Tutkimuskoe treprostiniilin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsilla, joilla on diagnosoitu PAH
tiistai 27. toukokuuta 2025 päivittänyt: AOP Orphan Pharmaceuticals AG
Avoin, yksihaarainen, kontrolloimaton tutkimus treprostinilinatriumin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi alle 18-vuotiailla lapsilla, joilla on diagnosoitu keuhkovaltimohypertensio (PAH)
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida säilöntäaineettoman parenteraalisen treprostiniilin turvallisuutta ja siedettävyyttä alle 18-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on PAH (PH-ryhmä 1). Pääkysymys, johon se pyrkii vastaamaan, on:
• jos säilöntäainevapaa parenteraalinen treprostiniili on turvallinen ja siedettävä lasten PAH:n hoidossa potilailla, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa tai joita on aiemmin hoidettu kaupallisesti saatavilla parenteraalisilla treprostiniilivalmisteilla.
Osallistujat saavat joko ihon alle (SC) tai suonensisäisesti (IV) säilöntäainevapaata treprostiniilia ja heitä tarkkaillaan 5 kuukauden ajan (20 viikkoa ± 1 viikko).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tässä tutkimuksessa käytetään säilöntäaineetonta treprostiniililiuosta, joka toimitetaan kertakäyttöisessä injektiopullossa.
Treprostiniilin tehokkuus PAH:n hoidossa keuhkoverenpainetaudin (PH) ryhmässä 1 lapsilla on raportoitu kaikkialla kirjallisuudessa.
Koska säilöntäaineen poistaminen saattaa kuitenkin vaikuttaa parenteraalisen infuusioliuoksen turvalliseen käyttöön, äskettäin kehitetyn säilöntäainevapaan treprostiniililiuoksen turvallisuusprofiili arvioidaan tässä tutkimuksessa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Clinical Project Manager
- Puhelinnumero: 4366488375206
- Sähköposti: trepaed@aop-health.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28034
- Rekrytointi
- Ramon y Cajal University Hospital
-
Päätutkija:
- Maria J del Cerro, Prof
-
-
-
-
-
Vienna, Itävalta, 1090
- Rekrytointi
- Medizinische Universität Wien
-
Päätutkija:
- Sulaimi Albinni, MD
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75015
- Rekrytointi
- Necker-Enfants Malades Hospital, Paris
-
Päätutkija:
- Damien Bonnet, Prof
-
-
-
-
-
Bratislava, Slovakia
- Rekrytointi
- Pediatric Cardiac Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Martin Zahorec, MD, PhD
- Puhelinnumero: +421 02/59320 152
- Sähköposti: martin.zahorec@nusch.sk
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, H-1096
- Rekrytointi
- Gottsegen National Cardiovascular Center
-
Päätutkija:
- Laszlo Ablonczy, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhempien tai laillisten edustajien allekirjoitettu tietoinen suostumus ja sopivan ikäisten osallistujien kirjallinen suostumus
- Miehet tai naiset syntymästä alle 18-vuotiaaksi silloin, kun tietoinen suostumus allekirjoitettiin
- Vahvistettu diagnoosi vakavasta PAH:sta, joka on luokiteltu PH-ryhmään 1 ja vaatii hoitoa prostatykliini-infuusiolla
Nykyinen PAH-diagnoosi, joka on vahvistettu oikean sydämen katetroinnilla (RHC) seulonnassa tai historiallisella RHC:llä ennen seulontaa seuraavilla hemodynaamisilla löydöillä:
- Keskimääräinen keuhkovaltimopaine (mPAP) >20 mmHg
- Keuhkoverisuonivastusindeksi (PVRI) >3 puuyksikköä (WU) m² Jos RHC ei ole mahdollista lääketieteellisistä syistä (esim. vastasyntyneet ja imeväiset), ECHO:n vahvistus seulonnassa riittää.
- jotka eivät ole aiemmin saaneet prostatykliiniä tai potilaat, joita on esikäsitelty SC- tai IV-treprostiniililla ennen seulontaa
Koehenkilö on tutkijan arvioiden mukaan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, jos hänellä on:
- Ei-hedelmöitysikä (eli fysiologisesti kykenemätön tulemaan raskaaksi); tai,
- Hedelmällisessä iässä oleva raskaustesti on negatiivinen ja hän ei imetä, ja jos hän on seksuaalisesti aktiivinen, hän suostuu jatkamaan kahden luotettavan ehkäisymenetelmän käyttöä tutkimuksen loppuun asti ja vähintään 30 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Esimerkkejä luotettavista ehkäisymenetelmistä ovat todellinen raittius elämäntapavalintana (säännöllinen seksuaalinen raittiusmenetelmä ei ole hyväksyttävä); suun kautta otettavien ehkäisyvalmisteiden käyttö; luotettava ehkäisymenetelmä (ehkäisygeelillä varustetut palleat, ehkäisygeelillä varustetut kohdunkaulan korkit, ehkäisyvaahdolla varustetut kondomit, kohdunsisäiset laitteet)
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu intoleranssi prostatosykliinianalogeille
- PH liittyy muihin kuin yllä mainittuihin olosuhteisiin
- Korjaamaton synnynnäinen sydänsairaus, jos leikkaus suunnitellaan seuraavan 5 kuukauden sisällä
- Koehenkilöt, joilla on diagnosoitu mikä tahansa keuhkosairaus
- Akuutti dekompensoitunut sydämen vajaatoiminta 30 päivän sisällä seulonnasta
- Koehenkilöt, joille on tehty eteisseptostomia tai potts-shuntti viimeisten 6 kuukauden aikana seulonnasta
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä laboratoriopoikkeama, joka estää treprostiniilihoidon aloittamisen tai jatkamisen
- Kohtalainen tai vaikea maksan toimintahäiriö, joka määritellään kohonneiden maksan toimintakokeiden (aspartaattiaminotransferaasi tai alaniiniaminotransferaasi) perusteella, joka on ≥ 3 kertaa normaalin yläraja seulonnassa, tai Child Pugh -luokan B tai C maksasairaus
- Koehenkilöt, jotka ovat raskaana tai imettävät
- Hematologiset poikkeavuudet (esim. vaikea anemia, Hgb <10 g/dl, leukopenia, valkosolut (WBC) <2500/μl)
- Aiempi päihteidenkäyttöhäiriö, ellei todisteita ≥ 1 vuoden raittiudesta esitetään
- Muu samanaikainen vakava akuutti tai krooninen lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriopoikkeavuus, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumiseen tai tutkimustuotteen antamiseen liittyvää riskiä tai häiritä tutkimustulosten tulkintaa ja tekisi tutkijan harkinnan mukaan tutkittavan sopimattoman osallistua tähän tutkimukseen
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimuslääkkeen tai -laitteen kliiniseen tutkimukseen (mukaan lukien lumelääke) 30 päivän tai 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa sen mukaan kumpi on pidempi
- Potilaat, jotka eivät pysty käsittelemään pumppuja ja infuusiopaikkaa, jos heidän kotitaloudessaan ei ole vanhempia, perheenjäseniä tai huoltajia, jotka ovat ottamassa pumpun käsittelyyn tai jos heitä ei hoideta sairaalassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: säilöntäaineeton parenteraalinen treprostiniili
Potilaita hoidetaan joko SC- tai IV-säilöntäainevapaalla treprostiniilivalmisteella.
Annostusta ei määrätä tutkimussuunnitelmassa, ja se tehdään tutkijan harkinnan mukaan potilaan tarpeiden perusteella.
|
Jatkuva infuusio joko SC tai IV säilöntäaineettoman treprostiniilin kanssa.
Annostusta ei määrätä tutkimusprotokollassa, ja se tehdään potilaan tarpeiden mukaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittavaikutusten ja lääkkeiden haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
Haittatapahtumien ja haittavaikutusten esiintymistiheys ja vakavuus hoidon ensimmäisen 5 kuukauden (20 viikkoa ± 1 viikkoa) aikana yleisten haittatapahtumien terminologiakriteerien (CTCAE, versio 5.0) mukaisesti.
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Elämänlaadun (QoL) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
Muutos lähtötasosta elämänlaadussa (QoL), joka on arvioitu Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL Version 4.0) -kyselylomakkeella. Arvosana 0 (ei koskaan) 4 (melkein aina) per kysymys. Kyselylomakkeen täyttävät lapsipotilas (ikäryhmälle sopiva versio) ja vanhemmat/hoitajat. |
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelymatkan päässä (6MWD)
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
Muutos lähtötasosta 6 MWD:ssä (potilaat > 6 vuotta)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
Muutos perustasosta Maailman terveysjärjestön toiminnallisessa luokassa (WHO FC)
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
Muutos WHO:n FC-luokan arvioinnissa nykyisten PH-suositusten perusteella luokasta I luokkaan IV, kun taas luokka IV tarkoittaa vakavia rajoituksia.
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
Muutos lähtötasosta kaikukardiografia (ECHO) -parametreissa - RA/RV-laajentuminen
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
oikea atrium (RA) / oikea kammio (RV)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografia (ECHO) -parametreissa - RV systolinen toimintahäiriö
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukuvaus (ECHO) -parametreissa – RV/LV:n loppusystolinen suhde (PSAX)
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
RV / vasen kammio (LV)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
Muutos lähtötilanteesta sydämen kaikukuvaus (ECHO) -parametreissa – kolmikulmainen rengastasoinen systolinen tutkimus (TAPSE)
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
|
Muutos lähtötasosta kaikukardiografia (ECHO) -parametreissa - S/D-suhde (TR-suihku)
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografia (ECHO) -parametreissa – keuhkovaltimon kiihtyvyysaika (PAAT)
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
|
Muutos lähtötilanteesta kaikukardiografia (ECHO) -parametreissa - perikardiaalinen effuusio
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
|
Muutos lähtötasosta kaikukardiografia (ECHO) -parametreissa - epäkeskisyysindeksi
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
|
Muutos perusviivasta kaikukardiografia (ECHO) -parametreissa - kiihtyvyysaika
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
|
Muutos lähtötasosta plasman N-terminaalisen pro-aivo-natriureettisen peptidin (NT-proBNP) tasoissa
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
|
|
Treprostiniilin pitoisuus plasmassa
Aikaikkuna: 5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
Treprostiniilin plasmakonsentraatioanalyysiä varten otetaan yksi 0,5 ml:n verinäyte ≤ 20 kg painavilta potilailta ja yksi 1 ml:n verinäyte (K3-EDTA) yli 20 kg painavilta potilailta.
|
5 kuukautta (20 viikkoa ± 1 viikko)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 31. heinäkuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. marraskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 19. maaliskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 3. huhtikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 5. huhtikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Lauantai 31. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. toukokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TREPaed
- 2023-505082-91-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .