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口服 Deucrictibant 软胶囊按需治疗遗传性血管性水肿青少年和成人血管性水肿发作的研究 (RAPIDe-3)

2025年11月20日 更新者：Pharvaris Netherlands B.V.

口服 Deucrictibant 软胶囊按需治疗遗传性血管性水肿青少年和成人发作的 3 期、随机、双盲、安慰剂对照、交叉研究

这是一项 3 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、2 个周期、2 个治疗交叉研究，旨在评估口服 deucrictibant 与安慰剂相比对于按需治疗 HAE 的疗效和安全性≥12 岁至≤75 岁的 1 型或 2 型 HAE (HAE-1/2) 参与者中的发作，包括非严重喉部发作，其中一部分正在长期使用 HAE 预防药物。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

该研究包括确认资格的筛选阶段、参与者将被随机分配并接受双盲研究药物以治疗 2 次符合条件的 HAE 发作的治疗阶段（即治疗阶段内的 2 个治疗期）和结束阶段。使用研究药物治疗第二次发作后的研究中止随访阶段。 此外，对于青少年参与者（年龄≥12岁至<18岁），在非发作状态下第1天给予deucrictibant后收集PK样本。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

134

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 保加利亚
      • Sofia、保加利亚、1431
        • Study Site
      • Sofia、保加利亚、1680
        • Study Site
  • 加拿大
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 1Z1
        • Study Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1088
        • Study Site
  • 北马其顿
      • Skopje、北马其顿、1000
        • Study Site
  • 南非
      • Cape Town、南非、7700
        • Study Site
  • 哥伦比亚
      • Bogotá、哥伦比亚、00
        • Study Site
      • Bogotá、哥伦比亚、111221
        • Study Site
      • Bogotá、哥伦比亚、111711
        • Study Site
      • Medellín、哥伦比亚、050021
        • Study Site
  • 土耳其（türkiye）
      • Ankara、土耳其（türkiye）、06203
        • Study Site
      • Istanbul、土耳其（türkiye）、34093
        • Study Site
      • Izmir、土耳其（türkiye）、35100
        • Study Site
  • 奥地利
      • Graz、奥地利、8036
        • Study Site
      • Linz、奥地利、4021
        • Study Site
      • Vienna、奥地利、1090
        • Study Site
  • 巴西
      • Paraná、巴西、80810-100
        • Study Site
      • Ribeirão Preto、巴西、14048-900
        • Study Site
      • Salvador、巴西、41950-640
        • Study Site
      • Santo André、巴西、09060-870
        • Study Site
      • São Paulo、巴西、05403-000
        • Study Site
  • 德国
      • Berlin、德国、12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main、德国、60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main、德国、60590
        • Study Site
      • Lübeck、德国、23538
        • Study Site
  • 意大利
      • Catania、意大利、95124
        • Study Site
      • Milan、意大利、20097
        • Study Site
      • Milan、意大利、20138
        • Study Site
      • Padua、意大利、35128
        • Study Site
      • Palermo、意大利、90146
        • Study Site
      • Roma、意大利、00133
        • Study Site
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、602 00
        • Study Site
  • 新加坡
      • Singapore、新加坡、308433
        • Study Site
  • 日本
      • Chiba、日本、260-8677
        • Study Site
      • Hiroshima、日本、730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa、日本、216-8511
        • Study Site
      • Osaka、日本、569-8686
        • Study Site
      • Tokyo、日本、113-8431
        • Study Site
  • 沙特阿拉伯
      • Riyadh、沙特阿拉伯、11471
        • Study Site
  • 法国
      • Lille、法国、59037
        • Study Site
      • Paris、法国、75571
        • Study Site
  • 波兰
      • Krakow、波兰、31-503
        • Study Site
  • 波多黎各
      • San Juan、波多黎各、00918
        • Study Site
      • San Juan、波多黎各、00927
        • Study Site
  • 澳大利亚
      • Box Hill、澳大利亚、3128
        • Study Site
    • New South Wales
      • Campbelltown、New South Wales、澳大利亚、2560
        • Study Site
  • 爱尔兰
      • Dublin、爱尔兰、D08 A978
        • Study Site
  • 瑞典
      • Lund、瑞典、22185
        • Study Site
  • 罗马尼亚
      • Sângeorgiu de Mureş、罗马尼亚、547530
        • Study Site
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley、Arizona、美国、85258
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego、California、美国、92122
        • Study Site
      • Santa Monica、California、美国、90404
        • Study Site
      • Walnut Creek、California、美国、94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs、Colorado、美国、80907-6231
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase、Maryland、美国、20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Study Site
  • 英国
      • Bristol、英国、BS10 5NB
        • Study Site
      • Camberley、英国、GU16 7UJ
        • Study Site
      • Cambridge、英国、CB2 0QQ
        • Study Site
      • Leeds、英国、LS9 7TF
        • Study Site
      • London、英国、E1 2ES
        • Study Site
      • Plymouth、英国、PL6 8DH
        • Study Site
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Study Site
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Study Site
      • Barcelona、西班牙、08907
        • Study Site
  • 阿根廷
      • Buenos Aires、阿根廷、B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta、阿根廷、4400
        • Study Site
  • 韩国
      • Daegu、韩国、41944
        • Study Site
      • Seoul、韩国、03080
        • Study Site
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 提供书面知情同意/同意。
  2. 男性或女性，在提供书面知情同意/同意时年龄≥12岁至≤75岁。
  3. HAE-1/2 的诊断。
  4. 筛查前最近 3 个月内至少有 2 次 HAE 发作史。
  5. 拥有使用标准护理治疗有效管理 HAE 发作按需治疗的经验。
  6. 接受血浆源性 C1-INH（达那唑、抗纤溶药、贝罗司他或拉那鲁单抗）长期预防性治疗的参与者必须采用稳定的剂量和治疗方案，并打算在筛选前 6 个月内保持相同的剂量和持续时间研究的。
  7. 能够在没有帮助的情况下使用电子设备记录电子 HAE 日记和 ePRO 数据。
  8. 对于年龄≥12岁且<18岁的青少年参与者：体重>40公斤。
  9. 有生育能力的女性参与者必须同意协议规定的妊娠检测和避孕方法。

排除标准：

  1. 任何怀孕、计划怀孕或正在哺乳的女性。
  2. 除 HAE-1/2 之外的任何血管性水肿诊断。
  3. 任何会干扰参与者安全或参与研究能力的临床显着合并症或全身功能障碍。
  4. 在随机分组前的最后 30 天内使用减毒雄激素进行短期预防。
  5. 肝功能异常。
  6. 肾功能异常（eGFR <60 ml/min/1.73 平方米）。
  7. 过去一年内有酗酒或吸毒史，或目前有物质依赖或滥用的证据。
  8. 之前已接受过 deucrictibant 按需 HAE 治疗。
  9. 目前正在参加任何其他研究性药物研究或在过去 30 天内或随机分组时间的 5 个半衰期内（以较长者为准）接受其他研究性治疗。
  10. 随时针对任何适应症进行基因治疗。
  11. 在过去 30 天内或随机分组时间的 5 个半衰期内（以较长者为准）使用 CYP3A4 强抑制剂/诱导剂的伴随药物。
  12. 已知对研究药物或研究药物的任何赋形剂过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 臂
首次 HAE 发作时给予 Deucrictibant，第二次 HAE 发作时给予安慰剂。
药品：德克替班，安慰剂
口服 Deucrictibant 软胶囊
实验性的：第 2 臂
第一次 HAE 发作时给予安慰剂，第二次 HAE 发作时给予 deucrictibant。
药品：德克替班，安慰剂
口服 Deucrictibant 软胶囊

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
症状缓解的时间，定义为治疗后 12 小时内连续 2 个时间点的患者总体印象变化 (PGI-C) 评级至少为“好一点”。
大体时间：治疗前至治疗后12小时。
PGI-C（7 分制）用于评估与治疗前相比 HAE 发作症状的变化。
治疗前至治疗后12小时。

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
研究药物治疗的发作在治疗后 4 小时达到 PGI-C 评级至少“好一点”的比例。
大体时间：治疗前至治疗后4小时。
PGI-C（7 分制）用于评估与治疗前相比 HAE 发作症状的变化。
治疗前至治疗后4小时。
症状显着缓解的时间，定义为治疗后 12 小时内连续 2 个时间点达到至少“更好”的 PGI-C 评级。
大体时间：治疗前至治疗后12小时。
PGI-C（7 分制）用于评估与治疗前相比 HAE 发作症状的变化。
治疗前至治疗后12小时。
根据患者严重程度总体印象 (PGI-S) 来显着缓解症状的时间。
大体时间：治疗前至治疗后12小时。
定义为治疗后 12 小时内连续 2 个时间点 PGI-S（5 分制）较治疗前降低 ≥1 分。
治疗前至治疗后12小时。
完成症状缓解的时间，定义为治疗后 48 小时内达到 PGI-S 评级“无”。
大体时间：治疗前至治疗后48小时。
PGI-S（5 分制）用于评估 HAE 发作症状的严重程度。
治疗前至治疗后48小时。
12 小时内出现发作症状的进展结束时间 (EoP)。
大体时间：治疗前至治疗后12小时。
EoP 时间定义为最早的治疗后时间点，此后所有后续 PGI-C 评级均稳定或改善。
治疗前至治疗后12小时。
研究药物治疗的发作在治疗后 24 小时内需要救援药物的比例。
大体时间：治疗前至治疗后24小时。
救援药物的定义是，如果在研究药物给药后症状持续存在或进展，则参与者通常采取的急性按需 HAE 治疗。
治疗前至治疗后24小时。
实现症状解决的攻击比例。
大体时间：治疗前至治疗后24小时。
定义为在治疗后 24 小时使用一剂研究药物达到 PGI-S 评级“无”。
治疗前至治疗后24小时。
根据血管水肿症状评定量表 (AMRA) 确定症状显着缓解的时间。
大体时间：治疗前至治疗后12小时。
定义为治疗后 12 小时内连续 2 个时间点 AMRA 综合评分较治疗前降低 ≥50%。
治疗前至治疗后12小时。
AMRA 几乎完全或完全缓解症状的时间。
大体时间：治疗前至治疗后24小时。
定义为 AMRA 中所有项目评分在治疗后 24 小时内连续 2 个时间点的值≤10。
治疗前至治疗后24小时。
根据 AMRA 的研究，经药物治疗的发作达到几乎完全或完全症状缓解的比例。
大体时间：治疗前至治疗后24小时。
定义为治疗后 24 小时 AMRA 中所有项目评分的值≤10。
治疗前至治疗后24小时。
出现发作症状时到达结束时间为 12 小时内。
大体时间：治疗前至治疗后12小时。
定义为最早的治疗后时间点，此后每个单独的 AMRA 项目在所有后续时间点都稳定或改善。
治疗前至治疗后12小时。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Pharvaris Netherlands B.V.

调查人员

  • 研究主任：Study Director, Pharvaris、Pharvaris Netherlands B.V.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年2月26日

初级完成 (实际的)

2025年10月17日

研究完成 (实际的)

2025年10月17日

研究注册日期

首次提交

2024年3月18日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月26日

首次发布 (实际的)

2024年4月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年11月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年11月20日

最后验证

2025年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PHA022121-C306

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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