Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de una cápsula blanda de deucricibant oral para el tratamiento a demanda de ataques de angioedema en adolescentes y adultos con angioedema hereditario (RAPIDe-3)

20 de noviembre de 2025 actualizado por: Pharvaris Netherlands B.V.

Un estudio cruzado de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de una cápsula blanda de deucricibante oral para el tratamiento a demanda de ataques en adolescentes y adultos con angioedema hereditario

Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 2 períodos y 2 tratamientos cruzados para evaluar la eficacia y seguridad del deucrictibant administrado por vía oral en comparación con placebo para el tratamiento a demanda del AEH ataques, incluidos ataques laríngeos no graves, en participantes de ≥12 a ≤75 años de edad con AEH tipo 1 o tipo 2 (AEH-1/2), una proporción de los cuales están usando medicación profiláctica a largo plazo para el AEH.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El estudio consta de una fase de selección durante la cual se confirma la elegibilidad, una fase de tratamiento en la que los participantes serán asignados al azar y recibirán el fármaco del estudio doble ciego para tratar 2 ataques de AEH calificados (es decir, 2 períodos de tratamiento dentro de la fase de tratamiento) y una fase final. Fase de seguimiento fuera del estudio después del segundo ataque tratado con el fármaco del estudio. Además, para los participantes adolescentes (edad ≥12 a <18 años), se recolectan muestras farmacocinéticas después de la administración de deucrictibant el día 1 en un estado sin ataque.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

134

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Alemania, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Alemania, 23538
        • Study Site
  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita, 11471
        • Study Site
  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentina, 4400
        • Study Site
  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Study Site
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Study Site
      • Linz, Austria, 4021
        • Study Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Study Site
  • Brasil
      • Paraná, Brasil, 80810-100
        • Study Site
      • Ribeirão Preto, Brasil, 14048-900
        • Study Site
      • Salvador, Brasil, 41950-640
        • Study Site
      • Santo André, Brasil, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Study Site
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bulgaria, 1680
        • Study Site
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1Z1
        • Study Site
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 602 00
        • Study Site
  • Colombia
      • Bogotá, Colombia, 00
        • Study Site
      • Bogotá, Colombia, 111221
        • Study Site
      • Bogotá, Colombia, 111711
        • Study Site
      • Medellín, Colombia, 050021
        • Study Site
  • Corea del Sur
      • Daegu, Corea del Sur, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Corea del Sur, 03080
        • Study Site
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Study Site
      • Barcelona, España, 08907
        • Study Site
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Estados Unidos, 85258
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907-6231
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Study Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59037
        • Study Site
      • Paris, Francia, 75571
        • Study Site
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Study Site
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1088
        • Study Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D08 A978
        • Study Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95124
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20097
        • Study Site
      • Milan, Italia, 20138
        • Study Site
      • Padua, Italia, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Italia, 90146
        • Study Site
      • Roma, Italia, 00133
        • Study Site
  • Japón
      • Chiba, Japón, 260-8677
        • Study Site
      • Hiroshima, Japón, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japón, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japón, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japón, 113-8431
        • Study Site
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte, 1000
        • Study Site
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Study Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-503
        • Study Site
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00918
        • Study Site
      • San Juan, Puerto Rico, 00927
        • Study Site
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido, BS10 5NB
        • Study Site
      • Camberley, Reino Unido, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Reino Unido, E1 2ES
        • Study Site
      • Plymouth, Reino Unido, PL6 8DH
        • Study Site
  • Rumania
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumania, 547530
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Study Site
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica, 7700
        • Study Site
  • Suecia
      • Lund, Suecia, 22185
        • Study Site
  • Turquía (Türkiye)
      • Ankara, Turquía (Türkiye), 06203
        • Study Site
      • Istanbul, Turquía (Türkiye), 34093
        • Study Site
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Provisión de consentimiento/asentimiento informado por escrito.
  2. Hombre o mujer, con edades ≥12 a ≤75 años al momento de brindar su consentimiento/asentimiento informado por escrito.
  3. Diagnóstico de AEH-1/2.
  4. Historial de al menos 2 ataques de AEH en los últimos 3 meses antes de la evaluación.
  5. Experiencia en el uso de tratamientos estándar para gestionar eficazmente el tratamiento a demanda para los ataques de AEH.
  6. Los participantes que reciben terapia profiláctica a largo plazo con INH-C1 derivado del plasma (danazol, antifibrinolíticos, berotralstat o lanadelumab) deben recibir una dosis y un régimen estables y tener la intención de permanecer con la misma dosis durante 6 meses antes de la evaluación y la duración. de El estudio.
  7. Capaz de registrar, sin asistencia, un diario electrónico de AEH y datos ePRO mediante un dispositivo electrónico.
  8. Para participantes adolescentes de ≥12 y <18 años: peso corporal >40 kg.
  9. Las mujeres participantes en edad fértil deben aceptar el protocolo especificado pruebas de embarazo y métodos anticonceptivos.

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier mujer que esté embarazada, planee quedar embarazada o esté amamantando.
  2. Cualquier diagnóstico de angioedema distinto del AEH-1/2.
  3. Cualquier comorbilidad o disfunción sistémica clínicamente significativa que pueda interferir con la seguridad del participante o su capacidad para participar en el estudio.
  4. Uso de andrógenos atenuados para profilaxis a corto plazo dentro de los últimos 30 días antes del momento de la aleatorización.
  5. Función hepática anormal.
  6. Función renal anormal (TFGe <60 ml/min/1,73 m2).
  7. Historial de abuso de alcohol o drogas durante el año anterior, o evidencia actual de dependencia o abuso de sustancias.
  8. Ha recibido tratamiento previo de AEH a demanda con deucrictibant.
  9. Actualmente participando en cualquier otro estudio de fármacos en investigación o recibiendo otro tratamiento en investigación dentro de los últimos 30 días, o dentro de las 5 vidas medias (lo que sea más largo) del momento de la aleatorización.
  10. Terapia génica previa para cualquier indicación en cualquier momento.
  11. Uso de medicamentos concomitantes que sean inhibidores/inductores potentes de CYP3A4 dentro de los últimos 30 días, o dentro de las 5 vidas medias (lo que sea más largo) del momento de la aleatorización.
  12. Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio o cualquiera de los excipientes del fármaco del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Brazo 1
Deucricibant administrado para el primer ataque de AEH, placebo administrado para el segundo ataque de AEH.
Droga: Deucricibant, Placebo
Deucricibant Cápsulas Blandas para Uso Oral
Experimental: Brazo 2
Placebo administrado para el primer ataque de AEH, deucrictibant administrado para el segundo ataque de AEH.
Droga: Deucricibant, Placebo
Deucricibant Cápsulas Blandas para Uso Oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tiempo hasta la aparición del alivio de los síntomas, definido como la calificación de la Impresión Global de Cambio del Paciente (PGI-C) de al menos "un poco mejor" durante 2 puntos de tiempo consecutivos dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento.
Periodo de tiempo: Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
La PGI-C (escala de 7 puntos) se utiliza para evaluar el cambio en los síntomas del ataque de AEH en comparación con el tratamiento previo.
Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de ataques tratados con el fármaco del estudio que lograron una calificación PGI-C de al menos "un poco mejor" 4 horas después del tratamiento.
Periodo de tiempo: Pretratamiento a 4 horas postratamiento.
La PGI-C (escala de 7 puntos) se utiliza para evaluar el cambio en los síntomas del ataque de AEH en comparación con el tratamiento previo.
Pretratamiento a 4 horas postratamiento.
Tiempo hasta un alivio sustancial de los síntomas, definido como lograr una calificación PGI-C de al menos "mejor" durante 2 puntos de tiempo consecutivos dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento.
Periodo de tiempo: Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
La PGI-C (escala de 7 puntos) se utiliza para evaluar el cambio en los síntomas del ataque de AEH en comparación con el tratamiento previo.
Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
Tiempo hasta un alivio sustancial de los síntomas según la Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S).
Periodo de tiempo: Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
Definido como lograr una reducción de ≥1 punto en PGI-S (escala de 5 puntos) desde el tratamiento previo durante 2 momentos consecutivos dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento.
Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
Tiempo hasta completar la resolución de los síntomas, definido como lograr una calificación PGI-S de "ninguno" dentro de las 48 horas posteriores al tratamiento.
Periodo de tiempo: Pretratamiento hasta 48 horas postratamiento.
La PGI-S (escala de 5 puntos) se utiliza para evaluar la gravedad de los síntomas del ataque de AEH.
Pretratamiento hasta 48 horas postratamiento.
Tiempo hasta el fin de la progresión (EoP) en los síntomas del ataque dentro de las 12 horas.
Periodo de tiempo: Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
El tiempo EoP se define como el punto de tiempo más temprano posterior al tratamiento después del cual todas las calificaciones PGI-C posteriores se estabilizan o mejoran.
Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
Proporción de ataques tratados con el fármaco del estudio que requieren medicación de rescate dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento.
Periodo de tiempo: Pretratamiento a 24 horas postratamiento.
La medicación de rescate se define como el tratamiento habitual de AEH agudo a demanda del participante si los síntomas persisten o progresan después de la administración del fármaco del estudio.
Pretratamiento a 24 horas postratamiento.
Proporción de ataques que logran la resolución de los síntomas.
Periodo de tiempo: Pretratamiento a 24 horas postratamiento.
Definido como lograr una calificación PGI-S de "ninguno" con una dosis del fármaco del estudio 24 horas después del tratamiento.
Pretratamiento a 24 horas postratamiento.
Tiempo hasta un alivio sustancial de los síntomas según la Escala de calificación de síntomas de angioedema (AMRA).
Periodo de tiempo: Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
Definido como una reducción ≥50% en la puntuación compuesta AMRA desde el pretratamiento durante 2 puntos de tiempo consecutivos dentro de las 12 horas posteriores al tratamiento.
Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
Es hora de casi completar o completar el alivio de los síntomas con AMRA.
Periodo de tiempo: Pretratamiento a 24 horas postratamiento.
Definido como todas las puntuaciones de los elementos en AMRA que tienen un valor ≤10 durante 2 momentos consecutivos dentro de las 24 horas posteriores al tratamiento.
Pretratamiento a 24 horas postratamiento.
Proporción de ataques tratados con el fármaco del estudio que alcanzan un alivio casi completo o completo de los síntomas con AMRA.
Periodo de tiempo: Pretratamiento a 24 horas postratamiento.
Definido como todas las puntuaciones de los ítems en AMRA que tienen un valor ≤10 a las 24 horas posteriores al tratamiento.
Pretratamiento a 24 horas postratamiento.
Tiempo hasta la EoP en los síntomas del ataque dentro de las 12 horas.
Periodo de tiempo: Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.
Definido como el punto de tiempo más temprano posterior al tratamiento después del cual cada elemento individual de AMRA es estable o mejora en todos los puntos de tiempo posteriores.
Pretratamiento hasta 12 horas postratamiento.

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Pharvaris Netherlands B.V.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de febrero de 2024

Finalización primaria (Actual)

17 de octubre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

17 de octubre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de marzo de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de marzo de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

3 de abril de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de noviembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2025

Última verificación

1 de noviembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PHA022121-C306

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir