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Étude sur la capsule molle de deucrictibant oral pour le traitement à la demande des crises d'angio-œdème chez les adolescents et les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire (RAPIDe-3)

26 mars 2024 mis à jour par: Pharvaris Netherlands B.V.

Une étude croisée de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur la capsule molle de deucrictibant oral pour le traitement à la demande des crises chez les adolescents et les adultes atteints d'angio-œdème héréditaire

Il s'agit d'une étude croisée de phase 3, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur 2 périodes et 2 traitements, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du deucrictibant administré par voie orale par rapport au placebo pour le traitement à la demande de l'AOH. crises, y compris les crises laryngées non sévères, chez les participants âgés de ≥12 à ≤75 ans atteints d'AOH de type 1 ou de type 2 (AOH-1/2), dont une proportion utilise des médicaments prophylactiques à long terme pour l'AOH.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude comprend une phase de sélection au cours de laquelle l'éligibilité est confirmée, une phase de traitement au cours de laquelle les participants seront randomisés et recevront le médicament à l'étude en double aveugle pour traiter 2 crises d'AOH admissibles (c'est-à-dire 2 périodes de traitement au cours de la phase de traitement) et une phase de fin. Phase de suivi de l'étude après la deuxième crise traitée avec le médicament à l'étude. De plus, pour les participants adolescents (âgés de ≥ 12 à <18 ans), des échantillons PK sont collectés après administration de deucrictibant au jour 1 dans un état de non-attaque.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

120

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, États-Unis, 85258
        • Recrutement
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, États-Unis, 94598
        • Recrutement
        • Study Site
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Recrutement
        • Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Fourniture d'un consentement/assentiment éclairé écrit.
  2. Homme ou femme, âgé de ≥12 à ≤75 ans au moment de fournir son consentement/assentiment éclairé écrit.
  3. Diagnostic de HAE-1/2.
  4. Antécédents d'au moins 2 crises d'AOH au cours des 3 derniers mois précédant le dépistage.
  5. Expérience de l'utilisation d'un traitement standard pour gérer efficacement le traitement à la demande des crises d'AOH.
  6. Les participants sous traitement prophylactique à long terme avec du C1-INH dérivé du plasma (danazol, antifibrinolytiques, berotralstat ou lanadelumab) doivent recevoir une dose et un régime stables et avoir l'intention de rester à la même dose pendant 6 mois avant le dépistage et la durée. de l’étude.
  7. Capable d'enregistrer, sans assistance, le journal électronique AOH et les données ePRO à l'aide d'un appareil électronique.
  8. Pour les participants adolescents âgés de ≥12 ans et <18 ans : poids corporel >40 kg.
  9. Les participantes en âge de procréer doivent accepter les tests de grossesse et les méthodes de contraception spécifiés dans le protocole.

Critère d'exclusion:

  1. Toute femme enceinte, envisageant de le devenir ou allaitante.
  2. Tout diagnostic d'angio-œdème autre que HAE-1/2.
  3. Toute comorbidité cliniquement significative ou dysfonctionnement systémique qui interférerait avec la sécurité ou la capacité du participant à participer à l'étude.
  4. Utilisation d'androgènes atténués pour la prophylaxie à court terme au cours des 30 derniers jours précédant la randomisation.
  5. Fonction hépatique anormale.
  6. Fonction rénale anormale (DFGe <60 ml/min/1,73 m2).
  7. Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours de l'année précédente, ou preuves actuelles de dépendance ou d'abus de substances.
  8. A déjà reçu un traitement à la demande contre l'AOH avec du deucrictibant.
  9. Participer actuellement à toute autre étude expérimentale sur un médicament ou recevoir un autre traitement expérimental au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies (selon la période la plus longue) suivant le moment de la randomisation.
  10. Thérapie génique préalable pour toute indication et à tout moment.
  11. Utilisation concomitante de médicaments qui sont de puissants inhibiteurs/inducteurs du CYP3A4 au cours des 30 derniers jours ou dans les 5 demi-vies (selon la période la plus longue) suivant la randomisation.
  12. Hypersensibilité connue au médicament à l'étude ou à l'un des excipients du médicament à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1
Deucrictibant administré lors de la première crise d'AOH, placebo administré lors de la deuxième crise d'AOH.
Médicament: Déucrictibant, Placebo
Capsules molles Deucrictibant à usage oral
Expérimental: Bras 2
Placebo administré lors de la première crise d'AOH, deucrictibant administré lors de la deuxième crise d'AOH.
Médicament: Déucrictibant, Placebo
Capsules molles Deucrictibant à usage oral

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Délai jusqu'à l'apparition du soulagement des symptômes, défini comme l'évaluation de l'impression globale du changement du patient (PGI-C) d'au moins « un peu mieux » pendant 2 points temporels consécutifs dans les 12 heures suivant le traitement.
Délai: Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Le PGI-C (échelle à 7 points) est utilisé pour évaluer l'évolution des symptômes de crise d'AOH par rapport au prétraitement.
Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion d'attaques traitées avec le médicament à l'étude atteignant un score PGI-C d'au moins « un peu mieux » 4 heures après le traitement.
Délai: Pré-traitement jusqu'à 4 heures après le traitement.
Le PGI-C (échelle à 7 points) est utilisé pour évaluer l'évolution des symptômes de crise d'AOH par rapport au prétraitement.
Pré-traitement jusqu'à 4 heures après le traitement.
Délai jusqu'à un soulagement substantiel des symptômes, défini comme l'obtention d'une note PGI-C d'au moins « meilleur » pendant 2 points de temps consécutifs dans les 12 heures suivant le traitement.
Délai: Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Le PGI-C (échelle à 7 points) est utilisé pour évaluer l'évolution des symptômes de crise d'AOH par rapport au prétraitement.
Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Délai jusqu'à un soulagement substantiel des symptômes grâce à l'impression globale de gravité du patient (PGI-S).
Délai: Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Défini comme l'obtention d'une réduction ≥ 1 point du PGI-S (échelle de 5 points) par rapport au prétraitement pendant 2 points consécutifs dans les 12 heures suivant le traitement.
Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Temps nécessaire à la résolution complète des symptômes, défini comme l'obtention de la note PGI-S « aucun » dans les 48 heures suivant le traitement.
Délai: Prétraitement jusqu'à 48 heures après le traitement.
Le PGI-S (échelle de 5 points) est utilisé pour évaluer la gravité des symptômes de crise d'AOH.
Prétraitement jusqu'à 48 heures après le traitement.
Délai jusqu'à la fin de la progression (EoP) des symptômes d'attaque dans les 12 heures.
Délai: Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Temps EoP défini comme le premier moment post-traitement après lequel toutes les évaluations PGI-C ultérieures sont stables ou améliorées.
Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Proportion d'attaques traitées avec le médicament à l'étude nécessitant un médicament de secours dans les 24 heures suivant le traitement.
Délai: Pré-traitement jusqu'à 24 heures après le traitement.
Les médicaments de secours sont définis comme le traitement aigu habituel à la demande contre l'AOH pris par le participant si les symptômes persistent ou progressent après l'administration du médicament à l'étude.
Pré-traitement jusqu'à 24 heures après le traitement.
Proportion d'attaques parvenant à résoudre les symptômes.
Délai: Pré-traitement jusqu'à 24 heures après le traitement.
Défini comme atteignant la note PGI-S de « aucun » avec une dose du médicament à l'étude 24 heures après le traitement.
Pré-traitement jusqu'à 24 heures après le traitement.
Délai jusqu'à un soulagement substantiel des symptômes selon l'échelle d'évaluation des symptômes de l'angio-œdème (AMRA).
Délai: Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Défini comme une réduction ≥ 50 % du score composite AMRA par rapport au pré-traitement pendant 2 points temporels consécutifs dans les 12 heures suivant le traitement.
Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Il est temps d’obtenir un soulagement presque complet ou complet des symptômes par AMRA.
Délai: Pré-traitement jusqu'à 24 heures après le traitement.
Défini comme tous les scores d'éléments dans l'AMRA ayant une valeur ≤ 10 pour 2 points temporels consécutifs dans les 24 heures suivant le traitement.
Pré-traitement jusqu'à 24 heures après le traitement.
Proportion de crises traitées par le médicament à l'étude atteignant un soulagement presque complet ou complet des symptômes par AMRA.
Délai: Pré-traitement jusqu'à 24 heures après le traitement.
Défini comme tous les scores d'éléments dans l'AMRA ayant une valeur ≤ 10 24 heures après le traitement.
Pré-traitement jusqu'à 24 heures après le traitement.
Délai d'apparition des symptômes d'attaque dans les 12 heures.
Délai: Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.
Défini comme le premier moment post-traitement après lequel chaque élément AMRA individuel est stable ou amélioré à tous les moments suivants.
Prétraitement jusqu'à 12 heures après le traitement.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pharvaris Netherlands B.V.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

26 février 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 mars 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2024

Première publication (Réel)

3 avril 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

3 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PHA022121-C306

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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