Tutkimus suun kautta otettavasta Deucrictibant-pehmeästä kapselista angioödeemakohtausten tarpeen mukaan hoitoon nuorilla ja aikuisilla, joilla on perinnöllinen angioödeema (RAPIDe-3)
torstai 20. marraskuuta 2025 päivittänyt: Pharvaris Netherlands B.V.
Vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus suun kautta otettavasta pehmeästä Deucrictibant-kapselista perinnöllistä angioödeemaa sairastavien nuorten ja aikuisten kohtausten hoitoon tarpeen mukaan
Tämä on vaiheen 3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2-jaksoinen, 2 hoidon ristikkäinen tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida suun kautta annetun deukriktibantin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna HAE:n on-demand-hoidossa. kohtaukset, mukaan lukien ei-vakavat kurkunpään kohtaukset, ≥12–≤75-vuotiailla osallistujilla, joilla on HAE-tyyppi 1 tai tyyppi 2 (HAE-1/2), joista osa käyttää pitkäaikaista profylaktista lääkitystä HAE:n hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
- Perinnöllinen angioödeema
- Perinnöllinen angioödeema tyyppi I
- Perinnöllinen angioödeema tyyppi II
- Perinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja II
- Perinnöllinen angioedeeman hyökkäys
- Perinnöllinen angioödeema C1-esteraasi-inhibiittorin puutteella
- Perinnöllinen angioödeema – tyyppi 1
- Perinnöllinen angioödeema – tyyppi 2
- C1-esteraasi-inhibiittorin [C1-INH] puutos
- C1-esteraasi-inhibiittorin puutos
- C1-esteraasi-inhibiittori, puutos
- C1-inhibiittorin puute
- Perinnöllinen angioedeema tyyppi III
- Perinnöllinen angioödeema - tyyppi 3
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimus koostuu seulontavaiheesta, jonka aikana kelpoisuus vahvistetaan, hoitovaiheesta, jossa osallistujat satunnaistetaan ja saavat kaksoissokkoutettua tutkimuslääkettä kahden HAE-kohtauksen hoitoon (eli 2 hoitojaksoa hoitovaiheessa), ja loppuvaiheen Tutkimuksen seurantavaihe toisen hyökkäyksen jälkeen, jota hoidettiin tutkimuslääkkeellä.
Lisäksi nuorilta osallistujilta (ikä ≥ 12 - < 18 vuotta) PK-näytteet kerätään sen jälkeen, kun deukriktibanttia on annettu päivänä 1 ei-hyökkäystilassa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
134
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Study Site
-
-
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina, B1629AHJ
- Study Site
-
Salta, Argentiina, 4400
- Study Site
-
-
-
-
-
Box Hill, Australia, 3128
- Study Site
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
- Study Site
-
-
-
-
-
Paraná, Brasilia, 80810-100
- Study Site
-
Ribeirão Preto, Brasilia, 14048-900
- Study Site
-
Salvador, Brasilia, 41950-640
- Study Site
-
Santo André, Brasilia, 09060-870
- Study Site
-
São Paulo, Brasilia, 05403-000
- Study Site
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgaria, 1431
- Study Site
-
Sofia, Bulgaria, 1680
- Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Study Site
-
Barcelona, Espanja, 08907
- Study Site
-
-
-
-
-
Daegu, Etelä -Korea, 41944
- Study Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 03080
- Study Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7700
- Study Site
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hong Kong
- Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti, D08 A978
- Study Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95124
- Study Site
-
Milan, Italia, 20097
- Study Site
-
Milan, Italia, 20138
- Study Site
-
Padua, Italia, 35128
- Study Site
-
Palermo, Italia, 90146
- Study Site
-
Roma, Italia, 00133
- Study Site
-
-
-
-
-
Graz, Itävalta, 8036
- Study Site
-
Linz, Itävalta, 4021
- Study Site
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Study Site
-
-
-
-
-
Chiba, Japani, 260-8677
- Study Site
-
Hiroshima, Japani, 730-8518
- Study Site
-
Kanagawa, Japani, 216-8511
- Study Site
-
Osaka, Japani, 569-8686
- Study Site
-
Tokyo, Japani, 113-8431
- Study Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
- Study Site
-
-
-
-
-
Bogotá, Kolumbia, 00
- Study Site
-
Bogotá, Kolumbia, 111221
- Study Site
-
Bogotá, Kolumbia, 111711
- Study Site
-
Medellín, Kolumbia, 050021
- Study Site
-
-
-
-
-
Skopje, Pohjois-Makedonia, 1000
- Study Site
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00918
- Study Site
-
San Juan, Puerto Rico, 00927
- Study Site
-
-
-
-
-
Krakow, Puola, 31-503
- Study Site
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Study Site
-
Paris, Ranska, 75571
- Study Site
-
-
-
-
-
Sângeorgiu de Mureş, Romania, 547530
- Study Site
-
-
-
-
-
Lund, Ruotsi, 22185
- Study Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12203
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60596
- Study Site
-
Frankfurt am Main, Saksa, 60590
- Study Site
-
Lübeck, Saksa, 23538
- Study Site
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia, 11471
- Study Site
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 308433
- Study Site
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki (Türkiye), 06203
- Study Site
-
Istanbul, Turkki (Türkiye), 34093
- Study Site
-
Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
- Study Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 602 00
- Study Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1088
- Study Site
-
-
-
-
-
Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta, BS10 5NB
- Study Site
-
Camberley, Yhdistynyt kuningaskunta, GU16 7UJ
- Study Site
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Study Site
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Study Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 2ES
- Study Site
-
Plymouth, Yhdistynyt kuningaskunta, PL6 8DH
- Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35209
- Study Site
-
-
Arizona
-
Paradise Valley, Arizona, Yhdysvallat, 85258
- Study Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- Study Site
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
- Study Site
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Study Site
-
Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
- Study Site
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907-6231
- Study Site
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Yhdysvallat, 20815
- Study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Study Site
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Study Site
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
- Study Site
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- Study Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen antaminen.
- Mies tai nainen, iältään ≥12–≤75 vuotta kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/suostumuksen antamishetkellä.
- HAE-1/2:n diagnoosi.
- Vähintään 2 HAE-kohtausta viimeisten 3 kuukauden aikana ennen seulontaa.
- Kokemus tavanomaisen hoidon käytöstä HAE-kohtausten tarpeenmukaisen hoidon tehokkaaseen hallintaan.
- Plasmasta peräisin olevalla C1-INH:lla (danatsoli, antifibrinolyytit, berotralstaatti tai lanadelumabi) pitkäaikaista profylaktista hoitoa saavien osallistujien on oltava vakaalla annoksella ja hoito-ohjelmalla, ja heidän on tarkoitus jatkaa samalla annoksella 6 kuukautta ennen seulontaa ja sen kestoa. tutkimuksesta.
- Pystyy tallentamaan ilman apua sähköisen HAE-päiväkirjan ja ePRO-tiedot elektronisella laitteella.
- ≥12- ja <18-vuotiaat nuoret osallistujat: ruumiinpaino >40 kg.
- Hedelmällisessä iässä olevien naisten tulee hyväksyä protokollan mukaiset raskaustesti- ja ehkäisymenetelmät.
Poissulkemiskriteerit:
- Jokainen nainen, joka on raskaana, suunnittelee raskautta tai imettää.
- Mikä tahansa muu angioedeeman diagnoosi kuin HAE-1/2.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä komorbiditeetti tai systeeminen toimintahäiriö, joka häiritsisi osallistujan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen.
- Heikennettyjen androgeenien käyttö lyhytaikaiseen ennaltaehkäisyyn viimeisten 30 päivän aikana ennen satunnaistamista.
- Epänormaali maksan toiminta.
- Epänormaali munuaisten toiminta (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
- Alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö edellisen vuoden aikana tai tämänhetkinen näyttö päihteiden riippuvuudesta tai väärinkäytöstä.
- Hän on saanut aiempaa on-demand-HAE-hoitoa deukriktibantilla.
- Osallistut tällä hetkellä mihin tahansa muuhun lääketutkimukseen tai saavat muuta tutkimushoitoa viimeisen 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) satunnaistamisen ajankohdasta.
- Aiempi geeniterapia mihin tahansa indikaatioon milloin tahansa.
- Samanaikainen lääkkeiden käyttö, jotka ovat voimakkaita CYP3A4:n estäjiä/indusoijia viimeisen 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan sisällä (sen mukaan kumpi on pidempi) satunnaistamisen ajankohdasta.
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin tutkimuslääkkeen apuaineelle.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 1
Deukriktibanttia annettiin ensimmäiseen HAE-kohtaukseen, lumelääkettä toiseen HAE-kohtaukseen.
|
Pehmeät Deucrictibant-kapselit oraaliseen käyttöön
|
|
Kokeellinen: Käsivarsi 2
Ensimmäiseen HAE-kohtaukseen annettiin lumelääkettä, toiseen HAE-kohtaukseen annettiin deukriktibanttia.
|
Pehmeät Deucrictibant-kapselit oraaliseen käyttöön
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika oireiden lievittymiseen, joka määritellään potilaan globaalin muutoksen vaikutuksen (PGI-C) arvosanaksi, joka on vähintään "hieman parempi" kahdella peräkkäisellä aikapisteellä 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
PGI-C:tä (7 pisteen asteikkoa) käytetään arvioimaan muutosta HAE-kohtauksen oireissa verrattuna esihoitoon.
|
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tutkimuslääkkeillä käsiteltyjen kohtausten osuus, jotka saivat PGI-C-luokituksen vähintään "hieman paremmaksi" 4 tunnin kuluttua hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely - 4 tuntia hoidon jälkeen.
|
PGI-C:tä (7 pisteen asteikkoa) käytetään arvioimaan muutosta HAE-kohtauksen oireissa verrattuna esihoitoon.
|
Esikäsittely - 4 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Aika huomattavaan oireiden lievitykseen, joka määritellään vähintään "paremman" PGI-C-luokituksen saavuttamiseksi 2 peräkkäisenä ajanjaksona 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
PGI-C:tä (7 pisteen asteikkoa) käytetään arvioimaan muutosta HAE-kohtauksen oireissa verrattuna esihoitoon.
|
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Aika oireiden huomattavaan lievitykseen Patient Global Impression of Severity (PGI-S) -tutkimuksella.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
Määritelty saavuttamaan ≥1 pisteen vähennys PGI-S:ssä (5 pisteen asteikko) esikäsittelystä 2 peräkkäisenä ajanjaksona 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
|
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Aika oireiden häviämiseen, määritellään PGI-S-luokituksen saavuttamiseksi "ei mitään" 48 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely 48 tuntia hoidon jälkeen.
|
PGI-S (5 pisteen asteikko) käytetään HAE-kohtauksen oireiden vakavuuden arvioimiseen.
|
Esikäsittely 48 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Aika etenemisen loppuun (EoP) hyökkäysoireissa 12 tunnin sisällä.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
EoP-aika määritellään aikaisimmaksi hoidon jälkeiseksi ajankohdaksi, jonka jälkeen kaikki seuraavat PGI-C-luokitukset ovat vakaita tai parantuneet.
|
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Sellaisten tutkimuslääkkeillä hoidettujen kohtausten osuus, jotka vaativat pelastuslääkitystä 24 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
Pelastuslääkitys määritellään osallistujan tavanomaiseksi akuutiksi on-demand HAE-hoidoksi, joka otetaan, jos oireet jatkuvat tai etenevät tutkimuslääkkeen annon jälkeen.
|
Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Hyökkäysten osuus oireiden häviämisestä.
Aikaikkuna: Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
Määritelty saavuttamaan PGI-S-luokituksen "ei mitään" yhdellä tutkimuslääkeannoksella 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Aika oireiden huomattavaan helpottamiseen angioedeeman oireiden arviointiasteikolla (AMRA).
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
Määritelty AMRA-yhdistelmäpisteiden ≥50 %:n laskuksi esikäsittelystä kahdessa peräkkäisessä aikapisteessä 12 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
|
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Aika lähes täydelliseen tai täydelliseen oireiden lievitykseen AMRA:lla.
Aikaikkuna: Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
Määritelty AMRA:n kaikkien kohteiden pisteiksi, joiden arvo on ≤10 kahdella peräkkäisellä aikapisteellä 24 tunnin sisällä hoidon jälkeen.
|
Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Tutkimuslääkkeillä hoidettujen kohtausten osuus, jotka saavuttivat lähes täydellisen tai täydellisen oireiden lievityksen AMRA:n avulla.
Aikaikkuna: Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
Määritelty AMRA:n kaikkien kohteiden pisteisiin, joiden arvo on ≤10 24 tunnin kuluttua hoidon jälkeen.
|
Esikäsittely 24 tuntia hoidon jälkeen.
|
|
Aika EoP-kohtaukseen 12 tunnin sisällä.
Aikaikkuna: Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
Määritelty aikaisimmaksi hoidon jälkeiseksi ajankohdaksi, jonka jälkeen jokainen yksittäinen AMRA-kohde on vakaa tai parantunut kaikissa myöhemmissä aikapisteissä.
|
Esikäsittely 12 tuntia hoidon jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 26. helmikuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. lokakuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 17. lokakuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 18. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 21. marraskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 20. marraskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. marraskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Ihosairaudet
- Urtikaria
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
- Perinnöllinen angioedeeman tyyppi I ja II
- Perinnöllinen angioedeema tyyppi III
Muut tutkimustunnusnumerot
- PHA022121-C306
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .