PAHと診断された小児におけるトレプロスチニルの安全性と忍容性を評価する治験
2025年5月27日 更新者：AOP Orphan Pharmaceuticals AG
肺動脈性高血圧症（PAH）と診断された18歳未満の小児におけるトレプロスチニルナトリウムの安全性と忍容性を評価するための非盲検、単群、非対照試験
この臨床試験の目的は、18 歳未満の PAH 小児患者 (PH グループ 1) に対する防腐剤を含まない非経口トレプロスチニルの安全性と忍容性を評価することです。 答えようとしている主な質問は次のとおりです。
・未治療の患者、または以前に市販の非経口トレプロスチニル製剤で治療を受けた患者の小児 PAH の治療において、防腐剤を含まない非経口トレプロスチニルが安全で忍容性があるかどうか。
参加者は皮下（SC）または静脈内（IV）のいずれかで防腐剤を含まないトレプロスチニルを投与され、5か月間（20週間±1週間）観察されます。
調査の概要
詳細な説明
この研究では、使い捨てバイアルに入った防腐剤を含まないトレプロスチニル溶液が使用されます。
小児の肺高血圧症 (PH) グループ 1 における PAH の治療におけるトレプロスチニルの有効性は、文献全体で報告されています。
ただし、防腐剤の除去は点滴用の非経口溶液の安全な使用に影響を与える可能性があるため、新しく開発された防腐剤を含まないトレプロスチニル溶液の安全性プロファイルはこの試験内で評価されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
20
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Project Manager
- 電話番号：4366488375206
- メール：trepaed@aop-health.com
研究場所
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Vienna、オーストリア、1090
- 募集
- Medizinische Universität Wien
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主任研究者：
- Sulaimi Albinni, MD
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Madrid、スペイン、28034
- 募集
- Ramon y Cajal University Hospital
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主任研究者：
- Maria J del Cerro, Prof
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Bratislava、スロバキア
- 募集
- Pediatric Cardiac Center
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コンタクト：
- Martin Zahorec, MD, PhD
- 電話番号：+421 02/59320 152
- メール：martin.zahorec@nusch.sk
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Budapest、ハンガリー、H-1096
- 募集
- Gottsegen National Cardiovascular Center
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主任研究者：
- Laszlo Ablonczy, MD
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Paris、フランス、75015
- 募集
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
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主任研究者：
- Damien Bonnet, Prof
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 両親または法定代理人による署名済みのインフォームドコンセントと、適切な年齢の参加者からの書面による同意
- 出生からインフォームド・コンセント署名時点で18歳未満までの男性または女性
- プロスタサイクリン点滴による治療が必要なPHグループ1に分類される重度PAHの確定診断
PAH の現在の診断は、スクリーニング時の右心カテーテル挿入 (RHC) またはスクリーニング前の病歴 RHC によって以下の血行力学的所見により確認されています。
- 平均肺動脈圧 (mPAP) >20 mmHg
- 肺血管抵抗指数 (PVRI) >3 木材単位 (WU) m² 医学的理由 (例: 健康上の理由) により RHC が不可能な場合。 新生児や乳児）の場合は、スクリーニング時のECHOによる確認で十分です。
- プロスタサイクリン治療を受けていない患者、またはスクリーニング前にSCまたはIVトレプロスチニルで前治療を受けた患者
被験者は、以下の条件に該当する場合、研究者の評価に従ってこの研究に参加する資格があります。
- 妊娠の可能性がない（つまり、生理学的に妊娠することができない）。または、
- 妊娠の可能性 - 妊娠検査が陰性であり、授乳しておらず、性的に活動的であれば、研究が完了するまで、および研究薬の最後の投与後少なくとも30日間は2つの信頼できる避妊方法を使用し続けることに同意する。 信頼できる避妊方法の例には、ライフスタイルの選択としての真の禁欲が含まれます（定期的な性的禁欲方法は受け入れられません）。経口避妊薬の使用。信頼性の高い避妊バリア方法（避妊用ゼリーを備えた隔膜、避妊用ゼリーを備えた子宮頸管キャップ、避妊用フォームを備えたコンドーム、子宮内避妊具）
除外基準:
- プロスタサイクリン類似体に対する既知の不耐性
- 上記以外の条件に関するPH
- 今後5か月以内に手術が予定されている場合、未治癒の先天性心疾患
- 肺疾患と診断された被験者
- -スクリーニングから過去30日以内の急性非代償性心不全
- -スクリーニングの過去6か月以内に心房中隔瘻造設術またはポッツシャントを受けた被験者
- トレプロスチニル療法の開始または継続を妨げる臨床的に重大な検査異常
- 肝機能検査（アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼまたはアラニンアミノトランスフェラーゼ）の上昇によって定義される中等度から重度の肝機能障害、スクリーニング時の正常上限の3倍以上、またはチャイルド・ピューのクラスBまたはCの肝疾患
- 妊娠中または授乳中の対象者
- 血液学的異常（例、重度の貧血、Hgb <10 g/dL、白血球減少症、白血球（WBC）<2500/μL）
- 物質使用障害の病歴（1年以上の禁欲の証明が提供されない場合）
- -治験への参加や治験製品の投与に関連するリスクを増大させる可能性がある、または治験結果の解釈を妨げる可能性があり、治験責任医師の判断で対象者を試験に不適切にする可能性がある、その他の同時重度の急性または慢性の医学的または精神医学的状態または検査異常この研究へのエントリー
- -30日以内、またはスクリーニング前の5半減期のいずれか長い方以内に、治験薬または治験機器（プラセボを含む）の別の臨床試験に参加している。
- ポンプの取り扱いを引き継ぐ親、家族、保護者が同居していない場合、または病院の設備で治療を受けていない場合、患者はポンプや注入部位を取り扱うことができない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：防腐剤を含まない非経口トレプロスチニル
患者は、防腐剤を含まないトレプロスチニル製剤のSCまたはIVで治療されます。
投与量は研究プロトコールによって規定されておらず、患者のニーズに基づいて研究者の裁量に従って行われます。
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防腐剤を含まないトレプロスチニルの皮下または静注のいずれかの持続注入。
投与量は研究プロトコールによって規定されておらず、患者のニーズに応じて行われます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有害事象および副作用の頻度と重篤度
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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有害事象の共通用語基準 (CTCAE、バージョン 5.0) に従った、治療の最初の 5 か月間 (20 週間 ± 1 週間) における有害事象および有害薬物反応の頻度と重症度。
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5ヶ月（20週間±1週間）
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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生活の質（QoL）のベースラインからの変化
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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小児生活の質インベントリ (PedsQoL バージョン 4.0) アンケートによって評価された生活の質 (QoL) のベースラインからの変化。 質問ごとに 0 (まったくない) から 4 (ほぼ常に) までの評価。 アンケートは小児患者（年齢層に応じたバージョン）と親/介護者によって記入されます。 |
5ヶ月（20週間±1週間）
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徒歩 6 分の距離 (6MWD) におけるベースラインからの変化
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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6MWDにおけるベースラインからの変化（患者＞6年）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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世界保健機関の機能クラス (WHO FC) のベースラインからの変化
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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クラス I からクラス IV までの現行の PH ガイドラインに基づく WHO の FC クラス評価の変更。一方、クラス IV は重度の制限を意味します。
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメーターのベースラインからの変化 - RA/RV 拡大
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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右心房 (RA) / 右心室 (RV)
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメータのベースラインからの変化 - RV 収縮機能不全
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメータのベースラインからの変化 - RV/LV 収縮終期比 (PSAX)
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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RV / 左心室 (LV)
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメーターのベースラインからの変化 - 三尖弁輪面収縮期可動域 (TAPSE)
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメーターのベースラインからの変化 - S/D 比 (TR ジェット)
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメーターのベースラインからの変化 - 肺動脈加速時間 (PAAT)
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメータのベースラインからの変化 - 心嚢液貯留
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメーターのベースラインからの変化 - 偏心指数
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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心エコー検査 (ECHO) パラメーターのベースラインからの変化 - 加速時間
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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血漿 N 末端プロ脳ナトリウム利尿ペプチド (NT-proBNP) レベルのベースラインからの変化
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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5ヶ月（20週間±1週間）
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トレプロスチニル血漿濃度
時間枠：5ヶ月（20週間±1週間）
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トレプロスチニル血漿濃度分析の場合、体重 20 kg 以下の患者の場合は 0.5 ml の血液サンプルが 1 つ、体重が 20 kg を超える患者の場合は 1 ml の血液 (K3-EDTA) サンプルが 1 つ採取されます。
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5ヶ月（20週間±1週間）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年7月31日
一次修了 (推定)
2028年11月1日
研究の完了 (推定)
2028年11月1日
試験登録日
最初に提出
2024年3月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年4月3日
最初の投稿 (実際)
2024年4月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年5月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年5月27日
最終確認日
2025年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TREPaed
- 2023-505082-91-00 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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