Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Oral Deucrictibant Soft Capsule til On-Demand-behandling af angioødem-anfald hos unge og voksne med arvelig angioødem (RAPIDe-3)

20. november 2025 opdateret af: Pharvaris Netherlands B.V.

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, cross-over-undersøgelse af oral Deucrictibant blød kapsel til on-demand-behandling af angreb hos unge og voksne med arvelig angioødem

Dette er et fase 3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 2-perioders, 2-behandlings cross-over-studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​oralt administreret deucrictibant sammenlignet med placebo til on-demand-behandling af HAE angreb, herunder ikke-svære larynxanfald, hos deltagere ≥12 til ≤75 år med HAE type 1 eller type 2 (HAE-1/2), hvoraf en del anvender langvarig profylaktisk medicin mod HAE.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiet består af en screeningsfase, hvor berettigelse bekræftes, en behandlingsfase, hvor deltagerne vil blive randomiseret og modtage dobbeltblindet studielægemiddel til behandling af 2 kvalificerende HAE-anfald (dvs. 2 behandlingsperioder inden for behandlingsfasen), og en slut- of-Study Opfølgningsfase efter det andet anfald behandlet med undersøgelsesmiddel. For unge deltagere (alder ≥12 til <18 år) udtages PK-prøver desuden efter administration af deucrictibant på dag 1 i en ikke-angrebstilstand.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

134

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study Site
  • Australien
      • Box Hill, Australien, 3128
        • Study Site
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Study Site
  • Brasilien
      • Paraná, Brasilien, 80810-100
        • Study Site
      • Ribeirão Preto, Brasilien, 14048-900
        • Study Site
      • Salvador, Brasilien, 41950-640
        • Study Site
      • Santo André, Brasilien, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Study Site
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgarien, 1680
        • Study Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 1Z1
        • Study Site
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 00
        • Study Site
      • Bogotá, Colombia, 111221
        • Study Site
      • Bogotá, Colombia, 111711
        • Study Site
      • Medellín, Colombia, 050021
        • Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Bristol, Det Forenede Kongerige, BS10 5NB
        • Study Site
      • Camberley, Det Forenede Kongerige, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 2ES
        • Study Site
      • Plymouth, Det Forenede Kongerige, PL6 8DH
        • Study Site
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Forenede Stater, 85258
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907-6231
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Study Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Study Site
      • Paris, Frankrig, 75571
        • Study Site
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Irland
      • Dublin, Irland, D08 A978
        • Study Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italien, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italien, 20138
        • Study Site
      • Padua, Italien, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italien, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italien, 00133
        • Study Site
  • Japan
      • Chiba, Japan, 260-8677
        • Study Site
      • Hiroshima, Japan, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japan, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japan, 113-8431
        • Study Site
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien, 1000
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-503
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Study Site
      • San Juan, Puerto Rico, 00927
        • Study Site
  • Rumænien
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumænien, 547530
        • Study Site
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11471
        • Study Site
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 308433
        • Study Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Study Site
      • Barcelona, Spanien, 08907
        • Study Site
  • Sverige
      • Lund, Sverige, 22185
        • Study Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7700
        • Study Site
  • Sydkorea
      • Daegu, Sydkorea, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Sydkorea, 03080
        • Study Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 602 00
        • Study Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Ankara, Tyrkiet (Türkiye), 06203
        • Study Site
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Study Site
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Tyskland, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Tyskland, 23538
        • Study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1088
        • Study Site
  • Østrig
      • Graz, Østrig, 8036
        • Study Site
      • Linz, Østrig, 4021
        • Study Site
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afgivelse af skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  2. Mand eller kvinde i alderen ≥12 til ≤75 år på tidspunktet for skriftligt informeret samtykke/samtykke.
  3. Diagnose af HAE-1/2.
  4. Anamnese med mindst 2 HAE-anfald inden for de sidste 3 måneder før screening.
  5. Erfaring med at bruge standardbehandling til effektivt at administrere on-demand behandling for HAE-angreb.
  6. Deltagere i langsigtet profylaktisk behandling med plasma-afledt C1-INH (danazol, anti-fibrinolytika, berotralstat eller lanadelumab) skal have en stabil dosis og regime og have til hensigt at forblive på den samme dosis i 6 måneder før screening og varighed af undersøgelsen.
  7. I stand til at optage, uden hjælp, elektronisk HAE-dagbog og ePRO-data ved hjælp af en elektronisk enhed.
  8. For unge deltagere i alderen ≥12 og <18 år: kropsvægt >40 kg.
  9. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere den protokol specificerede graviditetstest og præventionsmetoder.

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver kvinde, der er gravid, planlægger at blive gravid eller ammer.
  2. Enhver anden diagnose af angioødem end HAE-1/2.
  3. Enhver klinisk signifikant komorbiditet eller systemisk dysfunktion, der ville forstyrre deltagerens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen.
  4. Brug af svækkede androgener til korttidsprofylakse inden for de sidste 30 dage før randomiseringstidspunktet.
  5. Unormal leverfunktion.
  6. Unormal nyrefunktion (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
  7. Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for det foregående år, eller aktuelle beviser for stofafhængighed eller -misbrug.
  8. Har modtaget forudgående on-demand HAE behandling med deucrictibant.
  9. Deltager i øjeblikket i ethvert andet afprøvende lægemiddelstudie eller modtager anden undersøgelsesbehandling inden for de sidste 30 dage eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter randomiseringstidspunktet.
  10. Forudgående genterapi for enhver indikation til enhver tid.
  11. Brug af samtidig medicin, der er stærke hæmmere/inducere af CYP3A4 inden for de sidste 30 dage eller inden for 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter randomiseringstidspunktet.
  12. Kendt overfølsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller et hvilket som helst af hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Arm 1
Deucrictibant administreret til første HAE-anfald, placebo administreret til andet HAE-anfald.
Medicin: Deucrictibant, Placebo
Deucrictibant bløde kapsler til oral brug
Eksperimentel: Arm 2
Placebo administreret til første HAE-angreb, deucrictibant administreret til andet HAE-angreb.
Medicin: Deucrictibant, Placebo
Deucrictibant bløde kapsler til oral brug

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til indtræden af ​​symptomlindring, defineret som Patient Global Impression of Change (PGI-C) rating på mindst "lidt bedre" i 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer efter behandling.
PGI-C (7-punkts skala) bruges til at evaluere ændringen i HAE-angrebssymptomer sammenlignet med forbehandling.
Forbehandling til 12 timer efter behandling.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af undersøgelseslægemiddelbehandlede angreb, der opnår PGI-C rating på mindst "lidt bedre" 4 timer efter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 4 timer efter behandling.
PGI-C (7-punkts skala) bruges til at evaluere ændringen i HAE-angrebssymptomer sammenlignet med forbehandling.
Forbehandling til 4 timer efter behandling.
Tid til væsentlig symptomlindring, defineret som opnåelse af PGI-C rating på mindst "bedre" i 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer efter behandling.
PGI-C (7-punkts skala) bruges til at evaluere ændringen i HAE-angrebssymptomer sammenlignet med forbehandling.
Forbehandling til 12 timer efter behandling.
Tid til væsentlig symptomlindring af Patient Global Impression of Severity (PGI-S).
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer efter behandling.
Defineret som opnåelse af ≥1 point reduktion i PGI-S (5-punkts skala) fra forbehandling i 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter behandling.
Forbehandling til 12 timer efter behandling.
Tid til at fuldføre symptomopløsning, defineret som opnåelse af PGI-S rating på "ingen" inden for 48 timer efter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 48 timer efter behandling.
PGI-S (5-punkts skala) bruges til at evaluere sværhedsgraden af ​​HAE-anfaldssymptomer.
Forbehandling til 48 timer efter behandling.
Time to End of Progression (EoP) i angrebssymptomer inden for 12 timer.
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer efter behandling.
EoP-tid defineret som det tidligste tidspunkt efter behandling, hvorefter alle efterfølgende PGI-C-vurderinger er stabile eller forbedrede.
Forbehandling til 12 timer efter behandling.
Andel af forsøgsmedicin-behandlede angreb, der kræver redningsmedicin inden for 24 timer efter behandling.
Tidsramme: Forbehandling til 24 timer efter behandling.
Redningsmedicin defineres som deltagerens sædvanlige akutte on-demand HAE-behandling, der tages, hvis symptomerne vedvarer eller skrider frem efter administration af studielægemidlet.
Forbehandling til 24 timer efter behandling.
Andel af angreb, der opnår symptomløsning.
Tidsramme: Forbehandling til 24 timer efter behandling.
Defineret som opnåelse af PGI-S rating på "ingen" med én dosis af undersøgelseslægemidlet 24 timer efter behandling.
Forbehandling til 24 timer efter behandling.
Tid til væsentlig symptomlindring ved Angioødem Symptom Rating Scale (AMRA).
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer efter behandling.
Defineret som en ≥50 % reduktion i AMRA-sammensat score fra forbehandling i 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 12 timer efter behandling.
Forbehandling til 12 timer efter behandling.
Tid til næsten fuldstændig eller fuldstændig symptomlindring ved AMRA.
Tidsramme: Forbehandling til 24 timer efter behandling.
Defineret som alle emnescores i AMRA med en værdi ≤10 for 2 på hinanden følgende tidspunkter inden for 24 timer efter behandling.
Forbehandling til 24 timer efter behandling.
Andel af undersøgelsesmedicin-behandlede angreb, der når næsten fuldstændig eller fuldstændig symptomlindring ved AMRA.
Tidsramme: Forbehandling til 24 timer efter behandling.
Defineret som alle emnescorer i AMRA med en værdi ≤10 24 timer efter behandling.
Forbehandling til 24 timer efter behandling.
Tid til EoP i angrebssymptomer inden for 12 timer.
Tidsramme: Forbehandling til 12 timer efter behandling.
Defineret som det tidligste efterbehandlingstidspunkt, hvorefter hvert enkelt AMRA-emne er stabilt eller forbedret på alle efterfølgende tidspunkter.
Forbehandling til 12 timer efter behandling.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. februar 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. oktober 2025

Studieafslutning (Faktiske)

17. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2024

Først opslået (Faktiske)

3. april 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PHA022121-C306

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med Deucrictibant, Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner