Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus suun kautta otettavasta Deucrictibant-pehmeästä kapselista angioödeemakohtausten tarpeen mukaan hoitoon nuorilla ja aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioödeema (RAPIDe-3)

tiistai 26. maaliskuuta 2024 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.

Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus suun kautta otettavasta pehmeästä Deucrictibant-kapselista perinnöllistä angioödeemaa sairastavien nuorten ja aikuisten kohtausten hoitoon tarpeen mukaan

Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2-jaksoinen, 2 hoidon ristikkäinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida suun kautta annetun deukriktibantin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna HAE:n on-demand-hoidossa. kohtaukset, mukaan lukien ei-vakavat kurkunpään kohtaukset, ≥12–≤75-vuotiailla osallistujilla, joilla on HAE-tyyppi 1 tai tyyppi 2 (HAE-1/2), joista osa käyttää pitkäaikaista profylaktista lääkitystä HAE:n hoitoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimus koostuu seulontavaiheesta, jonka aikana kelpoisuus vahvistetaan, hoitovaiheesta, jossa osallistujat satunnaistetaan ja saavat kaksoissokkoutettua tutkimuslääkettä kahden HAE-kohtauksen hoitoon (eli 2 hoitojaksoa hoitovaiheessa), ja loppuvaiheen Tutkimuksen seurantavaihe toisen hyökkäyksen jälkeen, jota hoidettiin tutkimuslääkkeellä. Lisäksi nuorilta osallistujilta (ikä ≥ 12 - < 18 vuotta) PK-näytteet kerätään sen jälkeen, kun deukriktibanttia on annettu päivänä 1 ei-hyökkäystilassa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

120

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Yhdysvallat, 85258
        • Rekrytointi
        • Study Site
    • California
      • Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
        • Rekrytointi
        • Study Site
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Rekrytointi
        • Study Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen.
  2. Mies tai nainen, iältään ≥12–≤75 vuotta kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen antamishetkellä.
  3. HAE-1/2:n diagnoosi.
  4. Vähintään 2 HAE-kohtausta viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
  5. Kokemus tavanomaisen hoidon käytöstä HAE-kohtausten tarpeenmukaisen hoidon tehokkaaseen hallintaan.
  6. Plasmasta peräisin olevalla C1-INH:lla (danatsoli, antifibrinolyytit, berotralstaatti tai lanadelumabi) pitkäaikaista profylaktista hoitoa saavien osallistujien on oltava vakaalla annoksella ja hoito-ohjelmalla, ja heidän on tarkoitus jatkaa samalla annoksella 6 kuukautta ennen seulontaa ja sen kestoa. tutkimuksesta.
  7. Pystyy tallentamaan ilman apua sähköisen HAE-päiväkirjan ja ePRO-tiedot elektronisella laitteella.
  8. ≥12- ja <18-vuotiaat nuoret osallistujat: ruumiinpaino >40 kg.
  9. Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee hyväksyä protokollan mukaiset raskaustesti- ja ehkäisymenetelmät.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Jokainen nainen, joka on raskaana, suunnittelee raskautta tai imettää.
  2. Mikä tahansa muu angioedeeman diagnoosi kuin HAE-1/2.
  3. Mikä tahansa kliinisesti merkittävä komorbiditeetti tai systeeminen toimintahäiriö, joka häiritsisi osallistujan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen.
  4. Heikennettyjen androgeenien käyttö lyhytaikaiseen ennaltaehkäisyyn viimeisten 30 päivän aikana ennen satunnaistamista.
  5. Epänormaali maksan toiminta.
  6. Epänormaali munuaisten toiminta (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
  7. Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö edellisen vuoden aikana tai tämänhetkinen näyttö päihteiden riippuvuudesta tai väärinkäytöstä.
  8. Hän on saanut aiempaa on-demand-HAE-hoitoa deukriktibantilla.
  9. Osallistut tällä hetkellä mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai saavat muuta tutkimushoitoa viimeisen 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) satunnaistamisen ajankohdasta.
  10. Aiempi geeniterapia mihin tahansa indikaatioon milloin tahansa.
  11. Samanaikainen lääkkeiden käyttö, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n estäjiä/indusoijia viimeisen 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) satunnaistamisen ajankohdasta.
  12. Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Käsivarsi 1
Deukriktibanttia annettiin ensimmäiseen HAE-kohtaukseen, lumelääkettä toiseen HAE-kohtaukseen.
Lääke: Deucrictibant, Placebo
Pehmeät Deucrictibant-kapselit oraaliseen käyttöön
Kokeellinen: Käsivarsi 2
Ensimmäiseen HAE-kohtaukseen annettiin lumelääkettä, toiseen HAE-kohtaukseen annettiin deukriktibanttia.
Lääke: Deucrictibant, Placebo
Pehmeät Deucrictibant-kapselit oraaliseen käyttöön

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika oireiden lievittymiseen, joka määritellään potilaan globaalin muutoksen vaikutuksen (PGI-C) arvosanaksi, joka on vähintään "hieman parempi" kahdella peräkkäisellä aikapisteellä 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
PGI-C:tä (7 pisteen asteikkoa) käytetään arvioimaan muutosta HAE-kohtauksen oireissa verrattuna esihoitoon.
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkimuslääkkeillä käsiteltyjen kohtausten osuus, jotka saivat PGI-C-luokituksen vähintään "hieman paremmaksi" 4 tunnin kuluttua hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely - 4 tuntia hoidon jälkeen.
PGI-C:tä (7 pisteen asteikkoa) käytetään arvioimaan muutosta HAE-kohtauksen oireissa verrattuna esihoitoon.
Esikäsittely - 4 tuntia hoidon jälkeen.
Aika huomattavaan oireiden lievitykseen, joka määritellään vähintään "paremman" PGI-C-luokituksen saavuttamiseksi 2 peräkkäisenä ajanjaksona 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
PGI-C:tä (7 pisteen asteikkoa) käytetään arvioimaan muutosta HAE-kohtauksen oireissa verrattuna esihoitoon.
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
Aika oireiden huomattavaan lievitykseen Patient Global Impression of Severity (PGI-S) -tutkimuksella.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
Määritelty saavuttamaan ≥1 pisteen vähennys PGI-S:ssä (5 pisteen asteikko) esikäsittelystä 2 peräkkäisenä ajanjaksona 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
Aika oireiden häviämiseen, määritellään PGI-S-luokituksen saavuttamiseksi "ei mitään" 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely 48 tuntia hoidon jälkeen.
PGI-S (5 pisteen asteikko) käytetään HAE-kohtauksen oireiden vakavuuden arvioimiseen.
Esikäsittely 48 tuntia hoidon jälkeen.
Aika etenemisen loppuun (EoP) hyökkäysoireissa 12 tunnin sisällä.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
EoP-aika määritellään aikaisimmaksi hoidon jälkeiseksi ajankohdaksi, jonka jälkeen kaikki seuraavat PGI-C-luokitukset ovat vakaita tai parantuneet.
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
Sellaisten tutkimuslääkkeillä hoidettujen kohtausten osuus, jotka vaativat pelastuslääkitystä 24 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
Pelastuslääkitys määritellään osallistujan tavanomaiseksi akuutiksi on-demand HAE-hoidoksi, joka otetaan, jos oireet jatkuvat tai etenevät tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
Hyökkäysten osuus oireiden häviämisestä.
Aikaikkuna: Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
Määritelty saavuttamaan PGI-S-luokituksen "ei mitään" yhdellä tutkimuslääkeannoksella 24 tuntia hoidon jälkeen.
Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
Aika oireiden huomattavaan helpottamiseen angioedeeman oireiden arviointiasteikolla (AMRA).
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
Määritelty AMRA-yhdistelmäpisteiden ≥50 %:n laskuksi esikäsittelystä kahdessa peräkkäisessä aikapisteessä 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
Aika lähes täydelliseen tai täydelliseen oireiden lievitykseen AMRA:lla.
Aikaikkuna: Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
Määritelty AMRA:n kaikkien kohteiden pisteiksi, joiden arvo on ≤10 kahdella peräkkäisellä aikapisteellä 24 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
Tutkimuslääkkeillä hoidettujen kohtausten osuus, jotka saavuttivat lähes täydellisen tai täydellisen oireiden lievityksen AMRA:n avulla.
Aikaikkuna: Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
Määritelty AMRA:n kaikkien kohteiden pisteisiin, joiden arvo on ≤10 24 tunnin kuluttua hoidon jälkeen.
Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
Aika EoP-kohtaukseen 12 tunnin sisällä.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
Määritelty aikaisimmaksi hoidon jälkeiseksi ajankohdaksi, jonka jälkeen jokainen yksittäinen AMRA-kohde on vakaa tai parantunut kaikissa myöhemmissä aikapisteissä.
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pharvaris Netherlands B.V.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 26. helmikuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PHA022121-C306

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Deucrictibant, Placebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa