, 08907
- Study Site
-
-
-
-
-
Lund, Svédország, 22185
- Study Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Szaud-Arábia, 11471
- Study Site
-
-
-
-
-
Singapore, Szingapúr, 308433
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Törökország (Türkiye), 06203
- Study Site
-
Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
- Study Site
-
Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
- Study Site
-
-
-
-
-
Skopje, Észak-Macedónia, 1000
- Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Írország, D08 A978
- Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Írásbeli tájékoztatáson alapuló beleegyezés/hozzájárulás megadása.
- Férfi vagy nő, életkora ≥12 és ≤75 év közötti az írásos tájékozott beleegyezés/hozzájárulás megadásakor.
- HAE-1/2 diagnózisa.
- Legalább 2 HAE-roham a kórtörténetben a szűrés előtti utolsó 3 hónapban.
- Tapasztalat a HAE-rohamok igény szerinti kezelésének hatékony kezelésében.
- A plazmaeredetű C1-INH-val (danazol, antifibrinolitikumok, berotralstat vagy lanadelumab) hosszú távú profilaktikus terápiában részt vevőknek stabil adagot és kezelési rendet kell alkalmazniuk, és ugyanazt az adagot kell alkalmazniuk 6 hónapig a szűrés és a szűrés időtartama előtt. a tanulmányból.
- Segítség nélkül képes elektronikus HAE napló és ePRO adatok rögzítésére elektronikus eszközzel.
- ≥12 és <18 éves korú serdülő résztvevők esetében: testtömeg >40 kg.
- A fogamzóképes korú női résztvevőknek el kell fogadniuk a protokollban meghatározott terhességi teszteket és fogamzásgátlási módszereket.
Kizárási kritériumok:
- Minden nő, aki terhes, terhességet tervez vagy szoptat.
- A HAE-1/2-től eltérő angioödéma diagnózisa.
- Bármilyen klinikailag jelentős társbetegség vagy szisztémás diszfunkció, amely megzavarná a résztvevő biztonságát vagy a vizsgálatban való részvételi képességét.
- Attenuált androgének alkalmazása rövid távú profilaxis céljából a randomizálás időpontját megelőző utolsó 30 napon belül.
- Rendellenes májműködés.
- Kóros veseműködés (eGFR <60 ml/perc/1,73 m2).
- Alkohollal vagy kábítószerrel való visszaélés az előző év során, vagy a szerfüggőség vagy a visszaélés jelenlegi bizonyítéka.
- Előzetes igény szerinti HAE-kezelésben részesült deukrictibanttal.
- Jelenleg bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban vesz részt, vagy egyéb vizsgálati kezelésben részesül a randomizálás időpontjától számított 30 napon belül vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb).
- Előzetes génterápia bármilyen indikációra bármikor.
- Olyan gyógyszerek egyidejű alkalmazása, amelyek erős CYP3A4 inhibitorok/induktorok az elmúlt 30 napban vagy a randomizálás időpontjától számított 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb).
- A vizsgált gyógyszerrel vagy a vizsgált gyógyszer bármely segédanyagával szembeni ismert túlérzékenység.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1. kar
Az első HAE-rohamra deukrictibant, a második HAE-rohamra placebót adtunk.
|
Deucrictibant lágy kapszula szájon át történő használatra
|
|
Kísérleti: 2. kar
Első HAE-roham esetén placebót, második HAE-rohamra deukritibantot adtak be.
|
Deucrictibant lágy kapszula szájon át történő használatra
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A tünetek enyhüléséig eltelt idő, mint a beteg globális változási benyomása (PGI-C) legalább „kicsit jobb” értékelése 2 egymást követő időpontban a kezelést követő 12 órán belül.
Időkeret: Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
A PGI-C (7 pontos skála) a HAE roham tüneteinek változásának értékelésére szolgál az előkezeléshez képest.
|
Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A legalább „kicsit jobb” PGI-C minősítést elérő, gyógyszerrel kezelt rohamok aránya a kezelés után 4 órával.
Időkeret: Előkezelés 4 órával a kezelés után.
|
A PGI-C (7 pontos skála) a HAE roham tüneteinek változásának értékelésére szolgál az előkezeléshez képest.
|
Előkezelés 4 órával a kezelés után.
|
|
A tünetek jelentős enyhüléséig eltelt idő, amely a kezelést követő 12 órán belül legalább „jobb” PGI-C minősítés elérését jelenti 2 egymást követő időpontban.
Időkeret: Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
A PGI-C (7 pontos skála) a HAE roham tüneteinek változásának értékelésére szolgál az előkezeléshez képest.
|
Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
|
Eltelt idő a tünetek jelentős enyhüléséig a Patient Global Impression of Severity (PGI-S) alapján.
Időkeret: Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
A PGI-S ≥1 pontos csökkenése (5 pontos skála) az előkezeléshez képest 2 egymást követő időpontban a kezelést követő 12 órán belül.
|
Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
|
A tünetmegoldásig eltelt idő, amely a kezelést követő 48 órán belül „nincs” PGI-S minősítés elérését jelenti.
Időkeret: Előkezelés a kezelést követő 48 óráig.
|
A PGI-S (5 pontos skála) a HAE rohamok tüneteinek súlyosságának értékelésére szolgál.
|
Előkezelés a kezelést követő 48 óráig.
|
|
Idő a progresszió végéig (EoP) támadási tünetek esetén 12 órán belül.
Időkeret: Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
Az EoP-idő a kezelés utáni legkorábbi időpont, amely után minden további PGI-C minősítés stabil vagy javul.
|
Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
|
A vizsgálati gyógyszerrel kezelt rohamok aránya, amelyek mentőgyógyszert igényelnek a kezelést követő 24 órán belül.
Időkeret: Előkezelés a kezelést követő 24 órában.
|
A megmentő gyógyszeres kezelés a résztvevő szokásos akut, igény szerinti HAE-kezelése, amelyet akkor végeznek, ha a tünetek a vizsgálati gyógyszer beadását követően továbbra is fennállnak vagy előrehaladnak.
|
Előkezelés a kezelést követő 24 órában.
|
|
A tünetek megszűnését elérő támadások aránya.
Időkeret: Előkezelés a kezelést követő 24 órában.
|
Meghatározása szerint a „nincs” PGI-S minősítés elérése a vizsgálati gyógyszer egy adagjával a kezelést követő 24 órában.
|
Előkezelés a kezelést követő 24 órában.
|
|
A tünetek jelentős enyhüléséig eltelt idő az angioödéma tünetértékelő skála (AMRA) segítségével.
Időkeret: Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
Az AMRA összetett pontszám ≥50%-os csökkenése az előkezeléshez képest 2 egymást követő időpontban a kezelést követő 12 órán belül.
|
Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
|
Ideje a tünetek majdnem teljes vagy teljes enyhítésére az AMRA által.
Időkeret: Előkezelés a kezelést követő 24 órában.
|
Úgy definiálható, hogy az AMRA összes tételpontszáma ≤10 2 egymást követő időpontban a kezelést követő 24 órán belül.
|
Előkezelés a kezelést követő 24 órában.
|
|
A vizsgált gyógyszerrel kezelt rohamok aránya, amelyek majdnem teljes vagy teljes tünetmentességet értek el az AMRA hatására.
Időkeret: Előkezelés a kezelést követő 24 órában.
|
Úgy definiálható, hogy az AMRA összes tételpontszáma ≤10 a kezelés után 24 órával.
|
Előkezelés a kezelést követő 24 órában.
|
|
A rohamok tüneteinek EoP-ig tartó ideje 12 órán belül.
Időkeret: Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
A kezelés utáni legkorábbi időpontként van definiálva, amely után minden egyes AMRA-elem stabil vagy javult az összes következő időpontban.
|
Előkezelés 12 órával a kezelés után.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. február 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. október 17.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2025. október 17.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2024. március 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 26.
Első közzététel (Tényleges)
2024. április 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. november 21.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. november 20.
Utolsó ellenőrzés
2025. november 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Örökletes komplementhiányos betegségek
- Elsődleges immunhiányos betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Immunrendszeri betegségek
- Túlérzékenység, azonnali
- Túlérzékenység
- Immunhiányos szindrómák
- Bőrbetegségek
- Urticaria
- Bőrbetegségek, érrendszeri
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Bőr- és kötőszöveti betegségek
- Angioödéma
- Angioödéma, örökletes
- I. és II. típusú örökletes angioödéma
- III. típusú örökletes angioödéma
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PHA022121-C306
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .