Studio sulla capsula molle deucrictibant orale per il trattamento su richiesta degli attacchi di angioedema negli adolescenti e negli adulti con angioedema ereditario (RAPIDe-3)

Criterio di inclusione:

1. Fornitura di consenso/assenso informato scritto.
2. Maschio o femmina, di età compresa tra ≥12 e ≤75 anni al momento della fornitura del consenso/assenso informato scritto.
3. Diagnosi di HAE-1/2.
4. Storia di almeno 2 attacchi di HAE negli ultimi 3 mesi prima dello screening.
5. Esperienza nell'utilizzo del trattamento standard per gestire in modo efficace il trattamento su richiesta per gli attacchi di HAE.
6. I partecipanti alla terapia profilattica a lungo termine con C1-INH plasmatico (danazol, antifibrinolitici, berotralstat o lanadelumab) devono seguire una dose e un regime stabili e intendono rimanere con la stessa dose per 6 mesi prima dello screening e la durata dello studio.
7. In grado di registrare, senza assistenza, il diario elettronico HAE e i dati ePRO utilizzando un dispositivo elettronico.
8. Per i partecipanti adolescenti di età ≥ 12 e < 18 anni: peso corporeo > 40 kg.
9. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare il test di gravidanza e i metodi contraccettivi specificati nel protocollo.

Criteri di esclusione:

1. Qualsiasi donna incinta, che pianifica una gravidanza o che sta allattando.
2. Qualsiasi diagnosi di angioedema diversa da HAE-1/2.
3. Qualsiasi comorbilità clinicamente significativa o disfunzione sistemica che possa interferire con la sicurezza o la capacità del partecipante di partecipare allo studio.
4. Uso di androgeni attenuati per la profilassi a breve termine negli ultimi 30 giorni prima del momento della randomizzazione.
5. Funzionalità epatica anormale.
6. Funzionalità renale anormale (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
7. Storia di abuso di alcol o droghe nell'anno precedente o evidenza attuale di dipendenza o abuso di sostanze.
8. Ha ricevuto in precedenza un trattamento per HAE su richiesta con deucrictibant.
9. Attualmente partecipante a qualsiasi altro studio sperimentale su farmaci o ricevente altro trattamento sperimentale negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite (a seconda di quale sia il più lungo) dal momento della randomizzazione.
10. Terapia genica precedente per qualsiasi indicazione in qualsiasi momento.
11. Uso concomitante di farmaci che sono forti inibitori/induttori del CYP3A4 negli ultimi 30 giorni o entro 5 emivite (a seconda di quale sia il periodo più lungo) dal momento della randomizzazione.
12. Ipersensibilità nota al farmaco in studio o ad uno qualsiasi degli eccipienti del farmaco in studio.