Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dotyczące doustnej miękkiej kapsułki deukrytykowanej do leczenia na żądanie napadów obrzęku naczynioruchowego u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (RAPIDe-3)

20 listopada 2025 zaktualizowane przez: Pharvaris Netherlands B.V.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie III fazy dotyczące stosowania doustnych miękkich kapsułek deukrytykujących w leczeniu na żądanie napadów u młodzieży i dorosłych z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, trwające 2 okresy i 2 rodzaje leczenia, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa podawanego doustnie deukrybantu w porównaniu z placebo w leczeniu HAE na żądanie. napady, w tym łagodne napady krtani, u uczestników w wieku ≥12 do ≤75 lat z HAE typu 1 lub typu 2 (HAE-1/2), z których część stosuje długoterminowe leki profilaktyczne na HAE.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie składa się z fazy przesiewowej, podczas której potwierdza się kwalifikowalność, fazy leczenia, w której uczestnicy zostaną randomizowani i otrzymają badany lek metodą podwójnie ślepej próby w celu leczenia 2 kwalifikujących się napadów HAE (tj. 2 okresów leczenia w ramach fazy leczenia) oraz fazy końcowej. Faza obserwacji kontrolnej badania po drugim napadzie leczona badanym lekiem. Ponadto w przypadku młodzieży (w wieku ≥12 do <18 lat) pobiera się próbki PK po podaniu deukrylantu w 1. dniu badania, w stanie bez ataku.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

134

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7700
        • Study Site
  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11471
        • Study Site
  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, B1629AHJ
        • Study Site
      • Salta, Argentyna, 4400
        • Study Site
  • Australia
      • Box Hill, Australia, 3128
        • Study Site
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Study Site
  • Austria
      • Graz, Austria, 8036
        • Study Site
      • Linz, Austria, 4021
        • Study Site
      • Vienna, Austria, 1090
        • Study Site
  • Brazylia
      • Paraná, Brazylia, 80810-100
        • Study Site
      • Ribeirão Preto, Brazylia, 14048-900
        • Study Site
      • Salvador, Brazylia, 41950-640
        • Study Site
      • Santo André, Brazylia, 09060-870
        • Study Site
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Study Site
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria, 1431
        • Study Site
      • Sofia, Bułgaria, 1680
        • Study Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 602 00
        • Study Site
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Study Site
      • Paris, Francja, 75571
        • Study Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Study Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08907
        • Study Site
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Study Site
  • Hongkong
      • Hong Kong, Hongkong
        • Study Site
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D08 A978
        • Study Site
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 260-8677
        • Study Site
      • Hiroshima, Japonia, 730-8518
        • Study Site
      • Kanagawa, Japonia, 216-8511
        • Study Site
      • Osaka, Japonia, 569-8686
        • Study Site
      • Tokyo, Japonia, 113-8431
        • Study Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 1Z1
        • Study Site
  • Kolumbia
      • Bogotá, Kolumbia, 00
        • Study Site
      • Bogotá, Kolumbia, 111221
        • Study Site
      • Bogotá, Kolumbia, 111711
        • Study Site
      • Medellín, Kolumbia, 050021
        • Study Site
  • Korea Południowa
      • Daegu, Korea Południowa, 41944
        • Study Site
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Study Site
  • Macedonia Północna
      • Skopje, Macedonia Północna, 1000
        • Study Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60596
        • Study Site
      • Frankfurt am Main, Niemcy, 60590
        • Study Site
      • Lübeck, Niemcy, 23538
        • Study Site
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-503
        • Study Site
  • Portoryko
      • San Juan, Portoryko, 00918
        • Study Site
      • San Juan, Portoryko, 00927
        • Study Site
  • Rumunia
      • Sângeorgiu de Mureş, Rumunia, 547530
        • Study Site
  • Singapur
      • Singapore, Singapur, 308433
        • Study Site
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35209
        • Study Site
    • Arizona
      • Paradise Valley, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Study Site
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • Study Site
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Study Site
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Study Site
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907-6231
        • Study Site
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
        • Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Study Site
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
        • Study Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Study Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • Study Site
  • Szwecja
      • Lund, Szwecja, 22185
        • Study Site
  • Turcja (Türkiye)
      • Ankara, Turcja (Türkiye), 06203
        • Study Site
      • Istanbul, Turcja (Türkiye), 34093
        • Study Site
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Study Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1088
        • Study Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95124
        • Study Site
      • Milan, Włochy, 20097
        • Study Site
      • Milan, Włochy, 20138
        • Study Site
      • Padua, Włochy, 35128
        • Study Site
      • Palermo, Włochy, 90146
        • Study Site
      • Roma, Włochy, 00133
        • Study Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Bristol, Zjednoczone Królestwo, BS10 5NB
        • Study Site
      • Camberley, Zjednoczone Królestwo, GU16 7UJ
        • Study Site
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Study Site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Study Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, E1 2ES
        • Study Site
      • Plymouth, Zjednoczone Królestwo, PL6 8DH
        • Study Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dostarczenie pisemnej świadomej zgody/zgody.
  2. Mężczyzna lub kobieta, w wieku od ≥12 do ≤75 lat w momencie udzielania pisemnej świadomej zgody/zgody.
  3. Diagnoza HAE-1/2.
  4. Historia co najmniej 2 ataków HAE w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  5. Doświadczenie w stosowaniu standardowego leczenia w celu skutecznego leczenia na żądanie ataków HAE.
  6. Uczestnicy długotrwałej terapii profilaktycznej C1-INH pochodzącym z osocza (danazol, leki przeciwfibrynolityczne, berotralstat lub lanadelumab) muszą przyjmować stałą dawkę i schemat leczenia oraz zamierzają kontynuować tę samą dawkę przez 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym i okresem trwania badania.
  7. Możliwość samodzielnej rejestracji elektronicznego dziennika HAE i danych ePRO za pomocą urządzenia elektronicznego.
  8. Dla młodzieży w wieku ≥12 i <18 lat: masa ciała >40 kg.
  9. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na określone w protokole testy ciążowe i metody antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Każda kobieta, która jest w ciąży, planuje zajść w ciążę lub karmi piersią.
  2. Jakakolwiek diagnoza obrzęku naczynioruchowego inna niż HAE-1/2.
  3. Wszelkie klinicznie istotne choroby współistniejące lub dysfunkcje ogólnoustrojowe, które mogłyby zakłócać bezpieczeństwo uczestnika lub jego zdolność do udziału w badaniu.
  4. Stosowanie atenuowanych androgenów w krótkotrwałej profilaktyce w ciągu ostatnich 30 dni przed randomizacją.
  5. Nieprawidłowa czynność wątroby.
  6. Nieprawidłowa czynność nerek (eGFR <60 ml/min/1,73 m2).
  7. Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku lub aktualne dowody uzależnienia lub nadużywania substancji.
  8. Otrzymał wcześniej leczenie HAE na żądanie za pomocą deukrybantu.
  9. Obecnie uczestniczy w jakimkolwiek innym badaniu leku eksperymentalnego lub otrzymuje inne leczenie eksperymentalne w ciągu ostatnich 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) od chwili randomizacji.
  10. Wcześniejsza terapia genowa z dowolnego wskazania, w dowolnym momencie.
  11. Stosowanie jednocześnie leków będących silnymi inhibitorami/induktorami CYP3A4 w ciągu ostatnich 30 dni lub w ciągu 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z nich jest dłuższy) od chwili randomizacji.
  12. Znana nadwrażliwość na badany lek lub na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1
Deukrytykant podany w przypadku pierwszego napadu HAE, placebo podany w przypadku drugiego napadu HAE.
Lek: Deukrybant, Placebo
Kapsułki miękkie Deucrictibant do stosowania doustnego
Eksperymentalny: Ramię 2
Placebo podawane w przypadku pierwszego napadu HAE, środek deukrytyczny podany w przypadku drugiego napadu HAE.
Lek: Deukrybant, Placebo
Kapsułki miękkie Deucrictibant do stosowania doustnego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas do wystąpienia ustąpienia objawów, definiowany jako co najmniej „trochę lepsza” ocena globalnego wrażenia pacjenta przez pacjenta (PGI-C) w 2 kolejnych punktach czasowych w ciągu 12 godzin po leczeniu.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Do oceny zmiany objawów napadu HAE w porównaniu ze stanem przed leczeniem wykorzystywana jest skala PGI-C (skala 7-punktowa).
Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek ataków leczonych badanym lekiem, które osiągnęły ocenę PGI-C co najmniej „trochę lepszą” po 4 godzinach po leczeniu.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 4 godzin po zabiegu.
Do oceny zmiany objawów napadu HAE w porównaniu ze stanem przed leczeniem wykorzystywana jest skala PGI-C (skala 7-punktowa).
Obróbka wstępna do 4 godzin po zabiegu.
Czas do znacznego złagodzenia objawów, definiowany jako osiągnięcie co najmniej „lepszej” oceny PGI-C przez 2 kolejne punkty czasowe w ciągu 12 godzin po leczeniu.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Do oceny zmiany objawów napadu HAE w porównaniu ze stanem przed leczeniem wykorzystywana jest skala PGI-C (skala 7-punktowa).
Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Czas do znacznego złagodzenia objawów na podstawie globalnego wrażenia pacjenta (PGI-S).
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Zdefiniowane jako osiągnięcie ≥1 punktu redukcji w PGI-S (skala 5-punktowa) w stosunku do leczenia wstępnego przez 2 kolejne punkty czasowe w ciągu 12 godzin po leczeniu.
Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Czas do całkowitego ustąpienia objawów, zdefiniowany jako osiągnięcie w klasyfikacji PGI-S „żadnego” w ciągu 48 godzin po leczeniu.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 48 godzin po zabiegu.
Do oceny nasilenia objawów napadu HAE stosuje się skalę PGI-S (skala 5-punktowa).
Obróbka wstępna do 48 godzin po zabiegu.
Czas do zakończenia progresji (EoP) objawów ataku w ciągu 12 godzin.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Czas EoP zdefiniowany jako najwcześniejszy punkt czasowy po leczeniu, po którym wszystkie kolejne oceny PGI-C są stabilne lub ulepszone.
Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Odsetek ataków leczonych lekiem badanym wymagających zastosowania leku doraźnego w ciągu 24 godzin po leczeniu.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 24 godzin po zabiegu.
Lek doraźny definiuje się jako zwykłe, ostre leczenie HAE na żądanie stosowane przez uczestnika, jeśli objawy utrzymują się lub nasilają się po podaniu badanego leku.
Obróbka wstępna do 24 godzin po zabiegu.
Proporcja ataków, w przypadku których objawy ustąpiły.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 24 godzin po zabiegu.
Zdefiniowane jako osiągnięcie oceny PGI-S na poziomie „brak” przy jednej dawce badanego leku 24 godziny po leczeniu.
Obróbka wstępna do 24 godzin po zabiegu.
Czas do znacznego złagodzenia objawów według skali oceny objawów obrzęku naczynioruchowego (AMRA).
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Zdefiniowana jako zmniejszenie o ≥50% złożonego wyniku AMRA przed leczeniem w 2 kolejnych punktach czasowych w ciągu 12 godzin po leczeniu.
Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Czas na prawie całkowite lub całkowite złagodzenie objawów przez AMRA.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 24 godzin po zabiegu.
Zdefiniowane jako wyniki wszystkich pozycji w AMRA o wartości ≤10 w 2 kolejnych punktach czasowych w ciągu 24 godzin po leczeniu.
Obróbka wstępna do 24 godzin po zabiegu.
Odsetek badanych ataków leczonych lekiem, w przypadku których AMRA osiągnęła prawie całkowite lub całkowite złagodzenie objawów.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 24 godzin po zabiegu.
Zdefiniowano jako punktację wszystkich pozycji w AMRA o wartości ≤10 w 24 godziny po leczeniu.
Obróbka wstępna do 24 godzin po zabiegu.
Czas do EoP w objawach ataku w ciągu 12 godzin.
Ramy czasowe: Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.
Zdefiniowany jako najwcześniejszy punkt czasowy po leczeniu, po którym każdy indywidualny element AMRA jest stabilny lub poprawiony we wszystkich kolejnych punktach czasowych.
Obróbka wstępna do 12 godzin po zabiegu.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pharvaris Netherlands B.V.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Pharvaris, Pharvaris Netherlands B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 lutego 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 października 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 marca 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 kwietnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PHA022121-C306

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy

Badania kliniczne na Deukrybant, Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj