Studie měkké tobolky perorálního deucrictibantu pro léčbu záchvatů angioedému na vyžádání u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem (RAPIDe-3)
26. března 2024 aktualizováno: Pharvaris Netherlands B.V.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená studie fáze 3 měkkých tobolek s perorálním deukrictibantem pro léčbu útoků na vyžádání u dospívajících a dospělých s dědičným angioedémem
Jedná se o multicentrickou, randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, zkříženou studii fáze 3 se 2 obdobími a 2 léčbou, aby se vyhodnotila účinnost a bezpečnost perorálně podávaného deukrictibantu ve srovnání s placebem pro léčbu HAE na vyžádání. záchvaty, včetně nezávažných laryngeálních záchvatů, u účastníků ve věku ≥12 až ≤75 let s HAE typu 1 nebo typu 2 (HAE-1/2), z nichž část používá dlouhodobou profylaktickou léčbu HAE.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
- Dědičný angioedém
- Dědičný angioedém typu I
- Hereditární angioedém typu II
- Hereditární angioedém typu I a II
- Dědičný záchvat angioedému
- Dědičný angioedém s deficitem inhibitoru C1 esterázy
- Dědičný angioedém – typ 1
- Dědičný angioedém – typ 2
- Nedostatek inhibitoru C1 esterázy [C1-INH]
- C1 Deficit inhibitoru esterázy
- C1 Inhibitor esterázy, nedostatek
- Nedostatek inhibitoru C1
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studie se skládá z fáze screeningu, během níž je potvrzena způsobilost, fáze léčby, ve které budou účastníci randomizováni a obdrží dvojitě zaslepený studijní lék k léčbě 2 kvalifikovaných záchvatů HAE (tj. 2 období léčby v rámci fáze léčby), a fáze ukončení léčby. Fáze následného sledování po druhém záchvatu léčeném studovaným lékem.
Kromě toho se u dospívajících účastníků (věk ≥12 až <18 let) odebírají vzorky PK po podání deukrictibantu v den 1 ve stavu bez útoku.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
120
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Pharvaris Clinical Team
- Telefonní číslo: +31 (71) 203-6410
- E-mail: clinicaltrials@pharvaris.com
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Spojené státy, 85258
- Nábor
- Study Site
-
-
California
-
Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
- Nábor
- Study Site
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
- Nábor
- Study Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytnutí písemného informovaného souhlasu/souhlasu.
- Muž nebo žena ve věku ≥12 až ≤75 let v době poskytnutí písemného informovaného souhlasu/souhlasu.
- Diagnóza HAE-1/2.
- Anamnéza nejméně 2 záchvatů HAE za poslední 3 měsíce před screeningem.
- Zkušenosti s používáním standardní péče k efektivnímu řízení on-demand léčby záchvatů HAE.
- Účastníci dlouhodobé profylaktické léčby C1-INH získaným z plazmy (danazol, antifibrinolytika, berotralstat nebo lanadelumab) musí mít stabilní dávku a režim a mají v úmyslu zůstat na stejné dávce po dobu 6 měsíců před screeningem a trváním studie.
- Schopný bez pomoci zaznamenávat elektronický deník HAE a data ePRO pomocí elektronického zařízení.
- Pro dospívající účastníky ve věku ≥12 a <18 let: tělesná hmotnost >40 kg.
- Ženy ve fertilním věku musí souhlasit s protokolem specifikovaným těhotenským testem a metodami antikoncepce.
Kritéria vyloučení:
- Každá žena, která je těhotná, plánuje otěhotnět nebo kojí.
- Jakákoli diagnóza angioedému jiná než HAE-1/2.
- Jakákoli klinicky významná komorbidita nebo systémová dysfunkce, která by narušovala bezpečnost účastníka nebo jeho schopnost účastnit se studie.
- Použití atenuovaných androgenů pro krátkodobou profylaxi během posledních 30 dnů před časem randomizace.
- Abnormální funkce jater.
- Abnormální funkce ledvin (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
- Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v předchozím roce nebo současné důkazy o závislosti nebo zneužívání návykových látek.
- Podstoupil předchozí on-demand léčbu HAE deukrictibantem.
- V současné době se účastní jakékoli jiné hodnocené lékové studie nebo dostává jinou hodnocenou léčbu během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů (podle toho, co je delší) od doby randomizace.
- Předchozí genová terapie pro jakoukoli indikaci kdykoli.
- Užívání souběžných léků, které jsou silnými inhibitory/induktory CYP3A4 během posledních 30 dnů nebo během 5 poločasů (podle toho, co je delší) od doby randomizace.
- Známá přecitlivělost na studované léčivo nebo na kteroukoli pomocnou látku studovaného léčiva.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Rameno 1
Deucrictibant podaný při prvním záchvatu HAE, placebo podané při druhém záchvatu HAE.
|
Deucrictibant měkké tobolky pro orální použití
|
|
Experimentální: Rameno 2
Placebo podané při prvním záchvatu HAE, deukriktibant podané při druhém záchvatu HAE.
|
Deucrictibant měkké tobolky pro orální použití
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Doba do nástupu úlevy od příznaků, definovaná jako hodnocení celkového dojmu změny (PGI-C) pacienta alespoň „o něco lepší“ ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
PGI-C (7bodová stupnice) se používá k hodnocení změny příznaků záchvatu HAE ve srovnání s předléčbou.
|
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podíl útoků léčených studijním lékem dosahujících hodnocení PGI-C alespoň „trochu lepší“ 4 hodiny po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření až 4 hodiny po ošetření.
|
PGI-C (7bodová stupnice) se používá k hodnocení změny příznaků záchvatu HAE ve srovnání s předléčbou.
|
Předběžné ošetření až 4 hodiny po ošetření.
|
|
Doba do podstatného zmírnění symptomů, definovaná jako dosažení hodnocení PGI-C alespoň "lepší" ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
PGI-C (7bodová stupnice) se používá k hodnocení změny příznaků záchvatu HAE ve srovnání s předléčbou.
|
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
|
Čas do značné úlevy od symptomů díky globálnímu dojmu závažnosti pacienta (PGI-S).
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
Definováno jako dosažení ≥1 bodového snížení PGI-S (5bodová stupnice) z předléčby ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě.
|
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
|
Doba do úplného vymizení příznaků, definovaná jako dosažení hodnocení PGI-S „žádné“ do 48 hodin po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření do 48 hodin po ošetření.
|
K hodnocení závažnosti příznaků záchvatu HAE se používá PGI-S (5bodová stupnice).
|
Předběžné ošetření do 48 hodin po ošetření.
|
|
Doba do konce progrese (EoP) u příznaků útoku do 12 hodin.
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
Doba EoP definovaná jako nejčasnější časový bod po léčbě, po kterém jsou všechna následná hodnocení PGI-C stabilní nebo zlepšená.
|
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
|
Podíl záchvatů léčených studovaným lékem vyžadujících záchrannou medikaci do 24 hodin po léčbě.
Časové okno: Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
|
Záchranná medikace je definována jako obvyklá akutní léčba HAE na vyžádání účastníka užívaná, pokud symptomy přetrvávají nebo progredují po podání studovaného léku.
|
Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
|
|
Podíl útoků dosahujících vyřešení symptomů.
Časové okno: Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
|
Definováno jako dosažení PGI-S hodnocení "žádné" s jednou dávkou studovaného léku 24 hodin po léčbě.
|
Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
|
|
Doba do podstatného zmírnění symptomů pomocí angioedému Symptom Rating Scale (AMRA).
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
Definováno jako ≥50% snížení složeného skóre AMRA před léčbou ve 2 po sobě jdoucích časových bodech během 12 hodin po léčbě.
|
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
|
Čas k téměř úplné nebo úplné úlevě od symptomů pomocí AMRA.
Časové okno: Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
|
Definováno jako skóre všech položek v AMRA, které má hodnotu ≤10 pro 2 po sobě jdoucí časové body během 24 hodin po léčbě.
|
Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
|
|
Podíl ataků léčených studovaným lékem dosahujících téměř úplné nebo úplné úlevy od symptomů pomocí AMRA.
Časové okno: Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
|
Definováno jako skóre všech položek v AMRA, které má hodnotu ≤10 24 hodin po léčbě.
|
Předběžné ošetření až 24 hodin po ošetření.
|
|
Doba do EoP u příznaků útoku do 12 hodin.
Časové okno: Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
Definováno jako nejčasnější časový bod po léčbě, po kterém je každá jednotlivá položka AMRA stabilní nebo zlepšená ve všech následujících časových bodech.
|
Předběžné ošetření až 12 hodin po ošetření.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. února 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. března 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. března 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
26. března 2024
První zveřejněno (Aktuální)
3. dubna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
3. dubna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Kožní choroby
- Syndromy imunologické nedostatečnosti
- Onemocnění imunitního systému
- Přecitlivělost, okamžitá
- Genetické choroby, vrozené
- Kožní onemocnění, Cévní
- Přecitlivělost
- Kopřivka
- Dědičná onemocnění z nedostatku komplementu
- Primární imunodeficitní onemocnění
- Angioedém
- Angioedémy, dědičné
- Hereditární angioedém typu I a II
Další identifikační čísla studie
- PHA022121-C306
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Deucrictibant, placebo
-
Pharvaris Netherlands B.V.DokončenoDědičný angioedém | Dědičný angioedém typu I | Hereditární angioedém typu II | Hereditární angioedém typu I a II | Dědičný záchvat angioedému | Dědičný angioedém s deficitem inhibitoru C1 esterázy | Dědičný angioedém – typ 1 | Dědičný angioedém – typ 2 | C1 Deficit inhibitoru esterázy | Nedostatek inhibitoru...Bulharsko, Spojené státy, Španělsko, Izrael, Německo, Kanada, Česko, Francie, Maďarsko, Itálie, Holandsko, Polsko, Spojené království