Estudo de cápsula mole de deucrictibanto oral para tratamento sob demanda de crises de angioedema em adolescentes e adultos com angioedema hereditário (RAPIDe-3)

Critério de inclusão:

1. Fornecimento de consentimento/assentimento informado por escrito.
2. Homem ou mulher, com idade ≥12 a ≤75 anos no momento do fornecimento de consentimento/consentimento informado por escrito.
3. Diagnóstico de HAE-1/2.
4. História de pelo menos 2 ataques de AEH nos últimos 3 meses antes do rastreio.
5. Experiência no uso de tratamento padrão para gerenciar com eficácia o tratamento sob demanda para ataques de AEH.
6. Os participantes em terapia profilática de longo prazo com C1-INH derivado de plasma (danazol, antifibrinolíticos, berotralstat ou lanadelumabe) devem estar em dose e regime estáveis ​​e pretendem permanecer na mesma dose por 6 meses antes da triagem e da duração do estudo.
7. Capaz de registrar, sem assistência, diário eletrônico de AEH e dados do ePRO usando um dispositivo eletrônico.
8. Para participantes adolescentes com idade ≥12 e <18 anos: peso corporal >40 kg.
9. Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar com o protocolo especificado, testes de gravidez e métodos contraceptivos.

Critério de exclusão:

1. Qualquer mulher que esteja grávida, planeje engravidar ou esteja amamentando.
2. Qualquer diagnóstico de angioedema diferente de HAE-1/2.
3. Qualquer comorbidade clinicamente significativa ou disfunção sistêmica que possa interferir na segurança do participante ou na capacidade de participar do estudo.
4. Uso de andrógenos atenuados para profilaxia de curto prazo nos últimos 30 dias antes do momento da randomização.
5. Função hepática anormal.
6. Função renal anormal (TFGe <60 ml/min/1,73 m2).
7. História de abuso de álcool ou drogas no ano anterior ou evidência atual de dependência ou abuso de substâncias.
8. Recebeu tratamento prévio de AEH sob demanda com decrictibanto.
9. Atualmente participando de qualquer outro estudo experimental de medicamentos ou recebendo outro tratamento experimental nos últimos 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas (o que for mais longo) do momento da randomização.
10. Terapia genética prévia para qualquer indicação a qualquer momento.
11. Uso concomitante de medicamentos que sejam fortes inibidores/indutores do CYP3A4 nos últimos 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas (o que for mais longo) do momento da randomização.
12. Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo ou a qualquer um dos excipientes do medicamento em estudo.