Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie měkké tobolky perorálního deucrictibantu pro léčbu záchvatů angioedému na vyžádání u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem (RAPIDe-3)

20. listopadu 2025 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie fáze 3 měkkých tobolek s perorálním deukrictibantem pro léčbu útoků na vyžádání u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem

Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, zkříženou studii fáze 3 se 2 obdobími a 2 léčbou, aby se vyhodnotila účinnost a bezpečnost perorálně podávaného deukrictibantu ve srovnání s placebem pro léčbu HAE na vyžádání. záchvaty, včetně nezávažných laryngeálních záchvatů, u účastníků ve věku ≥12 až ≤75 let s HAE typu 1 nebo typu 2 (HAE-1/2), z nichž část používá dlouhodobou profylaktickou léčbu HAE.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Studie se skládá z fáze screeningu, během níž je potvrzena způsobilost, fáze léčby, ve které budou účastníci randomizováni a obdrží dvojitě zaslepený studijní lék k léčbě 2 kvalifikovaných záchvatů HAE (tj. 2 období léčby v rámci fáze léčby), a fáze ukončení léčby. Fáze následného sledování po druhém záchvatu léčeném studovaným lékem. Kromě toho se u dospívajících účastníků (věk ≥12 až <18 let) odebírají vzorky PK po podání deukrictibantu v den 1 ve stavu bez útoku.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

134

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study Site
  • Austrálie
      • Box Hill, Austrálie, 3128
        • Study Site
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
        • Study Site
  • Brazílie
      • Paraná, Brazílie, 80810-100
        • Study Site
      • Ribeirão Preto, Brazílie, 14048-900
        • Study Site
      • Salvador, Brazílie, 41950-640
        • Study Site
      • Santo André, Brazílie, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brazílie, 05403-000
        • Study Site
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulharsko, 1680
        • Study Site
  • Francie
      • Lille, Francie, 59037
        • Study Site
      • Paris, Francie, 75571
        • Study Site
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D08 A978
        • Study Site
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95124
        • Study Site
      • Milan, Itálie, 20097
        • Study Site
      • Milan, Itálie, 20138
        • Study Site
      • Padua, Itálie, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Itálie, 90146
        • Study Site
      • Roma, Itálie, 00133
        • Study Site
  • Japonsko
      • Chiba, Japonsko, 260-8677
        • Study Site
      • Hiroshima, Japonsko, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japonsko, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japonsko, 113-8431
        • Study Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7700
        • Study Site
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Jižní Korea, 03080
        • Study Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Study Site
  • Kolumbie
      • Bogotá, Kolumbie, 00
        • Study Site
      • Bogotá, Kolumbie, 111221
        • Study Site
      • Bogotá, Kolumbie, 111711
        • Study Site
      • Medellín, Kolumbie, 050021
        • Study Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1088
        • Study Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Německo, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Německo, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Německo, 23538
        • Study Site
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-503
        • Study Site
  • Portoriko
      • San Juan, Portoriko, 00918
        • Study Site
      • San Juan, Portoriko, 00927
        • Study Site
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko, 8036
        • Study Site
      • Linz, Rakousko, 4021
        • Study Site
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Study Site
  • Rumunsko
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumunsko, 547530
        • Study Site
  • Saudská arábie
      • Riyadh, Saudská arábie, 11471
        • Study Site
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie, 1000
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Study Site
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království, BS10 5NB
        • Study Site
      • Camberley, Spojené království, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Leeds, Spojené království, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Spojené království, E1 2ES
        • Study Site
      • Plymouth, Spojené království, PL6 8DH
        • Study Site
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907-6231
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Study Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Ankara, Turecko (Türkiye), 06203
        • Study Site
      • Istanbul, Turecko (Türkiye), 34093
        • Study Site
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Study Site
  • Česko
      • Brno, Česko, 602 00
        • Study Site
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Study Site
      • Barcelona, Španělsko, 08907
        • Study Site
  • Švédsko
      • Lund, Švédsko, 22185
        • Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytnutí písemného informovaného souhlasu/souhlasu.
  2. Muž nebo žena ve věku ≥12 až ≤75 let v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu/souhlasu.
  3. Diagnóza HAE-1/2.
  4. Anamnéza nejméně 2 záchvatů HAE za poslední 3 měsíce před screeningem.
  5. Zkušenosti s používáním standardní péče k efektivnímu řízení on-demand léčby záchvatů HAE.
  6. Účastníci dlouhodobé profylaktické léčby C1-INH získaným z plazmy (danazol, antifibrinolytika, berotralstat nebo lanadelumab) musí mít stabilní dávku a režim a mají v úmyslu zůstat na stejné dávce po dobu 6 měsíců před screeningem a trváním studie.
  7. Schopný bez pomoci zaznamenávat elektronický deník HAE a data ePRO pomocí elektronického zařízení.
  8. Pro dospívající účastníky ve věku ≥12 a <18 let: tělesná hmotnost >40 kg.
  9. Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s protokolem specifikovaným těhotenským testem a metodami antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Každá žena, která je těhotná, plánuje otěhotnět nebo kojí.
  2. Jakákoli diagnóza angioedému jiná než HAE-1/2.
  3. Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by narušovala bezpečnost účastníka nebo jeho schopnost účastnit se studie.
  4. Použití atenuovaných androgenů pro krátkodobou profylaxi během posledních 30 dnů před časem randomizace.
  5. Abnormální funkce jater.
  6. Abnormální funkce ledvin (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
  7. Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v předchozím roce nebo současné důkazy o závislosti nebo zneužívání návykových látek.
  8. Podstoupil předchozí on-demand léčbu HAE deukrictibantem.
  9. V současné době se účastní jakékoli jiné hodnocené lékové studie nebo dostává jinou hodnocenou léčbu během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů (podle toho, co je delší) od doby randomizace.
  10. Předchozí genová terapie pro jakoukoli indikaci kdykoli.
  11. Užívání souběžných léků, které jsou silnými inhibitory/induktory CYP3A4 během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů (podle toho, co je delší) od doby randomizace.
  12. Známá přecitlivělost na studované léčivo nebo na kteroukoli pomocnou látku studovaného léčiva.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno 1
Deucrictibant podaný při prvním záchvatu HAE, placebo podané při druhém záchvatu HAE.
Lék: Deucrictibant, placebo
Deucrictibant měkké tobolky pro orální použití
Experimentální: Rameno 2
Placebo podané při prvním záchvatu HAE, deukriktibant podané při druhém záchvatu HAE.
Lék: Deucrictibant, placebo
Deucrictibant měkké tobolky pro orální použití

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba do nástupu úlevy od příznaků, definovaná jako hodnocení celkového dojmu změny (PGI-C) pacienta alespoň „o něco lepší“ ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
PGI-C (7bodová stupnice) se používá k hodnocení změny příznaků záchvatu HAE ve srovnání s předléčbou.
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl útoků léčených studijním lékem dosahujících hodnocení PGI-C alespoň „trochu lepší“ 4 hodiny po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření až 4 hodiny po ošetření.
PGI-C (7bodová stupnice) se používá k hodnocení změny příznaků záchvatu HAE ve srovnání s předléčbou.
Předběžné ošetření až 4 hodiny po ošetření.
Doba do podstatného zmírnění symptomů, definovaná jako dosažení hodnocení PGI-C alespoň "lepší" ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
PGI-C (7bodová stupnice) se používá k hodnocení změny příznaků záchvatu HAE ve srovnání s předléčbou.
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
Čas do značné úlevy od symptomů díky globálnímu dojmu závažnosti pacienta (PGI-S).
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
Definováno jako dosažení ≥1 bodového snížení PGI-S (5bodová stupnice) z předléčby ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě.
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
Doba do úplného vymizení příznaků, definovaná jako dosažení hodnocení PGI-S „žádné“ do 48 hodin po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření do 48 hodin po ošetření.
K hodnocení závažnosti příznaků záchvatu HAE se používá PGI-S (5bodová stupnice).
Předběžné ošetření do 48 hodin po ošetření.
Doba do konce progrese (EoP) u příznaků útoku do 12 hodin.
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
Doba EoP definovaná jako nejčasnější časový bod po léčbě, po kterém jsou všechna následná hodnocení PGI-C stabilní nebo zlepšená.
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
Podíl záchvatů léčených studovaným lékem vyžadujících záchrannou medikaci do 24 hodin po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
Záchranná medikace je definována jako obvyklá akutní léčba HAE na vyžádání účastníka užívaná, pokud symptomy přetrvávají nebo progredují po podání studovaného léku.
Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
Podíl útoků dosahujících vyřešení symptomů.
Časové okno: Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
Definováno jako dosažení PGI-S hodnocení "žádné" s jednou dávkou studovaného léku 24 hodin po léčbě.
Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
Doba do podstatného zmírnění symptomů pomocí angioedému Symptom Rating Scale (AMRA).
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
Definováno jako ≥50% snížení složeného skóre AMRA před léčbou ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě.
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
Čas k téměř úplné nebo úplné úlevě od symptomů pomocí AMRA.
Časové okno: Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
Definováno jako skóre všech položek v AMRA, které má hodnotu ≤10 pro 2 po sobě jdoucí časové body během 24 hodin po léčbě.
Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
Podíl ataků léčených studovaným lékem dosahujících téměř úplné nebo úplné úlevy od symptomů pomocí AMRA.
Časové okno: Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
Definováno jako skóre všech položek v AMRA, které má hodnotu ≤10 24 hodin po léčbě.
Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
Doba do EoP u příznaků útoku do 12 hodin.
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
Definováno jako nejčasnější časový bod po léčbě, po kterém je každá jednotlivá položka AMRA stabilní nebo zlepšená ve všech následujících časových bodech.
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Pharvaris Netherlands B.V.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. února 2024

Primární dokončení (Aktuální)

17. října 2025

Dokončení studie (Aktuální)

17. října 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2024

První zveřejněno (Aktuální)

3. dubna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PHA022121-C306

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deucrictibant, placebo

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit