Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Oral Deucrictibant Soft Capsule for On-Demand-behandling av angioødem-angrep hos ungdom og voksne med arvelig angioødem (RAPIDe-3)

20. november 2025 oppdatert av: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, cross-over-studie av oral Deucrictibant myk kapsel for behandling på forespørsel av angrep hos ungdom og voksne med arvelig angioødem

Dette er en fase 3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 2-perioders, 2-behandlings cross-over studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til oral administrert deucrictibant sammenlignet med placebo for behandling etter behov av HAE angrep, inkludert ikke-alvorlige larynxanfall, hos deltakere ≥12 til ≤75 år med HAE type 1 eller type 2 (HAE-1/2), hvorav en andel bruker langsiktig profylaktisk medisin for HAE.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studien består av en screeningsfase hvor kvalifikasjonen bekreftes, en behandlingsfase der deltakerne vil bli randomisert og motta dobbeltblindet studiemedisin for å behandle 2 kvalifiserende HAE-anfall (dvs. 2 behandlingsperioder i behandlingsfasen), og en slutt- of-Study Oppfølgingsfase etter det andre angrepet behandlet med studiemedisin. I tillegg, for ungdomsdeltakere (alder ≥12 til <18 år), tas PK-prøver inn etter administrering av deucrictibant på dag 1 i en ikke-angrepstilstand.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

134

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study Site
  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Study Site
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Brasil
      • Paraná, Brasil, 80810-100
        • Study Site
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
        • Study Site
      • Salvador, Brasil, 41950-640
        • Study Site
      • Santo André, Brasil, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Study Site
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 00
        • Study Site
      • Bogotá, Colombia, 111221
        • Study Site
      • Bogotá, Colombia, 111711
        • Study Site
      • Medellín, Colombia, 050021
        • Study Site
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Forente stater, 85258
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Forente stater, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Forente stater, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80907-6231
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75231
        • Study Site
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Study Site
      • Paris, Frankrike, 75571
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 A978
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Study Site
      • Padua, Italia, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Study Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Study Site
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japan, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Study Site
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Study Site
  • Nord-Makedonia
      • Skopje, Nord-Makedonia, 1000
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Study Site
      • San Juan, Puerto Rico, 00927
        • Study Site
  • Romania
      • Sângeorgiu de Mureş, Romania, 547530
        • Study Site
  • Saudi-Arabia
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11471
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Study Site
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Study Site
      • Barcelona, Spania, 08907
        • Study Site
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia, BS10 5NB
        • Study Site
      • Camberley, Storbritannia, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Cambridge, Storbritannia, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Storbritannia, E1 2ES
        • Study Site
      • Plymouth, Storbritannia, PL6 8DH
        • Study Site
  • Sverige
      • Lund, Sverige, 22185
        • Study Site
  • Sør -Korea
      • Daegu, Sør -Korea, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Sør -Korea, 03080
        • Study Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7700
        • Study Site
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 602 00
        • Study Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06203
        • Study Site
      • Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34093
        • Study Site
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1088
        • Study Site
  • Østerrike
      • Graz, Østerrike, 8036
        • Study Site
      • Linz, Østerrike, 4021
        • Study Site
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Utlevering av skriftlig informert samtykke/samtykke.
  2. Mann eller kvinne, i alderen ≥12 til ≤75 år på tidspunktet for skriftlig informert samtykke/samtykke.
  3. Diagnose av HAE-1/2.
  4. Anamnese med minst 2 HAE-anfall de siste 3 månedene før screening.
  5. Erfaring med bruk av standardbehandling for å effektivt administrere behandling etter behov for HAE-angrep.
  6. Deltakere på langsiktig profylaktisk behandling med plasma-avledet C1-INH (danazol, anti-fibrinolytika, berotralstat eller lanadelumab) må være på en stabil dose og regime og har til hensikt å forbli på samme dose i 6 måneder før screening og varighet av studiet.
  7. Kan ta opp, uten hjelp, elektronisk HAE-dagbok og ePRO-data ved hjelp av en elektronisk enhet.
  8. For ungdomsdeltakere i alderen ≥12 og <18 år: kroppsvekt >40 kg.
  9. Kvinnelige deltakere i fertil alder må godta protokollen spesifiserte graviditetstesting og prevensjonsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver kvinne som er gravid, planlegger å bli gravid eller ammer.
  2. Enhver annen diagnose av angioødem enn HAE-1/2.
  3. Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunksjon som ville forstyrre deltakerens sikkerhet eller evne til å delta i studien.
  4. Bruk av svekkede androgener til korttidsprofylakse innen de siste 30 dagene før randomiseringstidspunktet.
  5. Unormal leverfunksjon.
  6. Unormal nyrefunksjon (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
  7. Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk i løpet av det foregående året, eller nåværende bevis på rusavhengighet eller -misbruk.
  8. Har tidligere mottatt HAE-behandling etter behov med deucrictibant.
  9. Deltar for tiden i en hvilken som helst annen undersøkelsesstudie eller mottar annen undersøkelsesbehandling innen de siste 30 dagene, eller innen 5 halveringstider (det som er lengst) etter randomiseringstidspunktet.
  10. Tidligere genterapi for enhver indikasjon til enhver tid.
  11. Bruk av samtidig medisiner som er sterke hemmere/induktorer av CYP3A4 i løpet av de siste 30 dagene, eller innen 5 halveringstider (det som er lengst) etter randomiseringstidspunktet.
  12. Kjent overfølsomhet overfor studiemedikamentet eller noen av hjelpestoffene i studiemedisinen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Arm 1
Deucrictibant administrert for første HAE-anfall, placebo administrert for andre HAE-angrep.
Legemiddel: Deucrictibant, Placebo
Deucrictibant myke kapsler for oral bruk
Eksperimentell: Arm 2
Placebo administrert for første HAE-angrep, deucrictibant administrert for andre HAE-angrep.
Legemiddel: Deucrictibant, Placebo
Deucrictibant myke kapsler for oral bruk

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Tid til symptomlindring, definert som pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C) vurdering på minst "litt bedre" i 2 påfølgende tidspunkt innen 12 timer etter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer etter behandling.
PGI-C (7-punkts skala) brukes til å evaluere endringen i HAE-angrepssymptomer sammenlignet med forbehandling.
Forbehandling til 12 timer etter behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel av studiemedikamentbehandlede angrep som oppnår PGI-C-rating på minst "litt bedre" 4 timer etter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 4 timer etter behandling.
PGI-C (7-punkts skala) brukes til å evaluere endringen i HAE-angrepssymptomer sammenlignet med forbehandling.
Forbehandling til 4 timer etter behandling.
Tid til betydelig symptomlindring, definert som å oppnå PGI-C-vurdering på minst "bedre" i 2 påfølgende tidspunkter innen 12 timer etter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer etter behandling.
PGI-C (7-punkts skala) brukes til å evaluere endringen i HAE-angrepssymptomer sammenlignet med forbehandling.
Forbehandling til 12 timer etter behandling.
Tid til betydelig symptomlindring av Patient Global Impression of Severity (PGI-S).
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer etter behandling.
Definert som å oppnå ≥1 poeng reduksjon i PGI-S (5-punkts skala) fra forbehandling i 2 påfølgende tidspunkt innen 12 timer etter behandling.
Forbehandling til 12 timer etter behandling.
Tid til å fullføre symptomoppløsning, definert som å oppnå PGI-S-vurdering på "ingen" innen 48 timer etter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 48 timer etter behandling.
PGI-S (5-punkts skala) brukes til å evaluere alvorlighetsgraden av HAE-anfallssymptomer.
Forbehandling til 48 timer etter behandling.
Tid til slutt på progresjon (EoP) i angrepssymptomer innen 12 timer.
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer etter behandling.
EoP-tid definert som det tidligste etterbehandlingstidspunktet hvoretter alle påfølgende PGI-C-vurderinger er stabile eller forbedret.
Forbehandling til 12 timer etter behandling.
Andel av studiemedikamentbehandlede angrep som krever redningsmedisin innen 24 timer etter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 24 timer etter behandling.
Redningsmedisin er definert som deltakerens vanlige akutte HAE-behandling på forespørsel tatt hvis symptomene vedvarer eller utvikler seg etter administrering av studiemedisin.
Forbehandling til 24 timer etter behandling.
Andel angrep som oppnår symptomløsning.
Tidsramme: Forbehandling til 24 timer etter behandling.
Definert som å oppnå PGI-S-rating på "ingen" med én dose studiemedisin 24 timer etter behandling.
Forbehandling til 24 timer etter behandling.
Tid til betydelig symptomlindring ved Angioødem Symptom Rating Scale (AMRA).
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer etter behandling.
Definert som en ≥50 % reduksjon i AMRA-sammensatt poengsum fra forbehandling i 2 påfølgende tidspunkt innen 12 timer etter behandling.
Forbehandling til 12 timer etter behandling.
Tid til nesten fullstendig eller fullstendig symptomlindring ved AMRA.
Tidsramme: Forbehandling til 24 timer etter behandling.
Definert som at alle punktskår i AMRA har en verdi ≤10 for 2 påfølgende tidspunkt innen 24 timer etter behandling.
Forbehandling til 24 timer etter behandling.
Andel av studiemedikamentbehandlede angrep som når nesten fullstendig eller fullstendig symptomlindring ved AMRA.
Tidsramme: Forbehandling til 24 timer etter behandling.
Definert som at alle punktskår i AMRA har en verdi ≤10 24 timer etter behandling.
Forbehandling til 24 timer etter behandling.
Tid til EoP i angrepssymptomer innen 12 timer.
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer etter behandling.
Definert som det tidligste etterbehandlingstidspunktet hvoretter hvert enkelt AMRA-element er stabilt eller forbedret på alle etterfølgende tidspunkter.
Forbehandling til 12 timer etter behandling.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. februar 2024

Primær fullføring (Faktiske)

17. oktober 2025

Studiet fullført (Faktiske)

17. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mars 2024

Først lagt ut (Faktiske)

3. april 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. november 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. november 2025

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PHA022121-C306

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere