Studie av Oral Deucrictibant Soft Capsule för on-demand-behandling av angioödem attacker hos ungdomar och vuxna med ärftligt angioödem (RAPIDe-3)

Inklusionskriterier:

1. Tillhandahållande av skriftligt informerat samtycke.
2. Man eller kvinna, i åldern ≥12 till ≤75 år vid tidpunkten för skriftligt informerat samtycke.
3. Diagnos av HAE-1/2.
4. Historik med minst 2 HAE-attacker under de senaste 3 månaderna före screening.
5. Erfarenhet av att använda standardbehandling för att effektivt hantera on-demand-behandling för HAE-attacker.
6. Deltagare på långtidsprofylaktisk behandling med plasmahärledd C1-INH (danazol, anti-fibrinolytika, berotralstat eller lanadelumab) måste ha en stabil dos och kur och avser att stanna på samma dos i 6 månader före screening och varaktighet av studien.
7. Kan utan hjälp spela in elektronisk HAE-dagbok och ePRO-data med hjälp av en elektronisk enhet.
8. För ungdomar i åldern ≥12 och <18 år: kroppsvikt >40 kg.
9. Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste godkänna protokollet specificerade graviditetstest och preventivmetoder.

Exklusions kriterier:

1. Varje kvinna som är gravid, planerar att bli gravid eller ammar.
2. Alla andra diagnoser av angioödem än HAE-1/2.
3. Varje kliniskt signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion som skulle störa deltagarens säkerhet eller förmåga att delta i studien.
4. Användning av försvagade androgener för korttidsprofylax inom de senaste 30 dagarna före tidpunkten för randomisering.
5. Onormal leverfunktion.
6. Onormal njurfunktion (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
7. Historik av alkohol- eller drogmissbruk under det föregående året, eller aktuella bevis på drogberoende eller missbruk.
8. Har tidigare fått HAE-behandling på begäran med deucrictibant.
9. Deltar för närvarande i någon annan prövningsläkemedelsstudie eller får annan prövningsbehandling inom de senaste 30 dagarna, eller inom 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) från tidpunkten för randomisering.
10. Tidigare genterapi för alla indikationer när som helst.
11. Användning av samtidig medicinering som är starka hämmare/inducerare av CYP3A4 inom de senaste 30 dagarna, eller inom 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) från tidpunkten för randomisering.
12. Känd överkänslighet mot studieläkemedlet eller något av hjälpämnena i studieläkemedlet.