Onderzoek naar orale deucrictibant zachte capsule voor on-demand behandeling van angio-oedeemaanvallen bij adolescenten en volwassenen met erfelijk angio-oedeem (RAPIDe-3)

Inclusiecriteria:

1. Verstrekking van schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming.
2. Man of vrouw, ≥12 tot ≤75 jaar oud op het moment van schriftelijke geïnformeerde toestemming/instemming.
3. Diagnose van HAE-1/2.
4. Geschiedenis van ten minste 2 HAE-aanvallen in de afgelopen 3 maanden vóór de screening.
5. Ervaring met het gebruik van standaardbehandeling om de on-demand behandeling voor HAE-aanvallen effectief te beheren.
6. Deelnemers aan langdurige profylactische therapie met plasma-afgeleide C1-INH (danazol, antifibrinolytica, berotralstat of lanadelumab) moeten een stabiele dosis en een stabiel regime volgen en de intentie hebben om gedurende 6 maanden dezelfde dosis te blijven gebruiken vóór de screening en de duur van de behandeling. van de studie.
7. Kan zonder hulp elektronische HAE-dagboeken en ePRO-gegevens opnemen met behulp van een elektronisch apparaat.
8. Voor adolescente deelnemers van ≥12 en <18 jaar: lichaamsgewicht >40 kg.
9. Vrouwelijke deelnemers die zwanger kunnen worden, moeten akkoord gaan met de in het protocol gespecificeerde zwangerschapstests en anticonceptiemethoden.

Uitsluitingscriteria:

1. Elke vrouw die zwanger is, van plan is zwanger te worden of borstvoeding geeft.
2. Elke diagnose van angio-oedeem anders dan HAE-1/2.
3. Elke klinisch significante comorbiditeit of systemische disfunctie die de veiligheid of het vermogen van de deelnemer om aan het onderzoek deel te nemen zou belemmeren.
4. Gebruik van verzwakte androgenen voor kortetermijnprofylaxe binnen de laatste 30 dagen vóór het tijdstip van randomisatie.
5. Abnormale leverfunctie.
6. Abnormale nierfunctie (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
7. Geschiedenis van alcohol- of drugsmisbruik in het afgelopen jaar, of actueel bewijs van middelenafhankelijkheid of -misbruik.
8. Heeft eerder een HAE-behandeling op aanvraag met deucrictibant ondergaan.
9. Momenteel deelnemen aan een ander onderzoek naar geneesmiddelen of een andere onderzoeksbehandeling ontvangen in de afgelopen 30 dagen, of binnen 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) vanaf het tijdstip van randomisatie.
10. Voorafgaande gentherapie voor elke indicatie op elk moment.
11. Gebruik van gelijktijdige medicatie die sterke CYP3A4-remmers/-inductoren zijn, in de afgelopen 30 dagen, of binnen 5 halfwaardetijden (welke van de twee langer is) vanaf het tijdstip van randomisatie.
12. Bekende overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of voor één van de hulpstoffen van het onderzoeksgeneesmiddel.